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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Medicina personalizzata: un farmaco su misura per la malattia di Batten
La terapia antisenso porta il nome della bambina affetta dalla grave malattia genetica. Un grande successo scientifico ma le considerazioni da fare sono molte
Milasen: un farmaco studiato, progettato e prodotto al Boston Children’s Hospital per una sola bambina al mondo, la piccola Mila Makovec, da cui deriva il nome del farmaco. Il processo per arrivare al farmaco è stato pubblicato lo scorso 9 ottobre su The New England Journal of Medicine e la notizia ha fatto rapidamente il giro del mondo. Ma di cosa si tratta esattamente?
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: si aprono diverse prospettive per la SLA
Sono diversi gli studi che puntano a strategie terapeutiche innovative contro questa fatale malattia del motoneurone: dalla terapia genica classica all’editing genomico, passando per gli oligonucleotidi antisenso, già approdati alla fase clinica
Attaccare il nemico su più fronti spesso può essere una soluzione vincente. È quello che i ricercatori stanno provando a fare con la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una grave e fatale malattia neurodegenerativa dei motoneuroni (le cellule responsabili dei movimenti volontari della muscolatura), che al momento non ha una cura. Sono diverse però le terapie avanzate che si stanno sperimentando per sconfiggerla, dalle cellule staminali - con le quali vi è uno studio clinico anche in Italia - alla terapia genica.
- Di: Cristina Tognaccini e Francesca Ceradini
Organoidi. Arriva il primo “sistema” di mini-organi, connessi e funzionanti
Gli scienziati del Cincinnati Children’s Hospital sono riusciti a creare un modello di laboratorio che riproduce fegato, pancreas e dotti biliari tra di loro collegati
La creazione di un organo in miniatura è un traguardo ormai tagliato da diversi team di ricerca nel mondo. La sfida, adesso, è dare origine a più organoidi funzionanti, ben collegati tra di loro e armonizzati nello svolgere le loro funzioni, come in un organismo in scala. Pioniere in questo viaggio di esplorazione è Takanori Takebe, del Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, giovanissimo ricercatore (soli 32 anni) che, con i suoi studi sugli organoidi, si è fatto conoscere dal mondo intero tanto da farsi segnalare dalla rivista Discover che ha incluso il suo lavoro tra i 100 migliori risultati scientifici del 2013.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico. Uno studio pilota per la Sindrome IQSEC2
Grazie ai 20mila euro raccolti dall'associazione, lo staff della prof.ssa Alessandra Renieri potrà verificare l'efficacia di un approccio con la tecnologia Crispr-Cas9
Siena – Meno di un anno per fondare un'associazione, raccogliere 20mila euro e finanziare l'avvio di una ricerca per una malattia rarissima, la sindrome IQSEC2: se non è un record, sicuramente è un caso interessante da studiare. Ci sono riuscite tre mamme, per amore delle loro figlie Annalisa, Matilde e Alessandra, fra i 7 e i 9 anni: dopo tanti dubbi e sofferenze, nel novembre 2018 hanno deciso di fondare l'associazione AMA.le IQSEC2, per combattere questa malattia che conta poco più di cento casi diagnosticati nel mondo, e meno di dieci in Italia.
- Di: Francesco Fuggetta
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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