IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
AIFA concede la rimborsabilità a Luxturna
L’innovativa terapia genica per il trattamento di una forma di distrofia retinica ereditaria ha ottenuto il via libera dall’agenzia regolatoria italiana ed è ora rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale
L’ondata di novità nel campo delle terapie avanzate iniziata a fine 2020 sembra non arrestarsi e una nuova terapia genica altamente innovativa sbarca nel nostro Paese. Si tratta di voretigene neparvovec (nome commerciale Luxturna®), sviluppata da Novartis per il trattamento di una forma particolare di malattia ereditaria della retina, fino ad oggi priva di trattamenti, che rende i bambini ipovedenti dalla nascita e comporta una grave e progressiva riduzione della capacità visiva verso la cecità. Con l’approvazione di questa terapia genica da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), salgono a sei le terapie avanzate disponibili in regime di rimborsabilità in Italia su dodici approvate per il mercato europeo). Una boccata di ottimismo in questo difficile inizio, in ambito sanitario, di 2021.
- Di: Redazione
“Dal laboratorio al paziente. Raccontare il viaggio delle Terapie Avanzate” Media Tutorial online 20 gennaio ore 10 - 13
L'appuntamento, rivolto ai giornalisti, sarà incentrato sulla corretta comunicazione delle innovazioni terapeutiche come la terapia genica, l'editing genomico, le CAR-T e la terapia cellulare
Un corso di formazione ECM, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate, rivolto alla categoria professionale dei giornalisti per un aggiornamento nell'ambito delle terapie avanzate. Il webinar potrà essere seguito anche da persone che non rientrano nella categoria interessata ai crediti formativi.
- Di: Redazione
Arriva il primo atlante per catalogare i mini-organi
Il progetto "HCA|Organoid" realizzerà un atlante degli organoidi umani per la ricerca biomedica e la medicina rigenerativa, servirà anche a perfezionare i protocolli per la loro derivazione
La versione iniziale del primo "Organoid Cell Atlas" sarà disponibile già nei prossimi due anni. Si tratta di un catalogo open access degli organoidi umani, le repliche in miniatura degli organi realizzate in laboratorio. Il progetto, finanziato dal programma europeo Horizon 2020 e descritto su Nature Biotechnology lo scorso dicembre, nasce all’interno dello "Human Cell Atlas (HCA)", una collaborazione internazionale che dal 2016 crea mappe di riferimento complete di tutte le cellule umane. L’atlante fornirà gli strumenti per validare e migliorare i modelli cellulari a tre dimensioni come base per la ricerca biomedica, la diagnosi e il trattamento, e permetterà di confrontare gli organoidi con i tessuti primari di riferimento.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR per un vaccino contro la leishmaniosi cutanea
Lo ha sviluppato un gruppo di ricercatori in Canada, combinando leishmanizzazione ed editing genomico. Buoni i risultati degli studi preclinici, ora si punta a un trial di Fase I
Mettere insieme tecnologie vecchie e nuove. È quello che hanno fatto i ricercatori della McGill University di Montreal in Canada, che hanno messo a punto un vaccino in grado di proteggere dalla diffusione del principale parassita della Leishmania, che causa la leishmaniosi cutanea. La strategia si basa su una nuova modalità di leishmanizzazione partendo da parassiti modificati geneticamente con CRISPR. Il vaccino – che gli sviluppatori ora vogliono testare in uno studio clinico di Fase I – potrebbe portare a importanti progressi contro questa malattia negletta che affligge ancora milioni di persone soprattutto nei Paesi più poveri delle aree tropicali e subtropicali. Lo studio, che ne ha dimostrato l’efficacia in modelli animali, è stato pubblicato lo scorso luglio su Nature Communications.
- Di: Cristina Tognaccini
Newsletter
Recensioni libri
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
Con il patrocinio di
Video
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
