L’entusiasmo per l’ampio potenziale della medicina rigenerativa ha portato a un divario tra l’aspettativa e la realtà. Ne parliamo con il professor Giulio Cossu
Tradurre le tecnologie della medicina rigenerativa in pratica clinica comune non è un procedimento da poco. Le innovazioni nel campo della terapia genica e cellulare hanno portato sul mercato terapie salvavita per alcune malattie genetiche, in particolare per quelle che colpiscono le cellule del sangue e degli epiteli. Le previsioni di crescita per i prossimi anni sono notevoli, basti pensare che negli ultimi 3 anni ci sono state ben 10 autorizzazioni di terapie avanzate in Europa: un incremento che suscita speranze nei pazienti ma anche nelle aziende che le producono, sempre più portate a investire nel settore. Tutto ciò porta a galla anche alcune problematiche e riflessioni: molte sono le opportunità, ma altrettante sono le sfide da affrontare per portare ai pazienti terapie avanzate efficaci, sicure ed economicamente accessibili.
Ricerca e innovazione procedono, o dovrebbero procedere, di pari passo con l’etica, le normative, gli investimenti privati e pubblici, le burocrazie necessarie per l’accesso ai farmaci, l’interazione con i decisori politici e l’impegno con i pazienti, medici, famiglie. L’entusiasmo per un successo scientifico, ma anche il suo mancato raggiungimento, vanno quindi inseriti in un quadro ben più ampio, che va oltre la sfera prettamente scientifica. Ed è proprio in questo contesto che viene evidenziata una disconnessione tra le aspettative e la realtà. Chi le terapie le aspetta, spera in un miglioramento continuo, preferibilmente in tempi brevi, cosa che sappiamo essere quasi sempre incompatibile con il processo scientifico. Inoltre, spinti da questa necessità di terapia - specialmente se si tratta di malattie rare e gravi - i pazienti possono ritrovarsi ad accettare di sottoporsi a qualsiasi terapia proposta, esponendosi così a rischi per la salute (e per il portafoglio).
Ad agosto è stato pubblicato su Stem Cell Reports un articolo che affronta proprio questi argomenti. Il lavoro parte da un’ iniziativa dell'InterAcademy Partnership (IAP) che ha riunito esperti di tutto il mondo per identificare le opportunità e le sfide della medicina rigenerativa, con particolare attenzione dedicata alle cellule staminali. Il gruppo di lavoro, di cui fa parte Giulio Cossu, è stato fondato nel 2020: gli obiettivi principali sono usare i progressi nella ricerca e sviluppo il più rapidamente possibile, in modo sicuro ed equo, per fornire nuove opzioni terapeutiche ai pazienti in tutto il mondo; e sostenere le affermazioni mediche con prove solide e replicabili, per evitare terapie discutibili e garantire la sicurezza di coloro a cui verranno somministrate. Tra i documenti citati c’è anche il report “Challenges and Potential in Regenerative Medicine“, pubblicato nel 2020 dall’European Academies Science Advisory Council (EASAC) e dalla Federation of European Academies of Medicine (FEAM) per aumentare la consapevolezza delle opportunità e delle sfide della medicina rigenerativa per la comunità scientifica, gli enti regolatori, i servizi sanitari e i responsabili delle politiche di sanità pubblica in Europa.
“Sono due i problemi principali che affliggono il mondo della medicina rigenerativa e su cui il report EASAC-FEAM si focalizza: l’esistenza di cliniche che offrono prodotti a base di cellule staminali non regolamentati - e basati su poche o nulle prove di efficacia - e la discrepanza che si crea tra Paesi industrializzati e Paesi in via di sviluppo per quanto riguarda l’accessibilità”, commenta Giulio Cossu, professore presso l’Università di Manchester e membro del Consiglio Superiore di Sanità. “Per portare una terapia avanzata al paziente, infatti, servono considerevoli investimenti in ricerca, ma anche nello sviluppo industriale, nei centri clinici, nella formazione di medici esperti, nei trasporti necessari: cose che non sono ugualmente possibili e disponibili in ogni parte del mondo”.
Come riportato sul report, è fondamentale che i quadri normativi per i farmaci non diventino troppo permissivi solo per rispondere alle necessità di mercato e alla competitività a livello internazionale, comportamento che andrebbe ad inficiare la sicurezza per la salute e la fiducia del pubblico nella scienza. “A causa della crescente spinta del mercato, le autorizzazioni rapide di prodotti a base di cellule e geni da parte degli enti regolatori sono una tendenza in aumento che può mettere a rischio i pazienti. Tutti vogliamo che le cure siano disponibili nel più breve tempo possibile. Ma la nostra analisi e le nostre raccomandazioni mirano a garantire che le procedure di regolamentazione siano solide, trasparenti e basate sulle prove”, prosegue Cossu.
Una conseguenza tristemente nota della troppa permissività – o di leggi non specifiche sul tema – è la nascita del turismo delle cellule staminali. In alcuni Paesi, infatti, esistono delle cliniche in cui le terapie a base di cellule staminali vengono vendute a caro prezzo, pur essendo basate su prodotti non regolamentati e con poche – o nessuna – evidenza scientifica a supporto del trattamento proposto. L’obiettivo principale in questo caso è il profitto, a discapito della salute e della sicurezza del paziente.
“È importante ricordare – conclude Giulio Cossu - che finora le terapie basate su cellule che funzionano sono quelle che riguardano gli epiteli e il sangue perché sono tessuti le cui cellule, in caso di lesioni gravi o malattie, possono essere rimosse per creare spazio per trapiantare con successo le cellule cresciute in laboratorio. Per altri tessuti, ad esempio quello muscolare o cardiaco, una rimozione delle cellule “malate” non è possibile e bisogna trovare approcci diversi”.
Tra le idee proposte per contrastare questi fenomeni c’è il supporto della scienza e dell’innovazione responsabile, ad esempio grazie a investimenti dedicati e all’istituzione di quadri normativi concordati a livello internazionale. Un altro fattore da tenere in considerazione, che racchiude un po’ i precedenti, è l’equilibrio tra la promozione di nuove terapie e l’obbligo di mettere il paziente al primo posto. Inoltre, è fondamentale agire a livello dei sistemi sanitari per trovare una soluzione per il rimborso di queste terapie, nella maggior parte molto costose, altrimenti il rischio è che ci siano molte innovazioni che nessuno si può permettere di offrire al paziente. Proprio per questo motivo, EASAC e FEAM stanno lavorando su scala globale per garantire il sostegno alla ricerca responsabile e all’innovazione in medicina rigenerativa, con la speranza di raggiungere un rapido, ma sicuro, sviluppo di questo settore.