Terapie con CAR-T e CARCIK per la lotta ai tumori, editing genomico e terapia genica saranno alcuni dei temi che verranno affrontati dai maggiori esperti italiani e internazionali in questi settori nel corso del convegno “Le terapie avanzate come strumento di innovazione in medicina” promosso dalla Fondazione Tettamanti che si terrà in modalità webinar lunedì 11 ottobre. Saranno esposti aggiornamenti su queste tematiche dai ricercatori della Fondazione Tettamanti e dai medici del Centro Maria Letizia Verga, che ripercorreranno la loro attività di ricerca e clinica sulle leucemie ed emopatie infantili a partire da quando, nel 2016, per la prima volta in Italia un bambino con leucemia linfoblastica acuta, venne trattato con la terapia CAR-T a Monza.
Due degli interventi saranno dedicati alle terapie con le cellule CARCIK, una piattaforma di terapia avanzata originale che impiega un tipo specifico di cellula chiamata CIK (Cytokine Induced Killer), sviluppata negli ultimi anni dai ricercatori della Fondazione Tettamanti ed oggi in fase di applicazione clinica all’interno del Centro Maria Letizia Verga per i bambini e nell’ospedale di Bergamo per gli adulti. Nel 2020 è stata dimostrata la sicurezza e l’efficacia di questa terapia nella leucemia linfoblastica acuta con la remissione completa del tumore in quasi l’86% dei pazienti trattati.
Il Centro ogni anno accoglie più di 90 bambini e adolescenti con esordio di leucemie linfomi e emopatie, effettuando circa 40 trapianti di midollo osseo ed è oggi il Centro in Italia con la maggiore esperienza nell’utilizzo dei prodotti CAR-T approvati dalle agenzie regolatorie e delle cellule CARCICK, con 26 bambini trattati.
La direzione scientifica del convegno è affidata a:
- Giuseppe Gaipa, ricercatore della Fondazione Tettamanti e responsabile del Laboratorio di terapia cellulare e genica Stefano Verri;
- Giuseppe Dastoli, responsabile projects development di Fondazione Tettamanti;
- Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell’Università di Milano Bicocca e direttore scientifico della Fondazione Tettamanti.
Per partecipare al convegno è necessario accreditarsi scrivendo a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
PROGRAMMA
09.20 - 09.40 | Saluti di benvenuto e introduzione ai lavori
- Andrea Biondi, Direttore Scientifico Fondazione Tettamanti
- Silvano Casazza, Direttore Generale ASST Monza
- Emilio Verri, Presidente Comitato Stefano Verri
SESSIONE I
Moderatore: Andrea Biondi (Fondazione Tettamanti, Monza)
09.40 - 10.20 Opening Lecture | Luigi Naldini, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), IRCCS San Raffaele Scientific Institute Milan - Gene editing for human hematopoietic stem cells
10.20 - 10.50 | Raffaella Sardelli, AIFA, Roma - Ispezioni AIFA GMP a siti di produzione di medicinali per terapie avanzate. Criticità degli "starting material" di origine biologica utilizzati per la produzione di medicinali ATMP: le regole GMP e le linee guida EMA
10.50 – 11.20 | Maria Cristina Galli, già assessor ISS e ispettore GMP - Il sistema di assicurazione della qualità GMP negli investigational ATMPs: come applicare correttamente le norme in un panorama in continua evoluzione
SESSIONE II
Moderatore: Alessandro Rambaldi (ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo)
11.30 – 11.45 | Martino Introna, Laboratorio Lanzani ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo - Cellule CIK/BET in combinazione con blinatumomab
11.45 – 12.00 | Sarah Tettamanti, Fondazione Tettamanti, Monza - La fonte cord blood come sorgente per le cellule CARCIK
12.00 – 12.15 | Chiara Francesca Magnani, Fondazione Tettamanti, Monza - Strategie CARCIK multitargeting per la leucemia linfoblastica acuta di tipo B
12.15 – 12.30 | Daniela Montagna, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Pavia - CTL anti-leucemia per il controllo della recidiva in pazienti pediatrici dopo trapianto aploidentico di CSE
12.30 – 12.45 | Josee Golay, Laboratorio Lanzani ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo - Studi di stabilità sugli ATMPs
13.15 – 13.45 Progressi delle Industrie nelle Terapie Avanzate
Moderatore: Giuseppe Dastoli
Adriana Balduzzi, Clinica Pediatrica Università degli Studi Milano Bicocca - San Gerardo Hospital - Tisagenlecleucel; una chance di cura per i pazienti affetti da ALL R/R - la nostra esperienza a due anni dall'approvazione in Italia
Mark DeBenedette, VP of Research & Development at CoImmune Inc. - Manufacturing of CAR-CIK cells with mRNA encoded Sleeping Beauty transposon system
SESSIONE III
Moderatore: Giuseppe Gaipa (Fondazione Tettamanti)
13.45 - 14.15 | Dario Campana, Department of Pediatrics Young Loo Lin School of Medicine National University of Singapore - Emerging challenges in cell therapy of cancer
14.15 - 14.45 | Francesca Pasinelli, Fondazione Telethon Milano - L'importanza della ricerca sulle malattie genetiche rare ed il ruolo delle terapie avanzate
14.45 - 15.15 | Giulio Cossu, IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano - La terapia genica nella distrofia muscolare di Duchenne
15.15 - 15.45 | Concetta Quintarelli, Ospedale Bambino Gesù, Roma - Cellule CART nella leucemia linfoblastica acuta del bambino
15.45 - 16.00 | Discussione e conclusioni
