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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Digital health: una partnership innovativa per l’app Kaia COPD
Accordo strategico per la commercializzazione in Europa di una app dedicata alla riabilitazione polmonare. È uno dei primi casi di collaborazione nell’ambito della cura dell’apparato respiratorio
Kaia Health, azienda leader nel settore delle terapie digitali, e il Gruppo Chiesi, azienda farmaceutica internazionale, hanno sottoscritto una partnership esclusiva per la commercializzazione in Europa di Kaia COPD Management, una app per la riabilitazione polmonare in pazienti affetti da broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). È uno dei primi casi di collaborazione nell’ambito della cura dell’apparato respiratorio: l’obiettivo dell’accordo è di offrire ai pazienti una soluzione digitale che contribuisca a migliorare i risultati dei trattamenti per la BPCO, introducendo un cambiamento comportamentale, piuttosto che la somministrazione di altri farmaci.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
A Raffaella Di Micco un finanziamento ERC per perfezionare le terapie geniche
La ricercatrice del SR-Tiget di Milano studierà come le cellule staminali del sangue reagiscono alla manipolazione genetica, con l’obiettivo di rendere queste terapie sempre più sicure ed efficaci
Fresca del Robertson Stem Cell Investigator Award – premio dalla New York Stem Cell Foundation da 1,5 milioni di dollari dedicato agli scienziati considerati “innovatori” – Raffaella Di Micco, group leader dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) si è aggiudicata anche uno dei prestigiosi finanziamenti ERC “Consolidator Grant”. I finanziamenti sono stati assegnati lo scorso 9 dicembre dal Consiglio Europeo della Ricerca: 327 Grant per un valore complessivo di 655 milioni di euro. Grazie a questo finanziamento, la dott.ssa Di Micco studierà come l’invecchiamento precoce potrebbe contribuire a diminuire la funzionalità delle cellule staminali ingegnerizzate per sviluppare strategie che rendano la terapia genica più efficacia e sicura a lungo termine.
- Di: Redazione
Alla scoperta delle CAR-T
Le terapie avanzate raccontate dall’Osservatorio Terapie Avanzate. Si comincia con le CAR-T attraverso un podcast e un fumetto
Dopo aver illustrato i progressi scientifici e le sfide riguardo le terapie CAR-T attraverso i tanti articoli sul portale e con l’ebook “Le terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, Osservatorio Terapie Avanzate ha voluto raccontare questa rivoluzione biomedica nel campo dei tumori nella maniera più semplice possibile e alla portata di tutti: con un podcast e un fumetto. La voce narrante del podcast accompagna l’ascoltatore lungo il percorso scientifico, iniziato alla fine del ‘800, che ha portato all’ideazione e allo sviluppo delle cellule CAR-T. Il fumetto, in cui i linfociti T vengono rappresentati come guerrieri addestrati, illustra come funziona il nostro sistema immunitario e come questo venga “armato” per combattere leucemie e linfomi. E si spera, in un futuro prossimo, anche tumori solidi.
- Di: Redazione
Terapia genica per la SMA: trattati i primi bambini in Italia
Un’opportunità resa possibile dal programma di accesso anticipato approvato da AIFA che consente la rimborsabilità del farmaco da parte del SSN per i bambini SMA1 entro i primi 6 mesi di vita
La terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), denominata onasemnogene abeparvovec o con il nome commerciale Zolgensma, è finalmente arrivata anche nel nostro Paese. Il farmaco è già stato somministrato ad alcuni piccoli pazienti, come a Sofia ad inizio dicembre all’ospedale all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli e Giuseppe, il 16 dicembre al Centro Clinico NeMO di Milano. In attesa dell’autorizzazione in commercio da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), la terapia genica è stata inserita nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) ai sensi della legge 648 del programma di accesso anticipato, per bambini SMA1 fino a sei mesi di vita. Un concreto segnale di incoraggiamento a tutte le famiglie che sono in attesa di poter accedere a questa nuova terapia per la SMA.
- Di: Redazione
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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