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News
Terapia cellulare. Trial clinico con iPSC per la degenerazione maculare
Lo studio parte dai risultati ottenuti sui modelli animali ed è il primo negli Stati Uniti a usare come tessuti di riparazione quelli ottenuti dalle cellule del paziente stesso
Finalmente ci siamo. Sul finire del 2019 il National Eye Institute (NEI) di Bethesda ha annunciato il lancio di uno studio clinico per la valutazione della sicurezza di un trattamento che impiega le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per il trattamento della forma “secca” della degenerazione maculare legata all’età. È il primo di questo tipo ad essere condotto sull’uomo negli Stati Uniti e rappresenta insieme il punto di arrivo e quello di partenza nel percorso di una terapia destinata a cambiare la vita dei pazienti. “Il protocollo, che ha arrestato la perdita della visione nei modelli animali, rappresenta il primo studio clinico negli Stati Uniti nel quale si utilizzano tessuti di sostituzione ottenuti a partire dalle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) del paziente”, afferma Kapil Bharti, coordinatore del progetto e capo della Sezione Ocular Stem Cells and Translational Research (OSCTR) del NEI.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR contro il cancro: la strategia risulta fattibile e sicura
Risale a novembre la pubblicazione di uno studio che descrive i risultati preliminari di un trial clinico di Fase I con Crispr-Cas9 per il cancro: nuovi dati ne confermano fattibilità e sicurezza
CRISPR e CAR-T: due approcci diversi che si incrociano in una sperimentazione clinica di Fase I, la prima autorizzata in USA per la valutazione dell’efficacia e della sicurezza dell’utilizzo di cellule T modificate geneticamente con Crispr-Cas9 su tumori in stadio avanzato. In un precedente articolo, Osservatorio Terapie Avanzate ha riportato i risultati preliminari dello studio coordinato da Edward A. Stadtmauer, che vede la collaborazione dell’Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, del Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics. Il 6 febbraio, sulla prestigiosa rivista Science, è stato pubblicato un aggiornamento che dimostra sicurezza e applicabilità di questa strategia innovativa che unisce CRISPR e CAR-T.
- Di: Rachele Mazzaracca
Immunoterapia. Sviluppata una terapia a base di cellule T per combattere gravi patologie virali
Viralym-M ha appena ricevuto la designazione PRIME dall’EMA. Si tratta di una terapia sperimentale, a base di cellule di donatori terzi e pronte all’uso, che ha l’obiettivo di ripristinare l’immunità contro specifici virus in pazienti immunocompromessi.
Quando il sistema immunitario non funziona correttamente le difese dai patogeni sono disattivate. È più o meno la stessa cosa che accade ad un personal computer collegato ad internet ma privo di un antivirus: può essere facilmente infettato e, in casi estremi, diventare del tutto inutilizzabile. Il sistema immunitario è il nostro antivirus ma, come avviene nelle immunodeficienze o nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore, può essere disattivato aprendo così le porte a nemici quali citomegalovirus, herpesvirus o virus di Epstein Barr. Per questo AlloVir ha sviluppato una terapia cellulare a base di linfociti T virus specifici, che fanno parte del sistema di difesa naturale dell’organismo e proteggono le persone sane da numerosi virus responsabili dell’insorgenza di malattie.
- Di: Redazione
CRISPR e diagnosi: nel mirino le infezioni virali
La diagnostica è un ambito in cui CRISPR sta facendo grandi progressi. Virus che mettono a rischio la salute pubblica, come il 2019 nCoV, potrebbero essere individuati in modo rapido ed economico
La tecnica di editing genomico CRISPR è conosciuta per la sua capacità di modificare il DNA, ma può fare molto di più. Una delle possibili applicazioni è l’ambito diagnostico: infatti, la tecnica di editing permette di identificare le infezioni di virus e batteri grazie all’utilizzo di diverse proteine Cas, con discreti vantaggi rispetto ai metodi tradizionali, ad esempio la velocità dei test e i costi ridotti. L’azienda Mammoth Biosciences, che può vantare tra i fondatori la pioniera di CRISPR Jennifer Doudna, ha annunciato a fine gennaio di aver raccolto 45 milioni di dollari di fondi da investire, tra le altre cose, proprio nella diagnostica basata su CRISPR. La ricerca di un metodo di rilevamento rapido per il coronavirus 2019 nCoV (nome ufficiale confermato SARS-CoV-2, N.d.R.), che sta facendo molto parlare di sé in questo ultimo mese, rientra negli obiettivi delle loro attuali collaborazioni.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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Pierluigi Russo
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