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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Organoidi: a Trieste nasce una biobanca dove saranno impiegati per lo studio dei tumori
I nuovi laboratori saranno allestiti grazie al progetto PreCanMed e saranno adibiti allo studio dei tumori e alla sperimentazione di nuovi farmaci
Può accadere che, nel corso di un documentario particolarmente interessante sull’origine della vita, venga proposto un video che ripercorre tutte le fasi di sviluppo di un individuo, dallo zigote alla blastocisti fino all’embrione vero e proprio. Negli ultimi anni se ne sono visti talmente tanti che si tende a dimenticare quanto duro lavoro sia costato sollevare il coperchio di ogni fase e identificare i passaggi chiave tramite i quali un pugno di cellule indifferenziate diventano un essere umano. Gran parte del merito della scoperta viene dai modelli cellulari, senza i quali le nostre conoscenze sarebbero molto lacunose. Ed oggi gli organoidi sono i modelli cellulari del futuro, il microscopio con cui i ricercatori contano di poter osservare dall’interno il complesso e temuto processo che porta alla formazione di un tumore.
- Di: Enrico Orzes
Si possono modificare le cellule staminali direttamente nell’organismo? La ricerca dice sì.
Questa nuova procedura permetterebbe di approfondire lo studio delle staminali in situ e di sviluppare terapie geniche più efficaci
Per correggere in modo efficace una mutazione che causa una patologia, bisogna agire direttamente sulle cellule staminali del tessuto di interesse: se non si correggono queste ultime, le cellule somatiche corrette vengono rapidamente rimpiazzate da quelle originali, rendendo la procedura di editing genomico inutile. Purtroppo, modificare le cellule staminali non è cosa semplice e la procedura non va sempre a buon fine. La tecnica prevede il prelievo delle cellule dall’organismo, la messa in coltura, la correzione del gene di interesse e la re-infusione nel paziente.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR BABIES, dalla Russia un nuovo potenziale “caso” pronto a far discutere
La dichiarazione di intenti su Nature, scopriamo di cosa si tratta
Il biologo molecolare russo Denis Rebrikov ha recentemente dichiarato a Nature di voler emulare l’esperimento di editing genomico di He Jiankui, il ricercatore cinese divenuto famoso qualche mese fa per il caso delle gemelline geneticamente modificate con la tecnica di editing CRISPR/Cas9. Il suo obiettivo è quello di migliorare la procedura e, stando alle sue parole, renderla più sicura ed eticamente più accettabile. Come era prevedibile la comunità scientifica e bioetica si è dichiarata fortemente critica al riguardo, soprattutto perché la legislazione russa non si esprime chiaramente sull’uso dell’ingegneria genetica applicata alle linee germinali umane. Rebrikov – direttore di un laboratorio di editing genomico presso una delle più grandi cliniche della fertilità in Russia, il Kulakov National Medical Research Center for Obstetrics, Gynecology and Perionatology, e ricercatore presso la Pirogov Russian National Research Medical University di Mosca – potrebbe essere il secondo scienziato al mondo a utilizzare CRISPR/Cas9 per modificare embrioni umani con lo scopo di portare a termine una gravidanza.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie avanzate: EMA individua 5 punti chiave per migliorare le pratiche regolatorie
Non solo nuovi sviluppi terapeutici come l’editing genomico e la terapia genica ma anche big data e intelligenze artificiali.
Il 20 giungo scorso, in occasione del sedicesimo anniversario della conclusione del Progetto Genoma, Osservatorio Terapie Avanzate ha promosso “Advanced Talks on Advanced Therapies”, un evento completamente dedicato alle terapie avanzate. Far comprendere quale sia il significato di termini come “terapia genica” e “terapia cellulare” non è sempre semplice. Ancor più complicato appare il lavoro degli enti regolatori, come l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), a cui spetta il compito di regolamentare l’ingresso sul mercato non solo di queste terapie ma anche di nuove combinazioni farmaco-dispositivo medicale o di algoritmi alla base di sofisticate intelligenze artificiali.
- Di: Enrico Orzes
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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