Si svolgerà venerdì 22 gennaio alle ore 17.30 un webinar per la comunità dei pazienti dedicato allo studio clinico di Fase III con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer, avviato a fine dicembre 2020 anche in Italia. Il webinar, organizzato da Parent Project aps, ospiterà il Prof. Eugenio Mercuri e la Dott.ssa Marika Pane del Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, primo centro coinvolto nello studio in Italia.
I relatori illustreranno i criteri di inclusione necessari alla partecipazione al trial clinico che, ricordiamo, includono le seguenti caratteristiche:
- pazienti DMD deambulanti di età compresa tra i 4 e gli 8 anni non compiuti,
- in terapia stabile con steroidi da almeno tre mesi,
- che non stiano assumendo altre terapie sperimentali da almeno 3 mesi e non in trattamento con ataluren da almeno 6 mesi.
Il Prof. Mercuri e la Dott.ssa Pane si soffermeranno, inoltre, sui test che saranno eseguiti in fase di screening, che includono quello specifico per escludere la presenza di eventuali anticorpi diretti contro il vettore virale impiegato nella terapia genica, requisito indispensabile per la partecipazione al trial.
Per l’iscrizione al webinar è necessario inviare una mail al seguente indirizzo: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. per ricevere il link per collegarsi tramite la piattaforma Zoom.
Il webinar verrà registrato e il link per poterlo rivedere verrà pubblicato sul sito di Parent Project aps.
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