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News
CRISPR: i primi studi sulle somministrazioni multiple
Presentati i primi dati clinici che dimostrano la possibilità di somministrare più volte in vivo la terapia sperimentale basata su CRISPR per l’amiloidosi da transtiretina
In occasione del meeting annuale della Peripheral Nerve Society, che si è svolto dal 22 al 25 giugno a Montreal in Canada, Intellia Therapeutics ha presentato nuovi dati clinici che dimostrano per la prima volta le potenzialità del ri-dosaggio di una terapia sperimentale basata su CRISPR in vivo. Questi dati sono stati raccolti durante lo studio clinico di Fase I con NTLA-2001 per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR), un trattamento one-shot basato su Crispr-Cas9 e che utilizza nanoparticelle lipidiche come vettori. La biotech ha dichiarato che non è prevista una seconda somministrazione per il programma clinico, ma questa possibilità – in virtù di questi dati positivi relativi alla sicurezza e all’efficacia – potrebbe essere un vantaggio per future terapie in fase di sperimentazione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Rigenerare il cuore dopo l’infarto del miocardio
Coordinato dall’Università degli Studi di Trieste, il progetto RESCUE riunisce esperti nazionali e internazionali di rigenerazione cardiaca e neoangiogenesi
“È il mio cuore il paese più straziato”. In questo verso di San Martino, Giuseppe Ungaretti concentra l’enorme dolore per la perdita di molti amici durante il primo conflitto mondiale e, al contempo, ne celebra il ricordo. Il cuore è l’organo che per eccellenza incarna i nostri sentimenti e il suo battito è associato alla vita. È un muscolo speciale su cui i ricercatori stanno svolgendo estese ricerche, compresi studi di terapia cellulare e di terapie basate sull’RNA, con l’obiettivo di rigenerare le cellule cardiache e poterle così “riparare” dopo eventi traumatici come un infarto. Tra i tanti e vari progetti c’è quello della prof.ssa Serena Zacchigna, Direttrice del Laboratorio di Biologia Cardiovascolare dell’ICGEB (Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie), ne abbiamo parlato con lei in occasione della Giornata Mondiale per il cuore (World Heart Day) che si celebra il 29 settembre.
- Di: Enrico Orzes
Una chiave d’accesso alle terapie avanzate: i registri di monitoraggio AIFA
Pierluigi Russo (AIFA): “Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale”
Rispetto ai classici farmaci, ottenuti da processi chimici, le terapie avanzate sono spesso prodotte a partire da cellule del paziente, si basano sulle istruzioni contenute nel DNA e mirano a correggere o compensare mutazioni che causano malattie rare per cui non esiste cura. È facile intuire che non sono solo terapie nuove ma anche altamente sofisticate e destinate a persone con precise caratteristiche cliniche e genetiche. Perciò, qualsiasi informazione che le riguardi deve esser “registrata” al fine di ampliare la panoramica dei loro effetti sull’organismo umano. I registri di monitoraggio AIFA si configurano come un potenziale strumento di valutazione dell’efficacia e dell’impatto sanitario di tutti i tipi di farmaco, ma il loro utilizzo assume un tono di necessità nel contesto delle terapie avanzate che rappresentano la più evoluta forma di medicina pronta a raggiungere il mercato. Lo spiega il dott. Pierluigi Russo, Direttore Tecnico Scientifico AIFA.
- Di: Enrico Orzes
Il valore degli studi di Real World Evidence per le terapie avanzate
Concetta Quintarelli (Roma): “Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
Senza sperimentazioni cliniche non esisterebbero le terapie avanzate. Questo assioma noto a tutti gli esperti - dai medici ai pazienti fino alle istituzioni - si scontra con la crescente difficoltà di progettare e condurre trial clinici dedicati a queste innovative terapie: il ridotto numero di pazienti da arruolare è solo uno dei limiti a cui si aggiungono ostacoli sui versanti economico e logistico. Tali argomenti sono stati il perno dell’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma alla presenza di un’importante rappresentanza accademica, dell’industria e istituzionale. Tra cui la prof.ssa Concetta Quintarelli, Responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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