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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T. In Italia trattato il primo paziente con linfoma follicolare
La terapia è stata somministrata presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, centro di riferimento per lo studio clinico nel quale le terapie CAR-T sono impiegate su pazienti affetti da questa forma tumorale
Per la prima volta in Italia un paziente affetto da linfoma follicolare refrattario alle terapie convenzionali è stato trattato con le cellule CAR-T, una terapia avanzata che si basa sull’ingegnerizzazione dei linfociti T (cellule del sistema immunitario) del paziente per aiutarli a riconoscere e aggredire le cellule tumorali. Il trattamento è stato somministrato presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele - centro coordinatore dello studio clinico ELARA in corso in Italia - sotto la guida del dott. Andrés J. M. Ferreri, responsabile dell’Unità Linfomi, e del prof. Fabio Ciceri, primario dell’Unità di Oncoematologia e Trapianto di Midollo Osseo. Si tratta di un trial di fase II, multicentrico che coinvolge 25 centri clinici tra Stati Uniti, Australia, Giappone ed Europa. Il paziente, un uomo di cinquant’anni, non ha avuto reazioni avverse a seguito dell’infusione delle CAR-T, avvenuta in agosto, ed è oggi a casa in attesa degli esami di follow-up che permetteranno di valutare l’efficacia del trattamento.
- Di: Redazione
CAR-T: Nature Medicine fa il punto sui tumori solidi
Iniziano a emergere i primi segni di efficacia clinica negli studi clinici sull'uomo, suggerendo un probabile successo imminente anche per questa indicazione.
Sbagliato pensare che la ricerca sulle CAR-T si sia fermata con l’approvazione in diversi Paesi delle prime terapie tisagenlecleucel, approvata ad agosto anche in Italia, e axicabtagen ciloleucel contro linfoma a grandi cellule B recidivante e refrattario e leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Perché in realtà oggi si contano più di duecento studi clinici, come ha affermato Alessandra Curioni-Fontecedro, docente di Oncologia all'Università di Zurigo, in un editoriale pubblicato sulla rivista del Congresso ESMO (European Society for Medical Oncology), conclusosi lo scorso primo ottobre a Barcellona. E in generale le sperimentazioni per testare nuove indicazioni terapeutiche, o migliorie delle prime versioni, sono in rapida ascesa.
- Di: Cristina Tognaccini
Editing genomico. In Europa la sfida è approdare presto ai sistemi sanitari nazionali
Il futuro di questa tecnologia passa necessariamente per l’inserimento nei sistemi sanitari dei singoli Paesi europei. Alliance for Regenerative Medicine invita ad una presa di coscienza plurale di come realizzare questo processo
Il 25 ottobre 2018 l’On. María Teresa Giménez Barbat ha presentato al Parlamento Europeo l’interessante conferenza dal titolo “Conversations on Science, Regulation, and Society - the Future of Genome Editing in European healthcare systems”, con l’obiettivo di far comprendere meglio cosa sia e che cosa possa fare questa innovativa tecnologia. Oggi l’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha riportato i contenuti di quell’evento in un rapporto, liberamente scaricabile dal suo sito web, per fissare la necessità di dialogo e confronto tra tutte le parti interessate allo sviluppo e all’utilizzo di questa straordinaria tecnica di modifica del DNA, che trova in CRISPR-Cas9 il suo più fulgido esempio.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la malattia di Fabry: gli studi clinici in corso
I risultati della sperimentazione clinica di Fase II sono incoraggianti: osservata una riduzione dell’87% dei metaboliti tossici a un anno dal trattamento
La malattia di Fabry è una rara patologia genetica progressiva causata dalla mutazione del gene GLA, con conseguente riduzione (o assenza totale) della produzione dell’enzima alfa-galattosidasi A. Questo provoca l'accumulo di metaboliti tossici prodotti dalle cellule (tra cui il globotriaosilceramide, Gb3) all'interno dei lisosomi, che a sua volta scatena una cascata di eventi cellulari, danni irreversibili agli organi (tra cui reni e cuore) e l’ampio spettro di sintomi che caratterizzano la malattia. La terapia genica ha come obiettivo quello di introdurre una copia sana del gene coinvolto, così da ripristinare i livelli normali dell’enzima.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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