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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia cellulare: primo trapianto con Holoclar dopo il lockdown
Al San Raffaele di Milano è stato eseguito il primo trapianto di cellule staminali corneali autologhe per la ricostruzione della superficie oculare
Mercoledì 14 ottobre, all’Ospedale San Raffaele di Milano, il prof Paolo Rama ha eseguito il primo trapianto dopo il lockdown di epitelio con cellule staminali corneali autologhe, prodotte e distribuite dallo spin-off Holostem terapie avanzate dell’Università di Modena e Reggio Emilia. L’obiettivo era quello di ricostruire la superficie oculare di un giovane paziente di 31 anni, che aveva subito un danno a causa di un incidente. Holoclar, il primo farmaco a base di cellule staminali approvato in Europa (2015), è una terapia di ingegneria tissutale indicata per il “deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave, causato da ustioni oculari da agenti fisici o chimici”, ad esempio a causa di incidenti sul lavoro, incidenti domestici o aggressioni con agenti chimici.
- Di: Redazione
Potenziare la terapia genica con CRISPR
La neo Premio Nobel tecnologia di editing genomico potrebbe essere usata anche per bloccare temporaneamente la risposta immunitaria contro i vettori virali
Spegnere il sistema immunitario per un attimo. Il tempo che basta e nel punto giusto per consentire, per esempio, alla terapia genica di fare effetto. Perché può capitare che le nostre cellule di difesa attacchino il vettore virale che trasporta la terapia, riconoscendolo come estraneo e sabotando in qualche modo la riuscita del trattamento. È quello che hanno fatto i ricercatori della School of Medicine dell’Università di Pittsburgh, negli Stati Uniti, usando la tecnica di editing genetico Crispr-cas9, fresca di Premio Nobel per la chimica. I risultati della ricerca sono stati pubblicati su Nature Cell Biology lo scorso 3 settembre.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie avanzate per la vista. Promesse presenti e future
Terapia genica, cellule staminali e innovazione tecnologica sono le frecce all’arco degli esperti in campo oftalmologico contro le patologie dell’occhio. Le illustra il prof. Stanislao Rizzo (Roma)
Uno dei più celebri miracoli descritti nei Vangeli è quello con cui Gesù ha ridato la vista al cieco. Nella cultura del tempo una cosa del genere era l’equivalente dell’impossibile ma al giorno d’oggi, grazie ai progressi della ricerca nel campo delle terapie avanzate e delle nuove tecnologie ridare la vista a chi l’ha persa sta divenendo una possibilità concreta. “Finalmente, dopo tanti anni di buio, possiamo offrire ai nostri pazienti una luce”, afferma con soddisfazione il prof. Stanislao Rizzo, direttore dell’U.O.C. di Oculistica al Policlinico Universitario “A. Gemelli” di Roma. Di fatto, mai come adesso, queste parole potrebbero rivelarsi più azzeccate.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: un videogame per scoprirle
‘Fragments of Life’ racconta la storia di una ragazza colpita da leucemia linfoblastica acuta, che viene trattata con le CAR-T. Obiettivo è la sensibilizzazione sulle nuove frontiere della medicina
“Una stanza, 60 immagini, una vita intera. Pronti a rivivere la storia di Ella?” Così viene introdotto il gioco sul sito di RESTORE, iniziativa europea che mira ad accelerare la disponibilità di terapie avanzate a beneficio dei pazienti e della società. ‘Fragments of Life’ è un’esperienza interattiva, grazie alla quale il giocatore è immerso nella vita di Ella, l’adolescente protagonista della storia. Il giocatore deve ricostruire 10 anni di vita della ragazza grazie alle 60 immagini che descrivono la diagnosi, il trattamento e la remissione, la recidiva e infine il trattamento di successo con le CAR-T. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Gady Goldsobel, BCRT, Charité - Universitätsmedizin (Berlino).
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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