Per l’Italia sono stati scelti Concetta Quintarelli (member) e Barbara Bonamassa (delegate) che prendono il posto rispettivamente di Paolo Gasparini e Giulio Pompilio
Si rinnovano i componenti italiani del CAT, Comitato per le Terapie Avanzate, l’organo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) che da circa 20 anni ha la responsabilità di verificare la qualità, la sicurezza e l’efficacia dei prodotti medicinali di terapia avanzata, anche noti con l’acronimo ATMP (Advanced Therapeutic Medicinal Products). Le nuove nomine italiane - ufficializzate lo scorso marzo e che rimarranno in carica per 3 anni - indicano la prof.ssa Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, in qualità di “member”, e la dott.ssa Barbara Bonamassa, dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), come “delegate”. Quintarelli ci ha illustrato il ruolo del CAT nel percorso di valutazione delle terapie avanzate.
Quintarelli e Bonamassa succedono al prof. Paolo Gasparini (member) e al prof. Giulio Pompilio (delegate) nel proseguire con impegno e professionalità l’opera di valutazione degli ATMP all’interno del CAT. “Tra gli incarichi di responsabilità del Comitato per le Terapie Avanzate presso l’EMA c’è la stesura di un dossier che riassuma tutti gli aspetti - da quello manifatturiero a quello regolatorio - di un farmaco in attesa della valutazione necessaria per l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio”, spiega Concetta Quintarelli, professoressa presso il dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia dell’Università “Federico II” di Napoli e Responsabile dell’Unità di Terapia Genica presso il Dipartimento di Onco-ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’ Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. “Tale dossier viene successivamente recepito da un altro organo dell’EMA, il Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP), il quale fornisce una prima valutazione a cui poi segue il via libera della Commissione Europea”. Questo è in buona sintesi il percorso delle terapie avanzate ma i ruoli del CAT sono ancora più articolati. “Un altro importante compito consiste nella valutazione degli Scientific Advice in collaborazione con lo SWAP (Scientific Advice Working Party), il gruppo di lavoro che opera sulle consulenze scientifiche”, prosegue Quintarelli. “Infatti, le aziende prima di arrivare ad ottenere una Market Authorization per i loro prodotti possono interpellare l’EMA - e in modo particolare i membri del CAT - sollevando quesiti di natura pre-clinica e clinica o in merito al percorso di qualità. Tutto ciò per perfezionare il dossier e facilitare il processo di approvazione del farmaco”.
Al fine di svolgere al meglio ognuna di queste funzioni, il CAT si avvale del lavoro di esperti di diversi settori, provenienti da tutti gli Stati membri dell’Unione Europea. Infatti, per ogni Stato vengono scelti due rappresentanti, definiti member e delegate, in modo tale da garantire sempre una presenza (soprattutto durante le sessioni di voto di una nuova approvazione) e un continuo lavoro con gli assessor dell’Agenzia Regolatoria del Farmaco. Infatti, per tutto il triennio in cui rimangono in carica, queste figure trovano in maniera costante il supporto degli esperti AIFA e dei rappresentati delle associazioni dei pazienti.
“L’attività del CAT negli ultimi anni è aumentata moltissimo”, dichiara Quintarelli. “Le terapie avanzate si sono moltiplicate e le attività sono in netta crescita per cui è in atto una profonda riorganizzazione non solo dell’EMA ma anche all’interno del CHMP e del CAT stesso, al fine di suddividere al meglio il lavoro. Infatti, nel triennio entrante ci aspettiamo un incremento fino al 30% dei dossier da valutare”. Con gli strascichi che sta lasciando dietro di sé, la pandemia COVID-19 ha notevolmente influito sul carico di lavoro dei membri delle diverse Commissioni ma l’aumento dei dossier non è giustificato in via esclusiva dall’impatto della pandemia. “Gli Scientific Advice rappresentano una valida indicazione di ciò che stiamo autorizzando e continueremo ad autorizzare nei prossimi mesi”, conclude Quintarelli. “Le terapie a base di cellule CAR-T, ad esempio, si configurano come una branca delle terapie avanzate in forte espansione e ad esse si stanno aggiungendo molti prodotti basati sulla tecnica dell’editing del genoma. Perciò è stata creata una specifica task-force dell’EMA per identificare i nuovi campi applicativi delle terapie avanzate e riunire gli esperti a livello europeo allo scopo di fornire una valutazione approfondita di questi prodotti, cercando nel contempo di produrre Linee Guida chiare per le aziende e i rappresentanti del mondo accademico che stanno registrando i loro prodotti”. Un sevizio che contribuirà a migliorare la qualità finale dei prodotti, facilitando e accelerando le operazioni di valutazioni da parte del CAT.
