L’automatismo che ci induce a pensare che le terapie mirate servano a trattare solo patologie rare è piuttosto comune dal momento che si considera che una “cura speciale” come le CAR-T possa trovare impiego soprattutto per una malattia poco nota ed orfana di cure. Tuttavia, ciò è vero solo in parte perché non bisogna dimenticare che, ad esempio tra i linfomi follicolari - la forma di linfoma indolente più frequente nel nostro Paese - vi sono alcune forme particolarmente aggressive che non rispondono ai trattamenti convenzionali e lasciano poco margine di speranza ai pazienti.
Gli appassionati di questa frontiera della ricerca hanno già assistito ad accelerazioni sorprendenti in passato, sin da quando la tecnica CRISPR è stata inventata, nel 2012. Non stupisce dunque che, per il prossimo futuro, il direttore del CRISPR Journal scommetta su una progressione per balzi, anziché passo dopo passo, in svariati settori delle scienze della vita. Il biologo molecolare Rodolphe Barrangou affida all’editoriale dieci previsioni per quello che promette di essere un altro anno denso di avvenimenti, forse cruciale per i destini dell’editing genomico. I suoi pronostici sono dichiaratamente arditi, coloriti e, almeno in parte, in controtendenza.
In Italia i pazienti in attesa di trapianto sono 8.861 (Fonte: Dati Sistema Informativo Trapianti, al 31/12/2018 - tratto dal sito della A.I.D.O.) e nel 2018 sono stati fatti 3.725 trapianti di organi, effettuati da donatori deceduti o viventi (Fonte: Centro Nazionale Trapianti). In USA sono 113.346 persone in attesa di un trapianto e 33.177 i trapianti effettuati nel 2019 (Dati aggiornati al 1/12/2019 – Fonte: UNOS). Stando a questi numeri, il fabbisogno di organi nel mondo è drammaticamente alto, dato che il trapianto è una soluzione per molteplici patologie ma non ci sono organi a sufficienza.
Il 2019 è iniziato con la comunità scientifica concentrata sul caso “CRISPR-babies” e si è concluso con una sentenza di condanna per He Jiankui, il ricercatore che per primo nel mondo ha modificato geneticamente degli embrioni con lo scopo di portare a termine la gravidanza. Già da novembre 2018, quando c’è stata la prima dichiarazione pubblica del ricercatore, si è scatenato un ampio dibattito nel mondo scientifico e non solo. E, se fino a poco tempo fa si faceva riferimento solo alle due gemelline nate a ottobre 2018 (soprannominate Lulu e Nana, ma di cui ad oggi non sono state divulgate foto o altre informazioni), con il recente processo è stata confermata la nascita di un terzo “CRISPR-baby” nato a giugno-luglio 2019, di cui però non si sa il sesso, lo stato di salute o altro.
a cura di Anna Meldolesi
Website by Digitest.net