Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - dicembre 2024

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - dicembre 2024

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rimborsabilità, aifa, car-t

Si tratta di idacabtagene vicleucel per il mieloma multiplo e di lisocabtagene maraleucel per il linfoma diffuso, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e il linfoma follicolare 

Con l’inizio del 2024 l’Italia sta premendo l’acceleratore sulle CAR-T: nei giorni scorsi l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) ha infatti concesso la rimborsabilità non a uno ma a ben due trattamenti a base di cellule CAR-T. Si tratta di idacabtagene vicleucel (nome commerciale: Abecma®) e lisocabtagene maraleucel (nome commerciale: Breyanzi®), entrambi commercializzati dall’azienda farmaceutica Bristol Myers Squibb e che avevano già ottenuto l’approvazione dalla Commissione europea rispettivamente nel 2021 e nel 2022. Una notizia importante per il nostro Paese che rende così disponibile, ai pazienti potenzialmente eleggibili, cinque delle sei CAR-T attualmente autorizzate sul territorio statunitense ed europeo.

Terapia genica, emofilia A, roctavian, AIFA

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso la rimborsabilità a valoctocogene roxaparvovec per il trattamento dell’emofilia A grave, anche nota come deficit congenito del fattore VIII

Se a fine estate 2022 la Commissione Europea concedeva l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di valoctocogene roxaparvovec (nome commerciale Roctavian) - terapia genica sviluppata dall’azienda Biomarin per la forma grave dell’emofilia A - ora è il nostro Paese a dare l’ok alla commercializzazione della terapia, che sarà rimborsata dal Servizio Sanitario nazionale (SSN). Il farmaco ha ottenuto anche il requisito di innovatività condizionata e il prezzo stabilito è inferiore alla media delle terapie geniche attualmente disponibili.

CAR-T, brexucabtagene autoleucel, leucemia linfoblastica acuta

AIFA ha approvato brexucabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni con leucemia linfoblastica acuta a precursori di cellule B R/R

Dopo l’OK di circa un anno fa da parte della Commissione Europea anche l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ammette alla rimborsabilità brexucabtagene autoleucel (brexu-cel), la terapia a base di cellule CAR-T messa a punto da Kite - società del gruppo Gilead Sciences. Brexu-cel era già stata approvata in Italia per i pazienti con linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario (R/R) al trattamento standard e aveva ottenuto un’indicazione europea per il trattamento degli adulti con forme di leucemia linfoblastica acuta (ALL) R/R. Grazie a quest’ultima indicazione si completa il percorso per questa innovativa CAR-T anche in Italia.

terapia genica e crispr approvati dalla fda

Due trattamenti sono ora disponibili negli USA per l’emoglobinopatia: uno è basato sulla terapia genica classica, l’altro è il primo basato su CRISPR a ricevere l’approvazione da parte dell’ente

In un momento storico cruciale per le terapie avanzate, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato in contemporanea ben due terapie geniche per l’anemia falciforme: exagamglogene autotemcel (anche nota come exa-cel o CTX001, nome commerciale Casgevy) sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics  - prima approvazione in assoluto di un farmaco basato su CRISPR negli Stati Uniti - e lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel, nome commerciale Lyfgenia), terapia genica lentivirale sviluppata da bluebird bio. Entrambe sono state approvate lo scorso 8 dicembre, con indicazione di trattamento per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che manifestano attacchi dolorosi associati alla malattia. Sono due le opzioni ora a disposizione dei pazienti oltreoceano che rispondono ai requisiti di trattamento.

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