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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica. Trattato in Italia il primo paziente con emofilia A
Al Policlinico di Milano sono attivi diversi trial clinici sulla malattia. Non mancano le opportunità terapeutiche ma è essenziale affidarsi a centri specializzati e alla consulenza degli esperti
La maggior parte di noi pensa che a fermare le emorragie bastino solamente le piastrine. Ma la cascata di eventi che favorisce la coagulazione è uno dei processi più difficili da spiegare perché chiama in causa molteplici fattori tra loro concatenati. È sufficiente che uno solo di essi manchi o non funzioni perché insorgano malattie come l’emofilia che, per tutta la vita, obbligano i pazienti affetti dalle forme più gravi della malattia a periodiche infusioni del fattore carente al fine di scongiurare pericolosi episodi emorragici.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali. Per riparare il cuore usano il sistema immunitario
Il cambio di paradigma svelato da uno studio pubblicato su Nature potrebbe spiegare i risultati fallimentari ottenuti finora nei trial
Non sempre quando si tratta di cuore le cose sono come sembrano. Per anni sono stati condotti trial clinici con cellule staminali per le malattie cardiache con risultati fallimentari, senza capire il perché. Oggi, forse, uno studio pubblicato su Nature sembra svelare il perché. Un gruppo di ricercatori del Cincinnati Children's Hospital Medical Center, nell’Ohio, ha infatti scoperto che la terapia con cellule staminali non migliora la funziona cardiaca con la produzione di nuovi cardiomiciti (le cellule del muscolo cardiaco), ma inducendo una risposta immunitaria che migliora la funzione dell’organo.
- Di: Cristina Tognaccini
Superfarmaci contro forme incurabili di leucemie e linfomi
Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T, spiegando gli incredibili vantaggi che l’ingresso in scena di questa terapia sta portando ai pazienti
È sempre una buona notizia quella che ci riporta la vittoria della medicina su una brutta malattia. Ma che si sia tradotta in realtà l’idea di usare il sistema immunitario - inizialmente sconfitto - per annientare una patologia oncologica non più contrastabile con altri mezzi è straordinario. Ed è quello che i visitatori del Focus Live 2019 hanno potuto imparare lo scorso 24 novembre nel corso dello speaker’s corner dal titolo “Curare i tumori ai tempi dei superfarmaci” tenuto da Alessandro Rambaldi, professore ordinario di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore Dipartimento Ematologia-Oncologia, Ospedale Papa Giovanni XXIII Bergamo.
- Di: Enrico Orzes
HeLa: le cellule più famose del mondo raccontate in un libro
Dietro la sigla “HeLa”, nota perlopiù a chi manipola cellule in laboratorio, si nasconde una storia umana particolare che si intreccia con importanti temi della ricerca biomedica
“Poco dopo la morte di Henrietta si iniziò a pensare alla produzione in serie di HeLa. Ne nacque una vera e propria industria, che arrivò a sfornare migliaia di miliardi di cellule alla settimana. Il tutto con un unico obiettivo: combattere la poliomielite.” Era il 1951 e la polio era al massimo della sua espressione. Ricercatori e medici di tutto il mondo stavano cercando una soluzione per questa malattia terribile e le cellule HeLa sembravano ottime per testare come le cellule rispondevano al virus, data la loro capacità di riprodursi molto più velocemente e con meno limiti rispetto alle cellule normali. Di queste cellule e della loro storia ha scritto Rebecca Skloot nel libro “La vita immortale di Henrietta Lacks”.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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