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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la cecità ereditaria. Il fattore tempo risulta essere fondamentale
Grazie a nuovi studi su modelli animali è stato dimostrato che se la terapia genica viene somministrata troppo tardi, le cellule continuano a deteriorarsi.
Il principio alla base della terapia genica è quello di inserire il gene corretto nelle cellule per risolvere a monte la causa delle malattie genetiche. Per quanto riguarda le patologie oftalmologiche, sono stati diversi i tentativi fatti: con l'esclusivo privilegio immunologico dell'occhio, le malattie retiniche ereditarie sono diventate uno degli obiettivi principali nella ricerca sulla terapia genica negli ultimi anni. Le prime sperimentazioni per le forme di cecità ereditaria su modelli animali risalgono ormai a una ventina di anni fa e hanno portato all’approvazione, nel 2017 in USA e nel 2018 In Europa, di una terapia genica per migliorare la vista delle persone affette da una rara malattia ereditaria della retina (la distrofia della retina).
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia cellulare. Identificata la “staminale” del fegato
Una scoperta importante che aiuta a spiegare le origini del processo di rigenerazione, sviluppo e riparazione delle cellule del tessuto epatico e che potrebbe soppiantare il ricorso al trapianto
Nel mito di Prometeo, l’eroe greco, in seguito al tentativo di sottrarre il fuoco agli Dei per donarlo agli uomini, viene incatenato da Zeus ad una rupe dove un’aquila ogni giorno gli divora il fegato, il quale però ricresceva rapidamente ogni notte. Nella mitologia si nasconde sempre qualche elemento di verità ed è chiaro che gli antichi medici greci avessero intuito come le cellule del fegato crescano in maniera più rapida di tutte le altre cellule del corpo.
Per quanto antica, questa peculiarità delle cellule epatiche non ha trovato una spiegazione medica per diverse centinaia di anni. Oggi la ricerca ha fatto chiarezza sui meccanismi di rigenerazione epatica ma rimane indiscutibile che, nel momento in cui la nostra preziosa centrale di produzione e smistamento subisce un danno, la sola possibilità di salvarla consiste nel sostituirla in maniera parziale o completa.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: passato, presente e futuro raccontato in un docufilm
Il documentario “Human Nature” è stato proiettato a Milano lo scorso 12 settembre: consigliato per chi sa già tutto su CRISPR ma anche chi non ne sa proprio niente
“In principio doveva essere un documentario di venti minuti, ma poi, visto l’entusiasmo degli scienziati che abbiamo incontrato e poiché c’erano veramente tante cose da dire, abbiamo deciso di sviluppare un progetto più ampio: valeva la pena raccontare tutto con la correttezza scientifica ma comprensibile, perché riguarda tutti noi”. Così Meredith Desalazar, una delle produttrici del lungometraggio su CRISPR “Human Nature” , lo racconta dal palco del Teatro Litta di Milano, lo scorso 12 settembre, in occasione del Festival Internazionale del Documentario “Visioni dal Mondo, Immagini dalla Realtà”. Centosette minuti, divisi in sette capitoli, per raccontare i punti di forza e i lati oscuri di questa tecnologia talmente rivoluzionaria che qualcuno ha paragonato all’avvento di internet o del pc portatile.
- Di: Cristina Tognaccini
CRISPR: una nuova pista per sconfiggere l’HIV
Dal paziente di Berlino a quello di Pechino. In Cina il primo trapianto di staminali modificate con editing genomico contro l’HIV.
Si tratta di un singolo paziente e non è neppure guarito. Ma in 19 mesi di osservazione non ha riportato effetti collaterali e vale la pena sottolineare che nessuno è mai stato seguito tanto a lungo dopo aver ricevuto un trattamento a base di CRISPR. Basta questo a fare di un giovane uomo cinese, sieropositivo e al tempo stesso colpito da leucemia linfoblastica acuta, un caso scientifico così interessante da approdare sul New England Journal of Medicine. Il paziente di Pechino non è stato così fortunato come il celebre paziente di Berlino, perché resta sieropositivo anche dopo l’infusione di staminali ematopoietiche manipolate con la tecnica di editing genomico per sbarrare la strada al virus dell’AIDS. Attraverso i dati pubblicati dal gruppo guidato da Hongkui Deng sembra comunque che la ricerca stia procedendo nella direzione giusta.
- Di: Anna Meldolesi
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a cura di Anna Meldolesi
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Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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