Durante il Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) – svoltosi dal 5 all’8 dicembre – sono stati presentati i nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2, che sta valutando efficacia e sicurezza della terapia CAR-T KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus). KTE-X19 è stata approvata lo scorso luglio dalla Food and drug administration (FDA) statunitense per le forme recidivanti/refrattarie del linfoma mantellare (MCL) dopo due o più linee di trattamento. Sul fronte europeo, lo scorso ottobre, il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’EMA, ha emesso parere positivo relativo alla domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per la terapia in Europa.
Scientificamente accurati, ma avvincenti come un romanzo e, quasi sempre, con un linguaggio alla portata di tutti: i libri di divulgazione scientifica sono il regalo perfetto per gli appassionati del genere. Possono farci approfondire un argomento, scoprire qualcosa di mai sentito prima, immergere in storie pazzesche (perché la scienza è fatta di persone e dietro alle persone ci sono sempre delle storie inaspettate), cambiare punto di vista e amare ancora di più il mondo multi-sfaccettato della scienza! I temi sono ovviamente moltissimi, ma questa breve lista si concentrerà sui libri che parlano di quello che leggete anche su Osservatorio Terapie Avanzate. Iniziamo!
A tanti pazienti il mieloma multiplo si presenta come un tunnel che una volta imboccato non sembra lasciare via d’uscita. Per questa ragione medici e pazienti hanno accolto con gioia la notizia che le terapie a base di cellule CAR-T sono scese in campo contro questa grave forma tumorale. Nel maggio scorso, all’ultimo Congresso Mondiale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), si era parlato degli avanzamenti dello studio CARTITUDE-1 e al 62° Congresso annuale dell’American Society of Haematology (ASH) - tenutosi in forma virtuale dal 5 all’8 dicembre - si è tornati a parlare dell’efficacia e della sicurezza di ciltacabtagene autoleucel, sviluppata da Janssen, contro il mieloma multiplo.
La pandemia COVID-19 ha rivoluzionato la cerimonia di consegna del più prestigioso dei premi, spostando online le celebrazioni della Nobel Week. Non potendo recarsi a Stoccolma, l’8 dicembre le due inventrici di CRISPR hanno tenuto le loro presentazioni rispettivamente da Germania e Stati Uniti. Charpentier ha messo in fila gli indizi fatti di piccoli RNA microbici che l’hanno portata fatalmente a occuparsi di editing genomico. Doudna si è soffermata sulla dinamicità delle famigerate forbici molecolari di CRISPR, capaci di tagliare il DNA. Entrambe, raccontando la convergenza dei loro percorsi, hanno enfatizzato il debito di riconoscenza che la biochimica e la genetica hanno, e continueranno ad avere, nei confronti della microbiologia.
a cura di Anna Meldolesi
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