Attualmente, gli sviluppi scientifico-tecnologici stanno offrendo la speranza di nuove terapie per gli individui con malattie rare a un ritmo mai visto prima: è quindi importante pianificare ed essere preparati a queste sfide.
Per garantire che le terapie geniche passino dall'ambiente della ricerca a un ambiente di salute pubblica è essenziale che la ricerca pre-clinica, la ricerca clinica e la diffusione delle conoscenze che portano a un'adeguata implementazione clinica siano rese disponibili in modo efficace, efficiente ed equo. Il National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS), parte dei National Institutes of Health (NIH) statunitensi, invita le parti interessate a partecipare ai 3 gruppi di lavoro, i cui membri - provenienti dal mondo accademico, dall'industria e dal governo in diversi campi - si sono già incontrati a febbraio 2021 per iniziare la discussione.
Gli appuntamenti sono:
- 3 giugno, ore 18:00-22:30
Chi sono gli individui che potrebbero beneficiare di terapie mirate ai geni - ora e in futuro? Quali nuovi approcci sono necessari per consentire lo sviluppo di terapie mirate ai geni per tutte le malattie genetiche rare - ora e in futuro? Quando è il momento ottimale per identificare gli individui che potrebbero beneficiare di terapie geniche mirate (per esempio, lo screening neonatale)?
- 10 giugno, ore 18:00-22:30
si parlerà dell'identificazione dei sistemi esistenti che possono essere sfruttati o adattati per portare le terapie avanzate agli individui che ne possono beneficiare.
- 17 giugno, ore 18:00-22:30
Si discuterà sull'identificazione delle lacune che devono essere affrontate per facilitare la diffusione efficace dei trattamenti a base di terapia genica in modo equo.
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