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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Organoidi. Potenzialità e limiti dei mini-cervelli per lo studio di patologie cerebrali
L’opportunità di ricorrere a modelli 3D apre le porte a studi clinici mai condotti in passato, ma occorre prestare attenzione a non superare i confini della bioetica
Se quello tra la ricerca e le malattie neurodegenerative e psichiatriche fosse un match di boxe, fino a qualche anno fa il vantaggio poteva sembrare tutto a favore di queste terribili patologie. Ma il progressivo affinamento delle tecniche di imaging ha portato, negli anni, a un sovvertimento delle parti e adesso, grazie agli organoidi, la ricerca ha un duro colpo a queste patologie. L’ascesa dei modelli cellulari tridimensionali in scala ridotta si accompagna non solo all’evoluzione delle tecniche di manipolazione delle cellule staminali ma anche all’introduzione di tecnologie di ultima generazione come la stampa 3D.
- Di: Enrico Orzes
La terapia genica che restituisce la vista
Per la prima volta in Italia, al Policlinico Vanvitelli di Napoli, due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria sono stati trattati con la terapia genica
“Questi sono i primi due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche in un gene denominato RPE65 che vengono trattati in Italia con questa nuova terapia: la terapia Luxturna™ (voretigene neparvovec) che fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti” ha dichiarato la prof.ssa Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell’Ateneo Vanvitelli. Una vera e propria rivoluzione terapeutica per le persone con questa compromissione della vista, che, fino ad oggi, non hanno avuto opzioni terapeutiche.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie avanzate: le eccellenza italiane premiate oltreoceano
Dalle CAR-T alla terapia genica, passando per le staminali. Sono quattro i ricercatori italiani premiati al Congresso dell'American Society of Hematology (ASH)
L’Italia si sa, è la culla di molte terapie avanzate. Qui – per citarne qualcuna – sono nate la prima terapia di medicina rigenerativa a base di cellule staminali autologhe (Holoclar) e la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo (Strimvelis). E il filone della ricerca d’eccellenza non sembra essersi estinto, come confermano i recenti premi assegnati a quattro ricercatori italiani, durante il 61esimo Congresso dell'American Society of Hematology (ASH), svoltosi dal 7 al 10 dicembre a Orlando in Florida. Leucemia mieloide acuta (LMA) resistente alla terapia, anticorpi bispecifici, un diverso approccio per la cura della beta-talassemia e CAR-T “low-cost”, sono i promettenti ambiti su cui sono impegnati i giovani “trainees” premiati.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 di Milano Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La moderna biologia molecolare ci fornisce gli strumenti per poter trovare, in un prossimo futuro, una cura per le malattie genetiche e trattamenti efficaci per i tumori. All’interno del Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci, il prof. Mirko Pinotti, Direttore del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie all'Università di Ferrara, ha raccontato ai visitatori di Focus Live 2019 come funzionano virus e forbici molecolari nelle terapie avanzate. L’attenzione è stata posta sulla terapia genica, già protagonista dell’installazione immersiva a 360° e 7K, fruibile al pubblico per tutta la durata dell’evento milanese.
- Di: Rachele Mazzaracca
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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