Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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Feto

Uno studio statunitense ha dimostrato, in modelli animali, l’efficacia della somministrazione di cellule staminali in utero. È stato presentata la richiesta di avvio di uno studio clinico.

Se le terapie avanzate sono ormai sdoganate, con alcuni prodotti già sul mercato e numerosi altri in fase di studio, altrettanto non si può dire della terapia genica o cellulare prenatale, che timidamente inizia a muovere i primi passi. Proprio lo scorso 26 febbraio, un gruppo di ricercatori dell' University of California San Francisco (UCSF), ha dimostrato, in modelli animali, che la somministrazione di cellule staminali in utero può essere una strategia per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII (MPS7), nota anche come sindrome di Sly, che spesso può causare l’aborto. Sulla base di questi dati i ricercatori hanno chiesto alla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per un trial clinico.

AlloVir

In poche settimane il virus SARS-CoV-2 ha raggiunto tutto il mondo. Gli scienziati stanno testando farmaci per trattare i malati, ma anche tecniche all’avanguardia per prevenire altre infezioni

Le strategie terapeutiche in sperimentazioni contro l’infezione COVID-19 sono molte e i farmaci vengono testati in trial clinici in tutto il mondo, aspettando la messa a punto di un vaccino adeguato. Le terapie più promettenti includono gli antivirali e gli anticorpi monoclonali, ma bisogna attendere i primi risultati per capire quali molecole saranno in grado di rispondere efficacemente all’emergenza da SARS-CoV-2. Un approccio innovativo contro i virus prevede di focalizzarsi sulle cellule del sistema immunitario e non su un farmaco. AlloVir, azienda statunitense da anni impegnata nello sviluppo di terapie cellulari, potrebbe ampliare la sua piattaforma per riuscire a prevenire infezioni virali come la COVID-19.

Muscolo

Uno strumento per comprendere quante sono le cellule coinvolte nella riparazione muscolare, come comunicano e cosa succede in caso di malattie come le distrofie muscolari

Quante possono essere le cellule coinvolte nella riparazione muscolare e come comunicano fra di loro? Per provare a dare una risposta, un gruppo di ricercatori della Cornell University (Stati Uniti) ha realizzato un atlante delle cellule staminali muscolari, coinvolte nella rigenerazione del tessuto muscolare. Dal lavoro, pubblicato il 10 marzo su Cell Reports, è emerso che sono circa 35 mila le singole cellule descritte dai ricercatori. Un lavoro importante, utile per capire come avviene il normale processo di riparazione del tessuto muscolare negli adulti, ma che, soprattutto, potrà aiutare a capire i deficit della rigenerazione che si verificano durante l'invecchiamento e nelle distrofie muscolari.

HIV

Un anno fa abbiamo parlato di remissione a lungo termine, ora, a distanza di 30 mesi dall’interruzione della terapia antiretrovirale, si può parlare di cura

Un recente studio sul “paziente di Londra”  ha confermato l’assenza del virus attivo nel sangue a 30 mesi dall’interruzione della terapia antiretrovirale, cioè quei farmaci che permettono di tenere sotto controllo l’infezione da HIV. Si tratta della seconda persona sieropositiva che ha subito un trapianto di midollo da un donatore con una mutazione nel DNA che rende le cellule resistenti all’infezione di HIV. Questi risultati confermano che la tecnica, descritta per la prima volta più di dieci anni fa grazie al caso del “paziente di Berlino”, è replicabile. Il case report è stato pubblicato il 10 marzo su The Lancet HIV Journal e presentato alla Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections.

Ictus

Un’analisi degli studi sulla terapia basata sulle cellule staminali mesenchimali per l’ictus emorragico, nel tentativo di far luce sullo stato attuale della ricerca

Sono ormai diversi anni che la comunità scientifica internazionale esplora le possibilità offerte dalle terapie cellulari e, nell’ambito delle cellule staminali, i progressi e le applicazioni sono diversi. Sebbene da un lato ci sia una grande speranza per tutta una serie di patologie, come ad esempio nel caso del trapianto di midollo osseo già autorizzato per trattare diverse malattie; dall’altro è emerso un rischio per i pazienti a causa della vendita di prodotti non regolamentati e non supportati da evidenze scientifiche. Per quanto riguarda il trattamento per l’ictus emorragico, una review pubblicata lo scorso anno su Regenerative Medicine cerca di riassumere le conoscenze a disposizione – sia in ambito preclinico che clinico - sulla terapia a base di cellule staminali mesenchimali.

Coronavirus

Farmaci antivirali, antimalarici, medicina tradizionale cinese e, infine, anche le cellule staminali mesenchimali. Ma l’OMS chiede rigore e sottolinea la necessità di seguire percorsi trasparenti e secondo le regole.

Il numero dei contagiati da coronavirus 2019 n-CoV (ora ufficialmente rinominato SARS-CoV-2) nel mondo, e ormai anche in Italia, cresce di giorno in giorno e mentre i medici e il personale sanitario stanno mettendo in atto le misure a disposizione per combattere e arginare l’infezione, i ricercatori di tutto il mondo sono impegnati nel trovare una terapia efficace e mettere a punto un vaccino. Ricerche che richiederanno tempi dilatati, soprattutto per il vaccino (la stima è di almeno 12-18 mesi), poiché dovranno ottemperare agli standard di sicurezza ed efficacia imposti dalle autorità regolatorie. Nel frattempo stanno fiorendo gli studi clinici imperniati su possibili soluzioni terapeutiche.

Con il contributo incondizionato di

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