Con un’affluenza di circa 15mila visitatori – di cui oltre 1800 studenti - Focus Live 2019 ha riempito il Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci di giovani, famiglie e appassionati di scienza dal 21 al 24 novembre. In questa cornice, Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) - in collaborazione con la Fondazione Telethon e grazie al contributo non condizionato di Celgene, Gilead, Novartis, Pfizer e Roche - ha raccontato “come ci cureremo nel 2029” attraverso diverse attività ed entusiasmando quasi 2000 spettatori.
Innovazione e progresso in biomedicina trovano espressione nelle cosiddette terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product): negli ultimi anni, infatti, il dibattito attorno a questo tema è aumentato, assieme ai progressi delle biotecnologie, al numero di studi pubblicati e alle sperimentazioni cliniche. Queste terapie si basano su cellule, DNA e RNA e comprendono i prodotti di terapia genica (editing genomico incluso), di terapia cellulare, d’ingegneria tissutale e di terapie avanzate combinate. Pur essendo rivoluzionarie rispetto ai medicinali “classici” (ad esempio le compresse di aspirina o tachipirina che tutti hanno a casa, basate sulla sintesi chimica), le terapie avanzate rientrano a tutti gli effetti nella definizione tecnica di farmaco. Questo implica che il percorso di approvazione sia lo stesso e che debbano sottostare ai regolamenti degli enti preposti al controllo dei farmaci.
Il tema portante della 4 giorni dedicata alla scienza e alla tecnologia è “Come vogliamo vivere nel 2029”. Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) sarà presente come portale italiano di riferimento per la divulgazione e l’informazione accurata, corretta e aggiornata sulle terapie avanzate, e racconterà “Come ci cureremo nel 2029” al grande pubblico.
“In questi ultimi anni stiamo vivendo un’esperienza straordinaria nel mondo delle terapie per le malattie rare, ma in generale per le malattie complesse, grazie all’avvento di queste nuove tecniche, di questi nuovi approcci molecolari”, afferma Maria Domenica Cappellini, Direttore dell’Unità di Medicina Generale, Responsabile Centro Malattie Rare presso la Fondazione IRCSS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano e Professore Ordinario di Medicina Interna presso l’Università degli Studi di Milano. Il percorso non semplice verso il futuro della medicina, affrontato passo dopo passo dai clinici e dai ricercatori, ha aumentato le conoscenze disponibili sui meccanismi alla base di molte malattie, sia rare che complesse. “Ho avuto la fortuna di poter percorrere questa storia, che nell’ambito delle malattie rare ha visto proprio una fase caratterizzata da cure di supporto ma non certo risolutive, fino a una migliore standardizzazione di terapie necessarie per preparare questi pazienti ad affrontare le terapie più radicali e più incisive”.
a cura di Anna Meldolesi
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