Un’alleanza permanente tra tutti gli stakeholder per garantire a tutti i pazienti italiani un accesso rapido ed omogeneo sul territorio. Se ne è parlato al webinar organizzato da ISS e Assobiotec
Attualmente sono dieci le terapie avanzate approvate in Europa, di cui cinque rimborsabili in Italia, ma l’obiettivo è quello di far crescere questo numero garantendo accesso e sostenibilità, temi molto discussi quando si parla di innovazione biomedica. E se ne è parlato anche lo scorso 15 settembre durante il webinar “Terapie Avanzate, il futuro è già qui: il sistema italiano è pronto a riceverle?”, organizzato dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) e Assobiotec Federchimica. Uno dei punti salienti è proprio quello del rapido accesso alle terapie avanzate per tutti i pazienti. Fondamentale per questo scopo è la creazione di una rete, di un’alleanza, tra istituzioni nazionali, regioni, società scientifiche, reti di centri ospedalieri e di ricerca, associazioni dei pazienti ed imprese biofarmaceutiche.
“Le terapie avanzate rappresentano una frontiera importante e una significativa risorsa per il futuro ma si confrontano con una sfida altrettanto importante che è quella dell’accesso all’innovazione”, ha spiegato Patrizia Popoli, Direttore del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci. “Tale sfida richiede l’adozione di un modello innovativo rispetto ai normali processi di sperimentazione, autorizzazione e accesso. L’incontro di oggi serve innanzitutto ad avviare un confronto tra mondi diversi per ricercare una modalità condivisa al fine di favorire uno sviluppo metodologicamente rigoroso di queste terapie e, soprattutto, un trasferimento tempestivo dei frutti della ricerca all’insegna della sostenibilità e dell’equità”.
Alcune terapie avanzate sono già sul mercato e hanno rivoluzionato la vita dei pazienti dandogli una speranza in casi in cui non erano disponibili altre opzioni terapeutiche valide. A differenza dei farmaci “classici”, il paziente è al centro della terapia: si parte dal paziente, dalle sue cellule, dal suo DNA e, dopo la correzione del difetto, si torna al paziente. Le terapie avanzate sono farmaci altamente innovativi che producono effetti sostanziali e duraturi, ma che richiedono una responsabilità pluriennale del centro clinico che le somministra. Inoltre, spesso vengono sottoposte a processi accelerati per rispondere ai cosiddetti “unmet need” dei pazienti. Tutti parametri che vanno attentamente valutati e di cui bisogna avere grande consapevolezza, sia a livello di aziende che di Istituzioni, per una gestione ottimale di queste terapie.
Come spiegato durante il webinar dal professor Luigi Naldini, Direttore Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (HSR-Tiget), i processi di produzione sono ben diversi da quelli dei farmaci basati su composti chimici. La produzione e somministrazione prevede diversi passaggi e criticità, tra cui l’utilizzo delle cellule del paziente, l’organizzazione di centri di raccolta, la lavorazione e la necessità di industrializzare (per quanto possibile) il processo. Diventa quindi indispensabile un “hub” per la produzione di tutto ciò che è necessario, dai vettori virali alla creazione di una filiera organizzata per la manipolazione cellulare, includendo anche i centri clinici autorizzati al prelievo e alla somministrazione, che devono garantire competenze, strutture e sorveglianza.
Per quanto riguarda la sostenibilità (di cui abbiamo già parlato qui), anche in questo caso i parametri da valutare sono molteplici: i benefici durano per molti anni e lo studio delle terapie avanzate nel campo delle malattie rare può aprire la strada ad applicazioni per altre patologie più diffuse, permettendo una maggiore sostenibilità della ricerca farmaceutica. Inoltre, come ha sottolineato Nicola Magrini – Direttore Generale AIFA - per quanto riguarda i costi, il percorso da fare va sempre più verso un’etica della sostenibilità. La sfida è notevole e sono necessarie figure professionali competenti, spesso nuove e che, fino ad ora, non sono state necessarie in un organico aziendale. L’unico modo possibile per facilitare l’ingresso delle terapie avanzate nel nostro Paese è una collaborazione tra i vari stakeholder coinvolti, dalla ricerca alla produzione, fino alla somministrazione al letto del paziente, nell’assoluto rispetto di ruoli e responsabilità.
“Oggi abbiamo a disposizione una decina di terapie avanzate che rappresentano una vera e propria rivoluzione in ambito medico, capaci di portare un innegabile vantaggio per la salute dei pazienti, risultando in alcuni casi trasformative”, ha commentato Riccardo Palmisano, Presidente di Assobiotec Federchimica. “Questo numero è destinato a crescere considerevolmente nel prossimo futuro se consideriamo che ci sono più di 1.000 sperimentazioni cliniche in corso e che gli analisti prevedono che entro il 2030 saranno autorizzati circa 50 nuovi prodotti di Terapie Avanzate. Siamo dunque oggi in una fase che potremmo definire “pilota” perché nei prossimi dieci anni arriveranno in clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. In questo scenario sono la cooperazione e la visione di lungo termine le direttrici da seguire per superare le tante sfide ancora aperte. Siamo dunque molto soddisfatti nell’avere confermato oggi un’unità di intenti e una prospettiva comune con ISS e con tutti i diversi stakeholder che hanno partecipato a questo dibattito, che ringraziamo molto per l’approccio aperto e collaborativo. Ci auguriamo che questa giornata possa rappresentare solo un primo passo di un più lungo percorso da fare insieme”.
Conclude Luigi Boano, Vicepresidente Assobiotec Federchimica: “L'alleanza che si è instaurata oggi nella Tavola Rotonda con ISS, Ministero della Salute, AIFA, Regioni e CNT su queste terapie innovative è proprio quello che immaginiamo e auspichiamo per il futuro. Per rendere disponibile tale innovazione ai pazienti italiani, attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio, è urgente immaginare e costruire insieme un nuovo modello di gestione, che superi quello attuale. Il progresso della scienza è inarrestabile e tutti gli attori del Sistema Salute devono collaborare per garantire ai pazienti il massimo beneficio”.
