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News
CRISPR: scoperta la struttura dei base editor
I ricercatori della University of California hanno ottenuto la prima ricostruzione della struttura tridimensionale di uno degli strumenti di editing genomico più promettenti
CRISPR si è evoluta in pochi anni: 8 anni fa è stato pubblicato l’articolo rivoluzionario firmato da Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier, che per prime hanno descritto il sistema di editing genomico Crispr-Cas9. Questa prima versione di CRISPR, la cosiddetta “forbice molecolare”, è stata seguita poi dal base editing e dal prime editing. Il base editing può essere considerato il “modello” CRISPR del 2017, in cui sono state eliminate le forbici molecolari e attivato un meccanismo di correzione che non taglia la doppia elica del DNA. I ricercatori di Berkeley (University of California) - tra cui Jennifer Doudna e David R. Liu, anche lui tra i primi a studiare CRISPR – hanno ora scoperto la struttura 3D del complesso di base editing.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico: progressi e limiti per la fibrosi cistica
La prof.ssa Anna Cereseto, del CIBIO di Trento, racconta gli ultimi successi della ricerca di base su Crispr-Cas9 nell’ambito della patologia ma anche i limiti dei sistemi di delivery
Dall’editing del genoma agli acidi nucleici terapeutici, lo studio delle terapie avanzate per la fibrosi cistica procede a ritmo sostenuto. Sono diversi infatti i progressi compiuti negli ultimi anni per questa malattia, anche grazie all’avvento della rivoluzionaria tecnica di modifica del genoma CRISPR, fresca di Premio Nobel per la chimica. Lo racconta Anna Cereseto, del Dipartimento di Biologia Integrativa Computazionale Cellulare (CIBIO) dell’Università di Trento, insieme alla collega Giulia Maule e Daniele Arosio del CNR di Trento, in una review pubblicata lo scorso maggio su International Journal of molecular sciences. Puntando anche il dito su quello che sembra l’ultimo ostacolo per arrivare ai pazienti: il delivery della terapia.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie digitali: le prime due app sanitarie disponibili in Germania
Sviluppate per supportare le persone con acufene e disturbi d'ansia, sono le prime terapie digitali approvate e rimborsate in Germania per specifiche indicazioni cliniche
Si chiamano Kalmeda e Velibra e sono le prime due terapie digitali approvate e rimborsate in Germania. La prima è stata sviluppata per supportare le persone con acufene, la seconda come terapia per i disturbi d'ansia. Queste app per la salute rientrano nella categoria delle terapie digitali, che proprio come un medicinale devono essere approvate in base a studi clinici per poi poter essere prescritte da un medico e rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale o da un’assicurazione sanitaria. Le due app, ora disponibili per la prescrizione medica in Germania, arrivano dopo undici mesi dall’approvazione del Digital Healthcare Act (DVG), la legge sulla sanità digitale emanata dal governo federale tedesco.
- Di: Cristina Tognaccini, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Nanomateriali per la riparazione delle lesioni nervose
Uno studio, guidato dalla prof.ssa Ballerini e dal prof. Prato di Trieste, esplora le potenzialità dei nanomateriali come interfaccia tra i neuroni per stimolare la rigenerazione delle fibre nervose
Per un neurochirurgo la possibilità di riparare una lesione dei nervi costituisce il sogno di un’intera carriera. Le fibre nervose dei mammiferi adulti, infatti, hanno tassi di rigenerazione molto bassi che rendono difficile il processo di riparazione delle lesioni. Ecco perché certi traumi del midollo spinale comportano la paralisi degli arti. Recentemente si è molto discusso dei risultati di uno studio svedese nel quale l’impiego delle cellule staminali sembrava favorire la riparazione di lesioni a danno del midollo spinale. Naturalmente si tratta di risultati ottenuti su modelli sperimentali ma per raggiungere questo straordinario obiettivo, oltre che sulla terapia cellulare, la ricerca si sta concentrando anche sullo studio dei nanomateriali.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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