L’Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso la rimborsabilità a valoctocogene roxaparvovec per il trattamento dell’emofilia A grave, anche nota come deficit congenito del fattore VIII
Se a fine estate 2022 la Commissione Europea concedeva l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di valoctocogene roxaparvovec (nome commerciale Roctavian) - terapia genica sviluppata dall’azienda Biomarin per la forma grave dell’emofilia A - ora è il nostro Paese a dare l’ok alla commercializzazione della terapia, che sarà rimborsata dal Servizio Sanitario nazionale (SSN). Il farmaco ha ottenuto anche il requisito di innovatività condizionata e il prezzo stabilito è inferiore alla media delle terapie geniche attualmente disponibili.
Le persone affette da emofilia A grave non sono in grado di produrre il Fattore VIII (FVIII) della coagulazione e sono costantemente a rischio di sanguinamenti dolorosi e prolungati a livello dei muscoli e delle articolazioni. I trattamenti oggi esistenti prevedono il ricorso a periodiche infusioni del FVIII, che i malati sono costretti a fare per il resto della loro vita, con un elevato impatto sulla loro qualità di vita.
Valoctocogene roxaparvovec può cambiare la storia clinica di questi pazienti: infatti, è la prima terapia genica per il trattamento di pazienti adulti affetti da emofilia A in forma grave, che non abbiano una storia clinica di inibitori del Fattore VIII e anticorpi rilevabili contro il sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV5), vettore che viene utilizzato per la somministrazione. Questo approccio permette di ridurre drasticamente i sanguinamenti che caratterizzano la malattia. Ma come funziona? Valoctocogene roxaparvovec viene somministrata un’unica volta (terapia “one shot”) con un’infusione endovenosa (si tratta di una terapia in vivo) e agisce fornendo al paziente un gene grazie al quale le cellule del suo organismo possono iniziare a produrre il FVIII senza che sia più necessario ricorrere alle infusioni periodiche.
La Commissione Europea aveva concesso un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (CMA), che riconosce come il medicinale risponda a un’esigenza medica non soddisfatta sulla base di una valutazione positiva del rapporto rischio-beneficio, ma che necessita di ulteriore monitoraggio e raccolta dati. In Italia la terapia genica ha ottenuto il requisito di innovatività condizionata, grazie al quale il farmaco viene inserito nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla normativa vigente. Per quanto riguarda la rimborsabilità, è stato stabilito un prezzo ex factory di 60.781,25 euro a fiala, decisamente inferiore alle altre terapie geniche in commercio.
Scarica la tabella con i dati sullo stato di rimborsabilità delle terapie avanzate in Italia:
Con questa approvazione sono 9 le terapie geniche approvate in Italia, delle quali 3 sono CAR-T. Scarica la tabella che riassume lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Italia e in Europa:
