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Terapia genica per emoglobinopatie: un aggiornamento sui risultati
Anemia falciforme e beta-talassemia nel mirino della terapia genica. I dati presentati al 62° Congresso ASH sono promettenti
In occasione dell’edizione virtuale del 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH), svoltosi dal 5 all'8 dicembre, sono stati presentati i dati degli studi clinici HGB-206 (Fase I/II) e HGB-210 (Fase III) della terapia genica sperimentale bb1111 per il trattamento dell’anemia falciforme e quelli del trial clinico LTF-303 (Fase III) per il trattamento della beta-talassemia con la terapia beti-cel. L’azienda biotech bluebird bio sta portando avanti i trial sulle stesse malattie genetiche del sangue oggetto di studio di Vertex/CRISPR-Therapeutics ma con un approccio diverso: queste ultime sono, infatti, basate sull’utilizzo del sistema di editing genomico CRISPR. Anche su quest’altro fronte gli ultimi risultati sono stati presentati al Congresso ASH.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR per beta-talassemia: trattato il primo paziente italiano
Il giovane paziente è stato trattato al Bambino Gesù di Roma con la terapia sperimentale CTX001. Fa parte di uno studio internazionale i cui primi promettenti risultati sono stati presentati al 62° Congresso ASH
Da una collaborazione nata nel 2015 tra le aziende CRISPR Therapeutics e Vertex è nata CTX001: una terapia innovativa basata sul sistema di editing genomico CRISPR che fa parte delle diverse terapie avanzate in via di sviluppo clinico per il trattamento della beta-talassemia e dell’anemia falciforme grave. L’obiettivo di CTX001 è indurre la produzione di livelli elevati di emoglobina fetale (HbF) in modo da compensare, nelle persone malate, la carenza della forma ‘adulta’. Le cellule staminali emopoietiche prelevate dai pazienti stessi vengono modificate con Crispr-Cas9 e, una volta reinfuse nell’organismo, la produzione di emoglobina fetale nei globuli rossi riparte, attenuando i sintomi. Lo scorso 17 novembre 2020, un giovane paziente italiano affetto da beta-talassemia ha ricevuto la terapia sperimentale.
- Di: Rachele Mazzaracca
Combinare nanoparticelle e siRNA per combattere l’Alzheimer
Una nuova strategia per veicolare gli RNA interferenti direttamente nel cervello e silenziare il gene BACE1, coinvolto nell’insorgenza della malattia. Lo studio è stato condotto in modelli animali
E se l’Alzheimer si potesse curare con la strategia del “cavallo di Troia” della terapia genica ma senza vettori virali? È quello su cui stanno lavorando i ricercatori della Nankai University e dell'Henan University, entrambe in Cina, sviluppando un nuovo sistema di “nanodelivery”, cioè di consegna della terapia in un preciso punto target con nanoparticelle non virali. Obiettivo: trasportare nel cervello RNA interferenti (siRNA) in grado di silenziare l’attività del gene BACE1, coinvolto nell’insorgenza della patologia. La strategia ha mostrato risultati promettenti – su modelli animali – e lo studio è stato pubblicato lo scorso ottobre sulla rivista scientifica Science.
- Di: Cristina Tognaccini
Finalmente riconosciuto il valore delle cellule HeLa
Le cellule più conosciute e usate al mondo provengono da una persona a cui non è mai stato chiesto il consenso per il loro utilizzo. È giunta l’ora dei riconoscimenti, anche dal punto di vista economico
A fine ottobre l’Howard Hughes Medical Institute (Maryland) ha fatto una donazione a 6 cifre alla Henrietta Lacks Foundation come risarcimento per l’uso sperimentale, dagli anni ’50 ad oggi, delle cellule HeLa - la prima linea di cellule immortali al mondo - compiendo un passo avanti nell’affrontare il tema dell’ingiustizia razziale nella scienza. Argomento quanto mai attuale e non solo un lontano ricordo appartenente a più di mezzo secolo. Questo episodio illustra perfettamente come le ingiustizie razziali fossero radicate nella ricerca e nella gestione dei sistemi sanitari, il recente movimento #BlackLivesMatter ha sottolineato la necessità di affrontare il discorso anche alla luce degli eventi passati.
- Di: Rachele Mazzaracca
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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