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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica. Promettenti i risultati di Zolgensma per la SMA di tipo 2 ma il trial è momentaneamente sospeso
I dati preliminari, diffusi ad ottobre, indicano che la terapia ha un’efficacia non solo nei bambini SMA1 appena nati ma anche in quelli più grandi affetti da una forma meno grave dell’atrofia muscolare spinale. È stata però diffusa ieri la decisione del FDA di sospendere lo studio clinico per questioni preventive di sicurezza.
Zolgensma, la terapia genica sviluppata per combattere l’atrofia muscolare spinale (SMA) - nata dalla ricerca di AveXis e messa in commercio da Novartis - sta raccogliendo notevoli risultati. Approvata lo scorso maggio dal FDA (Food and Drug Administration) negli Stati Uniti per il trattamento di bambini SMA di età inferiore a due anni e con mutazione nei due alleli del gene SMN1, Zolgensma è stata ad oggi somministrata a 100 bambini in US. Inoltre, nuovi dati preliminari di uno studio clinico in corso su questa promettente terapia genica indicano buoni risultati di efficacia anche su bambini affetti da SMA di tipo 2 fino a 5 anni di età.
- Di: Enrico Orzes, Francesca Ceradini
CRISPR: dalle origini al ‘prime editing’
Innovativa e applicabile in diversi ambiti, in poco tempo è diventata la tecnica di editing genomico più utilizzata nei laboratori. Ma come siamo passati dai batteri a correggere malattie genetiche?
Sono ormai 7 anni che fa parlare di sé e, quasi quotidianamente, una nuova ricerca con CRISPR come protagonista viene pubblicata sulle maggiori riviste scientifiche del mondo. Le novità e i perfezionamenti di questa tecnica di editing genomico sono continui, dato che ormai non c’è laboratorio al mondo che non l’abbia utilizzata almeno una volta. Infatti, CRISPR è cinque volte più utilizzato di qualsiasi altro strumento di editing genomico (Fonte: Cell Trials Data). Il 21 ottobre è stato pubblicato su Nature un articolo che descrive il ‘prime editing’, un nuovo metodo di editing genomico basato su CRISPR che permetterebbe di avere più controllo sulle correzioni, più precisione e flessibilità.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica. NIH e Gates Foundation siglano un accordo per portarla nei Paesi più poveri
Le due parti investiranno almeno 100 milioni di dollari ciascuno per sviluppare terapie geniche per l’anemia falciforme e l’HIV e portarle nelle zone del mondo colpite e con poche risorse. Non mancano però i dubbi
Se uno dei maggiori temi di discussione – o per meglio dire preoccupazione – intorno alle terapie geniche e cellulari è l’elevato costo di produzione che ne mina l’accessibilità anche nei Paesi più sviluppati, c’è già chi pensa a renderle disponibili anche in zone del mondo con scarsissime risorse economiche. Motivo che ha portato all'accordo tra la Bill & Melinda Gates Foundation e i National Institutes of Health (gli Istituti Nazionali di Sanità degli Stati Uniti).
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie avanzate: un’opportunità concreta per l’Italia
Ricerca, sviluppo e modelli organizzativi per le terapie avanzate rappresentano un valore aggiunto per il Paese. Il Governo investirà in questa direzione, l’annuncio arriva dal Ministro della Salute Speranza e dal Viceministro Sileri
Ieri si è tenuta a Roma la presentazione del “Secondo Report Italiano sulle Advanced Therapy Medical Product - Come rendere attrattiva l'Italia nella ricerca e produzione delle ATMP”. A 10 anni dalla prima approvazione europea (ChondroCelect®), le terapie avanzate sono alla base della rivoluzione biomedica in corso. L’Italia è a tutti gli effetti pioniera in questo ambito, essendo la culla della messa a punto di ben 3 (Holoclar, Strimvelis e Zalmoxis, per quest’ultima c’è stata la recentissima richiesta di ritiro dal commercio) delle 14 terapie avanzate approvate in Europa fino ad oggi.
- Di: Redazione
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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