Lo studio ALTEMS analizza i modello di finanziamento per garantire accesso all’innovazione e sostenibilità per il SSN Italiano
Si stima che entro il 2030 saranno lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche che richiedono modelli di finanziamento innovativi ai sistemi sanitari. L’Italia è già considerata pioniere per ciò che riguarda modelli di pagamento innovativi e per la comprovata esperienza nel campo delle terapie geniche.
In occasione dell’evento “Terapia genica: una sfida per il Servizio Sanitario Nazionale, un’opportunità per i pazienti”, che si è svolto ieri a Roma alla Biblioteca del Senato della Repubblica “Giovanni Spadolini”, è stata presentata una nuova analisi condotta dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (ALTEMS) dell’Università Cattolica del Sacro Cuore sul modello di pagamento value-based: un approccio innovativo in grado di tenere conto dell’impatto a lungo termine di questi nuovi trattamenti capaci di cambiare definitivamente la vita dei pazienti.
È in questa occasione che alcuni dei più autorevoli esponenti del sistema salute si sono riuniti per confrontarsi su come il sistema sanitario debba affrontare le opportunità e le sfide aperte dall’arrivo delle terapie avanzate in termini di accesso e sostenibilità.
“Le terapie avanzate rappresentano una rivoluzione epocale nell’ambito della medicina essendo destinate a cambiare la storia naturale di molti pazienti affetti da patologie neoplastiche o non maligne, migliorandone significativamente la prospettiva e qualità di vita” - spiega il prof. Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria, Università “La Sapienza” di Roma e Direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma - “Si tratta di una vera opportunità per i pazienti, ma anche di una sfida per il nostro Servizio Sanitario Nazionale, a oggi meritoriamente orientato in una prospettiva solidaristica che garantisce indistintamente a tutti i cittadini del nostro Paese l’accesso ai migliori trattamenti e che, ancora una volta, potrebbe avere il primato a livello internazionale, come già avvenuto con l’introduzione dei MEA, criteri di innovatività per i farmaci innovativi e lo screening neonatale. Studiare modelli innovativi di pagamento per le terapie avanzate che garantiscano da un lato l’accesso dei pazienti a queste nuove terapie e, dall’altro, la sostenibilità per il SSN è, dunque, quanto mai prioritario”.
Si tratta, dunque, della frontiera più avanzata della cosiddetta medicina personalizzata con trattamenti basati su metodologie e tecniche complesse, sviluppate a partire dalle cellule stesse dei singoli pazienti e in grado di agire sulla causa genetica all’origine delle patologie, determinando benefici per i pazienti potenzialmente a vita. Nel prossimo decennio si prospetta un’ondata di terapie avanzate: entro il 2030 potrebbero essere lanciate a livello globale fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche, curando complessivamente circa 350.000 pazienti e circa 50.000 pazienti all’anno. Ma l’introduzione di queste terapie - che segnano un passaggio epocale nel trattamento di diverse malattie rare e oncologiche - non può prescindere da un ripensamento dell’intero sistema salute che deve essere preparato ad accogliere queste innovazioni rendendole effettivamente disponibili per i pazienti.
In particolare, i modelli di pagamento e finanziamento tradizionali, pensati per farmaci in grado di trattare patologie acute o croniche e basati sul costo unitario del prodotto o della procedura, non considerano in modo adeguato l’impatto a lungo termine dei trattamenti innovativi. L’analisi “Value-Based Pricing per la terapia genica per i pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione dipendenti”, elaborata da ALTEMS, ha l’obiettivo di definire uno schema di pagamento per una terapia genica per i pazienti affetti da beta-talassemia che possa garantire da un lato l’accesso dei pazienti al farmaco e, dall’altro, la sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale e il rispetto del principio di salute universale che caratterizza il sistema italiano.
Nello specifico, il modello ha simulato l’impatto economico per il SSN della terapia genica per la beta-talassemia trasfusione-dipendente in due differenti scenari. Nel primo, il costo pieno della terapia genica è sostenuto interamente al momento della somministrazione al paziente e del compimento delle procedure insite nel processo di cura. Nel secondo, tale pagamento viene rateizzato in un orizzonte temporale di 5 anni e legato all’efficacia del trattamento. “Sulla base delle evidenze reperite in letteratura e di un modello che simula l’impatto sul budget del SSN in due differenti scenari, un sistema di finanziamento basato su una rateizzazione annuale è risultato, ad oggi, il modello più adatto per garantire equilibrio tra l’accesso per i pazienti alle cure più innovative e la sostenibilità del Sistema Sanitario Nazionale” - afferma il prof. Americo Cicchetti, Direttore di ALTEMS, Università Cattolica del Sacro Cuore - “Tale modello si basa sul rimborso della terapia su un orizzonte temporale pluriennale, dando così valore a terapie in grado di rispondere a bisogni di salute non ancora soddisfatti e al tempo stesso garantendo, nel breve termine, lo sblocco e la riallocazione di risorse da investire in altri ambiti sanitari. I vantaggi di questo modello includono il potenziale di premiare l’innovazione realmente funzionante e di allineare meglio i costi con il periodo di tempo oltre il quale i benefici sono tangibili nel paziente, riducendo così il budget di impatto iniziale e il costo, considerato, nel caso di terapie geniche o altamente innovative, la principale barriera di accesso per i pazienti idonei al trattamento”.
“Usando il Dna come se fosse un farmaco, la terapia genica è vicina a diventare realtà non pretendendo di inventare nuovi geni, ma di correggere quelli che non funzionano, moltiplicando l’efficacia di alcuni e riducendo al silenzio altri” - conclude la Senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Integruppo parlamentare malattie rare e membro della Commissione Permanente Igiene e Sanità del Senato - “Cura, mettendo la persona in condizione di curare se stessa con il suo DNA, dopo averla riparata in una logica di medicina che è al tempo stesso di altissima precisione e di massima personalizzazione. Un piccolo capolavoro in cui natura e cultura trovano un nuovo punto di equilibrio. In questa ottica il costo della terapia genica non può rappresentare un ostacolo all'accesso a terapie innovative potenzialmente curative per i pazienti. Pensare a modelli di pagamento innovativi come una soluzione è un obbligo sociale e i pagatori devono iniziare a mettersi in discussione cambiando il paradigma: sviluppare modelli non su orizzonti temporali brevi in linea con i loro budget di spesa annuali, ma per un più lungo periodo di tempo, in modo che i costi possano essere coperti insieme alla realizzazione di benefici, non solo clinici ma anche sociali, come la capacità produttiva nei giovani pazienti”.
