Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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Cellule staminali

Uno studio statunitense punta a comprendere in che modo l’instabilità del DNA sia causa di un’aumentata incidenza del carcinoma a cellule squamose nei bambini con anemia di Fanconi

Qual è il filo rosso che unisce la ricerca con le cellule staminali, una forma di insufficienza midollare conosciuta come anemia di Fanconi e un tumore raro come il carcinoma a cellule squamose (SCC)? La risposta è in un articolo pubblicato lo scorso novembre sulla rivista Cell Stem Cell da un gruppo di ricercatori del Children’s Hospital Medical Center di Cincinnati che ha sfruttato le potenzialità delle cellule staminali per far luce sulle correlazioni genotipo-fenotipo di una patologia genetica rara e multiforme come l’anemia di Fanconi. Uno studio che aiuta a comprendere come i pazienti con questa grave malattia, che si manifesta in età scolare con un andamento progressivo, sviluppino con maggiore frequenza il carcinoma a cellule squamose.

Enrico Silvio Bertini e Claudia Compagnucci

Partire dalle IPSc per porre le basi di una strategia terapeutica con antiossidanti per il deficit del trasportatore di riboflavina. Ce ne parla il prof. Enrico Bertini dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma

Solitamente capita di pensare che per affrontare le patologie rare servano farmaci complessi quando non addirittura terapie avanzate. Tuttavia, nel percorso di studio di una malattia rara - come il deficit del trasportatore di riboflavina (RTD) - può accadere di scoprire che una sostanza relativamente semplice, come un antiossidante, sia in grado di indurre nei pazienti benefici importanti. In ogni caso, la comprensione di questi passaggi giunge solo dopo attente ricerche che includono il ricorso a strumenti di indispensabile utilità tra cui le cellule staminali pluripotenti indotte (IPSc) che hanno cambiato il volto delle terapie cellulari. La ricerca è stata condotta all’Ospedale Bambino Gesù di Roma e guidata dal Prof. Enrico Silvio Bertini e dalla dott.ssa Claudia Compagnucci.

Dott.ssa Valentina Saccone e Dott.sa Martina Sandonà

Agire sulle vescicole extracellulari che comunicano con le staminali per indurre la rigenerazione dei muscoli. Ce ne parla la dott.ssa Martina Sandonà della Fondazione Santa Lucia IRCCS di Roma

Un recente studio pubblicato su EMBO Reports descrive un innovativo approccio terapeutico che potrà avere implicazioni notevoli per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e per la medicina rigenerativa in generale. Il gruppo di ricerca della Fondazione Santa Lucia IRCCS, dell'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e del Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute di La Jolla, California, ha dimostrato che un intervento farmacologico volto a correggere il contenuto delle vescicole extracellulari rilasciate all'interno del tessuto muscolare distrofico può ripristinare la capacità di rigenerazione dei muscoli e prevenire le fibrosi muscolari.

Neuroni

Uno studio preclinico, condotto al Karolinska Institutet, suggerisce la possibilità di sfruttare le cellule staminali neuronali per riparare le lesioni dei nervi e del midollo spinale

Chi non ricorda Christopher Reeve, l’attore che sul finire degli anni ’70 ha prestato il volto a Superman in una delle più celebri trasposizioni cinematografiche dell’eroe dei fumetti? In seguito a una caduta da cavallo Reeve riportò lo spostamento di due vertebre cervicali procurandosi una lesione al midollo spinale che lo lasciò paralizzato dal collo in giù. Tetraplegico e attaccato ad un respiratore, negli anni successivi sostenne apertamente gli studi sulle cellule staminali e oggi avrebbe gioito dei risultati conseguiti dai ricercatori del Karolinska Institutet in Svezia sulla rigenerazione delle cellule del midollo spinale.

Holoclar

Al San Raffaele di Milano è stato eseguito il primo trapianto di cellule staminali corneali autologhe per la ricostruzione della superficie oculare

Mercoledì 14 ottobre, all’Ospedale San Raffaele di Milano, il prof Paolo Rama ha eseguito il primo trapianto dopo il lockdown di epitelio con cellule staminali corneali autologhe, prodotte e distribuite dallo spin-off Holostem terapie avanzate dell’Università di Modena e Reggio Emilia. L’obiettivo era quello di ricostruire la superficie oculare di un giovane paziente di 31 anni, che aveva subito un danno a causa di un incidente. Holoclar, il primo farmaco a base di cellule staminali approvato in Europa (2015), è una terapia di ingegneria tissutale indicata per il “deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici”, ad esempio a causa di incidenti sul lavoro, incidenti domestici o aggressioni con agenti chimici.

Prof.ssa Graziella Pellegrini

Graziella Pellegrini: “I riconoscimenti fanno piacere, ma la parte importante è quello che si fa. Servono motivazione, passione e predisposizione per dedicarsi alla ricerca”

La prof.ssa Graziella Pellegrini - professore ordinario presso il Dipartimento di Scienze della Vita, co-fondatrice e direttrice della Ricerca e Sviluppo dello spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate e coordinatrice della terapia cellulare al Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia - ha recentemente vinto l’European Tech Women Awards. Riconoscimento promosso dal Department for International Trade britannico e annunciato durante l’apertura della London Tech Week, che si è svolta dall’1 all’11 settembre. Le 24 vincitrici sono state premiate per la loro capacità di creare innovazione a livello europeo nei loro settori di competenza, che per Pellegrini è quello della medicina rigenerativa. Osservatorio Terapie Avanzate ha colto l’occasione per intervistarla e approfondire le sue ricerche sulle terapie cellulari.

Con il contributo incondizionato di

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