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Francesca Simonelli

In Italia sono 15 i pazienti pediatrici complessivamente trattati con la terapia genica grazie alla diagnosi precoce

Roma, 30 marzo 2022 – Ci sono voluti oltre 20 anni di ricerca ma oggi, finalmente, per le persone affette da distrofie retiniche causate da un gruppo di specifiche mutazioni genetiche c’è la possibilità, previa una diagnosi precoce, di poter riacquistare la vista, e questo grazie ad una terapia avanzata: la terapia genica. In Europa l’Italia può vantare una posizione di grande rilievo, con 15 pazienti pediatrici complessivamente trattati, al pari della Germania: ben 12 di questi bimbi sono stati curati a Napoli, presso la Clinica Oculistica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Università degli Studi della Campania “L. Vanvitelli”, diretta dalla prof.ssa Francesca Simonelli, che ha raccontato questa eccellenza partenopea e italiana nel corso dell’evento di formazione per giornalisti "Dalla sperimentazione alla pratica clinica - Comunicazione e impatto, presente e futuro delle Terapie Avanzate" organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate in collaborazione con Primopiano Academy e con il contributo non condizionante di Celgene - ora parte di BMS, Novartis, PTC Therapeutics Roche e Sanofi.

Giulio Pompilio

Il medico, pioniere delle terapie avanzate in ambito cardiaco, era fino a poco fa il rappresentante alternate dell’Italia nel CAT EMA

Roma, 23 marzo 2022 – Il Prof. Giulio Pompilio, che ha rappresentato l’Italia in qualità di Delegato Alternate nel Comitato delle Terapie Avanzate dell'EMA, da oggi è a capo del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, think tank nato nel 2019 che ha già prodotto la prima Consensus italiana interamente dedicata al valore delle terapie avanzate e che si pone come una vera e propria piattaforma di confronto tra il mondo della ricerca e i principali stakeholder (industria, istituzioni pubbliche, rappresentanti dei pazienti e cittadini), per permettere uno sviluppo della cultura delle terapie avanzate in Italia e per promuovere, attraverso l’omonima testata giornalistica, una corretta informazione su queste tematiche. Le terapie avanzate sono una questione recente: con questo termine si indicano infatti quelle terapie innovative basate su terapia genica, terapia cellulare ed ingegneria tessutale che stanno rivoluzionando la medicina e offrendo nuove possibilità a gravi malattie per cui fino a ieri non c’era alcuna prospettiva di cura. 

COVID-19

Giuseppe Novelli: “Un virus dal punto di vista biologico sa solo infettare e replicarsi. Più copie di sé produce, più rischia di commettere errori. Le varianti sono le differenze rispetto alla sequenza originale” 

Risale a due anni fa la pubblicazione della prima mappa genetica di un nuovo coronavirus che poi diventerà noto a tutti con il nome di SARS-CoV-2. È il principio - o l’Alfa, per usare una metonimia - di un lungo e difficoltoso periodo di convivenza col coronavirus più celebre della storia tanto che oggi, in un susseguirsi di varianti dal diverso significato clinico, questo triste racconto è giunto al capitolo Omicron. Ma nel continuo su e giù per l’alfabeto greco vien spontaneo chiedersi cosa rappresenti la “variante” di un virus: perché si parla così insistentemente di Alfa, Beta, Delta e Omicron? E quali sono le differenze tra ognuna di esse, con riguardo al potenziale di infezione, ai test diagnostici, ai vaccini e ai farmaci usati per combattere il COVID-19? Per rispondere nel modo più esauriente possibile a queste domande, Osservatorio Terapie Avanzate si è rivolto a Giuseppe Novelli, Professore di Genetica Medica all’Università degli Studi di Roma Tor Vergata.

World AIDS Day

Una donna di 30 anni è guarita dall'infezione di HIV senza terapie: si tratterebbe del secondo caso. Capire i meccanismi con cui è stato eliminato il virus potrebbe aprire le porte a nuove terapie per l’AIDS

Come riportato a metà novembre in uno studio pubblicato su Annals of Internal Medicine, una donna argentina ha eliminato il virus dal proprio organismo senza aver ricevuto un trapianto di cellule staminali o altre terapie note. Si tratta del secondo caso di remissione spontanea di HIV e il percorso clinico è sovrapponibile a quello documentato l’anno scorso, quando venne identificato il primo caso di questo tipo. Alla base dell’insolito evento c’è il sistema immunitario, che ha soppresso il virus senza l’aiuto di farmaci. Comprendere i meccanismi alla base di questa risposta immunitaria potrebbe essere d’aiuto per la lotta contro l’AIDS, di cui oggi si celebra la giornata mondiale.

Con il contributo incondizionato di

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