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News
CAR-T: farmaco di Novartis innovativo anche nel modello di pagamento
Accordo con AIFA dal ‘payment by results’ al ‘payment at results’: si paga solo se la terapia funziona davvero
Le terapie avanzate rappresentano una grande opportunità per i pazienti, e anche per lo sviluppo del Paese, ma per il Sistema Sanitario Nazionale sono, in prima battuta, una sfida di sostenibilità.
Novartis Oncology – con grande spirito di collaborazione insieme ad AIFA, al Ministero della Salute, alle Regioni e Centro Nazionale Trapianti - ha cercato un modo per vincere questa sfida mettendo a punto un nuovo meccanismo di pagamento: il ‘payment at results’ (pagamento al risultato). È di ieri, infatti, la notizia che AIFA e l’azienda sono giunti ad un accordo, siglato dal CDA dell’agenzia regolatoria, per la prossima commercializzazione della prima terapia CAR-T, tisagenlecleucel (Kymriah), destinata a pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie - o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard - e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. In tutto si stima che vi siano poco più di 400 persone, tra cui alcuni bambini, in queste condizioni nel nostro Paese.
- Di: Ilaria Ciancaleoni Bartoli
CAR-T. Dal Progetto Genoma alle nuove tecniche di produzione
La conoscenza del DNA ha portato alla scoperta di tecniche in grado di correggere i difetti della doppia elica. Adesso si lavora per rendere stabili e sicure le terapie basate sulle cellule dei pazienti
Ogni rivoluzione che si rispetti ha un suo preciso punto d’origine: più di cento anni fa i primi modelli atomici di Rutherford e Bohr hanno cambiato il modo di concepire la fisica e solo pochi anni dopo Watson e Crick - grazie al contributo di Rosalind Franklin con la scoperta della famosa struttura a doppia elica del DNA hanno sancito la nascita della biologia molecolare.
- Di: Enrico Orzes
Il microgel che aumenta la sopravvivenza delle cellule staminali
L’incapsulamento delle singole cellule da trapiantare è un processo efficiente e aumenta fino a 10 volte la sopravvivenza delle cellule trapiantate
Le cellule mesenchimali stromali (MSC) - una tipologia di cellule staminali adulte e indifferenziate - sono in grado di secernere composti che regolano il sistema immunitario e, in studi preclinici su modelli animali, hanno mostrato risultati promettenti. Purtroppo, gli studi clinici sugli esseri umani sono stati deludenti, perché i composti vengono eliminati velocemente dal corpo e l’incapsulazione delle MSC in biomateriali protettivi è stata poco efficiente, finora, a causa delle eccessive dimensioni delle capsule. Una nuova ricerca clinica, pubblicata di recente su PNAS, dimostra l’efficacia di una tecnologia di incapsulamento a singola cellula che protegge le MSC trapiantate e migliora il tasso di successo dei trapianti in modelli murini.
- Di: Rachele Mazzaracca
Alleanza per la Medicina Rigenerativa. Pubblicate le Raccomandazioni europee per un rapido accesso alle terapie avanzate
Il documento si focalizza sui nuovi sistemi di valutazione delle terapie geniche e cellulari, e sulle forme di pagamento grazie alle quali assicurare ai pazienti prodotti innovativi
Estote parati. La celebre locuzione evangelica divenuta anche il motto delle guide scout riassume perfettamente il senso del documento prodotto dall’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) nel quale sono raccolte le Raccomandazioni di oltre 300 esperti provenienti da tutti i principali settori all’interno dei quali si intreccia la storia delle terapie avanzate. Nessuno slogan potrebbe condensare meglio il significato di un testo che invita a prendere atto che le terapie geniche e cellulari non solo rappresentano il domani - alcune già l’oggi - della medicina ma sanciscono un poderoso stacco col passato. Sono materiale vivo, spesso generato a partire dalle cellule dei pazienti stessi. Perciò la loro valutazione deve seguire criteri diversi, tutti da stabilire. Come pure bisogna pensare al modo in cui concretamente potranno approdare sul mercato senza stravolgere l’equilibrio economico dei vari sistemi sanitari, europei e mondiali. L’argomento è delicato e, visto il passo a cui queste straordinarie terapie si stanno evolvendo, non si può perdere tempo. Occorre farsi trovare preparati.
- Di: Enrico Orzes
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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