L’EMA ha avviato la procedura accelerata per la valutazione di una nuova terapia CAR-T ideata per i pazienti con mieloma multiplo sottoposti a diversi regimi terapeutici
Non si può dire che questa notizia ci prenda di sorpresa poiché i risultati preliminari, osservati nello studio clinico in corso, avevano fatto immediatamente pensare che la terapia sperimentale a base di cellule CAR-T nota come ciltacabtagene autoleucel (o più semplicemente cilta-cel) potesse avere un effetto significativo sui pazienti affetti da mieloma multiplo pluritrattati. Tuttavia, l’annuncio di Janssen - l’azienda farmaceutica produttrice, parte del gruppo Johnson & Johnson - con cui si rende noto che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha iniziato una procedura accelerata di valutazione fa ben sperare per un prossimo arrivo di cilta-cel nel mercato europeo delle terapie avanzate.
LA PROCEDURA DI VALUTAZIONE ACCELERATA
La documentazione relativa a cilta-cel è giunta pochi giorni fa tra le mani dei membri del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), uno dei comitati permanenti presso l’EMA. Una procedura di valutazione accelerata, come quella stabilita per cilta-cel, si applica a farmaci che rappresentano un’innovazione terapeutica di notevole interesse per la salute pubblica e può ridurre significativamente i tempi di revisione per valutare l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC). “Il mieloma multiplo è un tumore raro e incurabile, ed è da lungo tempo area di ricerca per Janssen”, ha dichiarato Sen Zhuang, Vice President, Clinical Research Development, Janssen Research & Development. “Ci impegniamo costantemente per migliorare le cure disponibili per i pazienti con mieloma multiplo, con l’obiettivo di fornire innovazioni che possano allungare la remissione e migliorare la qualità della vita dei pazienti”.
IL MIELOMA MULTIPLO
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue incurabile che origina nel midollo osseo ed è caratterizzato da un'eccessiva proliferazione di plasmacellule. Nel 2018, in Europa sono state diagnosticate oltre 48 mila persone con mieloma multiplo e sono morti oltre 30 mila pazienti. Circa il 50 per cento dei pazienti non sopravvive oltre i cinque anni dopo la diagnosi e quasi il 29 per cento dei pazienti con mieloma multiplo muore entro un anno dalla diagnosi. Sebbene ad oggi esistano trattamenti che possono portare alla remissione, non si può parlare di una cura risolutiva poiché i pazienti possono andare incontro a una recidiva. Il mieloma multiplo si definisce refrattario quando la malattia progredisce entro i 60 giorni dall'ultima terapia e recidivante quando, invece, si ripresenta dopo un periodo di remissione iniziale, parziale o completa. Mentre alcuni pazienti con mieloma multiplo non presentano alcun sintomo, la maggior parte viene diagnosticata proprio a causa dei sintomi che possono includere problemi alle ossa, riduzione dei globuli rossi, aumento del calcio, problemi ai reni o infezioni. I pazienti che ricadono dopo il trattamento con terapie standard, inclusi inibitori del proteasoma e agenti immunomodulatori, hanno una prognosi sfavorevole e poche opzioni di trattamento disponibili per il controllo della malattia.
LO STUDIO CLINICO E I DATI DI CILTA-CEL
I dati dello studio clinico di Fase Ib/II CARTITUDE-1, presentati lo scorso dicembre al 62° Congresso annuale dell’American Society of Haematology, avevano messo in evidenza i benefici di cilta-cel nel trattamento di pazienti plurirefrattari alle principali linee terapeutiche impiegate contro il mieloma multiplo, dagli agenti immunomodulanti (IMiD), agli inibitori del proteasoma (PI) fino agli anticorpi anti-CD38. Questa innovativa terapia sperimentale è a base di cellule T modificate geneticamente con due domini di riconoscimento antigenici verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), che è fortemente espresso sulle cellule del mieloma. Ad un anno dall’avvio della sperimentazione clinica di Fase Ib/II, nel 2019, a cilta-cel è stata riconosciuta la designazione PRIME (PRIority MEdicines) dall’EMA che ora si appresta a fornire una valutazione sul farmaco tanto atteso dai pazienti. Un passaggio importante accompagnato, a dicembre dello scorso anno, anche dalla concessione della Biologics License Application (BLA) per cilta-cel con procedura agevolata “rolling submission” da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
Nel frattempo i vertici di Janssen fanno sapere che secondo le previsioni la richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio per cilta-cel dovrebbe essere presentata entro la prima metà del 2021. Una volta che L’EMA si sarà espressa sul farmaco toccherà alla Commissione Europea fornire un responso definitivo in merito a questa nuova terapia avanzata, che potrebbe diventare la quarta CAR-T approvata in Europa.