Più la corsa alla conquista della nuova frontiera delle terapie avanzate si fa affollata di protagonisti, con medici e ricercatori che si avvicinano al traguardo della realizzazione di terapie personalizzate per i pazienti e risolutive per molte malattie, più si fa urgente l’evoluzione dell’assetto regolatorio e di accesso. Quello che definisce in che modo queste terapie potranno essere introdotte e giudicate nei sistemi attualmente in vigore per la valutazione dei farmaci. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Claudio Jommi, Professor of Practice della SDA Bocconi School of Management di Milano.
A 66 anni dalla scoperta della struttura del DNA da parte di Watson e Crick, le terapie avanzate sono ormai sul campo di battaglia per combattere tutta una serie di malattie genetiche e alcuni tumori. A presentarne le potenzialità, nel corso di uno dei tre speaker’s corner organizzati dall’Osservatorio Terapie Avanzate nell’ambito di Focus Live 2019 a Milano, è il dott. Francesco Butti, Local Clinical Operation Head di Novartis, l’azienda farmaceutica che ha già messo sul mercato due terapie avanzate in Europa e una negli Stati Uniti.
Il trial clinico si basa sull’utilizzo di cellule immunitarie modificate con il sistema Crispr-Cas9, una strategia terapeutica che si avvicina molto al concetto delle CAR-T, ma con qualche fondamentale differenza. L’obiettivo è quello di migliorare l’efficienza della terapia genica grazie all’editing genomico, senza modificare il DNA del paziente. Lo studio vede la collaborazione dell’Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, del Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics.
Le terapie avanzate non sono solamente terapie futuristiche ma rappresentano soluzioni concrete ed attuali per migliaia di pazienti. È quanto spiega la dott.ssa Patrizia Olivari, Business Unit Director Rare Disease di Roche, nel corso di un’intervista realizzata al Focus Live 2019 di Milano. Un grande evento di divulgazione scientifica che ha visto un’affluenza di circa 15mila persone, di cui 1800 studenti, suscitando un grande interesse sui temi della medicina del futuro.
a cura di Anna Meldolesi
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