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News
CRISPR: nuovi risultati per la Duchenne
L’editing genomico è in via di sviluppo preclinico per la DMD. Due recenti studi hanno aggiunto nuovi importanti tasselli.
I ricercatori della Duke University hanno dimostrato che un singolo trattamento di editing genomico con CRISPR può correggere la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in modo sicuro e stabile per più di un anno nei topi, nonostante ci siano state risposte immunitarie e modifiche non previste sul DNA. In un altro studio, firmato dai ricercatori della University of Texas Southwestern Medical Center, CRISPR è stato usato per correggere una mutazione caratteristica nella DMD, la delezione dell’esone 44, in modelli murini e in cellule umane.
- Di: Rachele Mazzaracca
Libertà di scienza e libertà di scelta all’epoca di CRISPR. Una riflessione con Gilberto Corbellini
Vietare o delegittimare? E quale ruolo per la comunicazione scientifica? Queste (ed altre) le domande aperte
Nel 1972 il biologo molecolare Paul Berg mise a punto il metodo per ottenere il DNA ricombinante. Il metodo grazie al quale oggi otteniamo in sicurezza, ad esempio, l’insulina per trattare il diabete e molti dei farmaci per il trattamento dell’emofilia. Allora però di DNA ricombinante si sapeva ben poco e in molti si preoccuparono dei potenziali risvolti di sicurezza della tecnologia. Berg voleva infatti inserire un DNA ricombinante, formato dal virus SV40 (del quale era nota la cancerogenicità) e da un batteriofago, in una cellula di Escherichia coli.
- Di: Ilaria Vacca
Cellule staminali e stampanti 3D per il trattamento delle malformazioni degli orecchi
In Cina è stata sperimentata una nuova tecnica di ricostruzione del padiglione auricolare su bambini affetti da microtia
L’incrocio tra un’esigenza clinica ancora insoddisfatta come quella espressa dalla microtia, un settore della ricerca dalle potenzialità esplosive come quello delle cellule staminali e l’avanguardia di una tecnologia, che nel giro di pochi anni è uscita dai laboratori di ricerca e sta già trovando collocazione sugli scaffali dei negozi, come la stampa 3D non può sfornare nulla di meno di qualcosa di rivoluzionario. A dimostrarlo è un articolo apparso sulla rivista EbioMedicine, e pubblicato da un gruppo di ricercatori guidato da Guangdong Zhou dell’Università di Shanghai che ha trattato cinque piccoli pazienti affetti da microtia.
- Di: Enrico Orzes
Organoidi. Il primo mini-cervello umano creato in laboratorio
È stato in grado di collegarsi al midollo spinale di un modello animale e di trasmettere impulsi. Sarà utile per comprendere come si sviluppano patologie quali la schizofrenia e l’epilessia
La scienza in questi anni ha compiuto progressi tali da sconfinare nel campo della fantascienza. Basta pensare agli organoidi: aggregati di cellule spontaneamente organizzati secondo uno schema preciso e predeterminato e che finiscono per assumere una configurazione tridimensionale e assomigliare a degli organi in miniatura.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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