Generare modelli in vitro in grado di replicare aspetti dello sviluppo embrionale precoce a partire da cellule staminali umane e di topo: un ambito della ricerca che da qualche anno viene portato avanti da diversi laboratori nel mondo e che sta progredendo sempre di più. Specialmente nei topi, i modelli riproducono alcune fasi chiave riguardo al destino delle cellule e imitano le disposizioni spazio-temporali dei tessuti embrionali ed extra-embrionici che avvengono durante lo sviluppo e l’impianto in utero. Se si riuscisse a fare la stessa cosa con modelli di embrione umano, la scienza biomedica ne trarrebbe grande beneficio e si potrebbero comprendere meglio le fasi iniziali dello sviluppo. Ad oggi però, come descritto nell’articolo pubblicato a metà gennaio su Stem Cells Reports, mancano delle linee guida definite per la gestione di questi studi.
Un cuore che non riceva il corretto apporto di ossigeno è destinato a morire. I tessuti si atrofizzano e non riescono più svolgere la loro funzione mandando il paziente incontro al rischio di infarto del miocardio. Si parla allora di cardiopatia ischemica, una delle prime ragioni di mortalità al mondo. Infatti, la causa di questa situazione è l’aterosclerosi che concorre all’ostruzione delle coronarie e aumenta il rischio di infarto e di angina pectoris. Per contrastare questa realtà nosologica i ricercatori hanno puntato all’utilizzo di cellule staminali e un team di ricerca guidato dal prof. Yoshiki Sawa, del Dipartimento di Chirurgia Cardiovascolare dell’Università di Osaka, è così riuscito a eseguire il primo trapianto di cellule muscolari cardiache al mondo.
Da diversi anni la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è entrata nel mirino di CRISPR, l’ormai noto sistema di editing genomico che ambisce a combattere le malattie genetiche puntando alla correzione dei difetti presenti nel DNA. Una serie di studi hanno finora dimostrato la capacità di Crispr-Cas9 di correggere alcune mutazioni alla base della DMD, ma il grado di efficienza e l’effetto a lungo termine sono ancora un tallone di Achille. Ed è su questi aspetti che sono interessanti i risultati dei due nuovi studi. Il primo, statunitense, e condotto su topi, ha dimostrato che CRISPR è in grado di colpire le cellule staminali muscolare rendendo così la correzione permanente. Nel secondo studio, ricercatori tedeschi sono riusciti a correggere con una buona efficienza le cellule muscolari e cardiache in un modello animale più vicino all’uomo sulla scala filogenetica: il maiale.
È più efficace (e sicuro) il trattamento sperimentale con cellule staminali o le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante? È quello che proverà ad analizzare uno studio clinico denominato “BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis” (BEAT-MS) appena avviato proprio con lo scopo di confrontare i due trattamenti. La sperimentazione è sponsorizzata dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), che fa parte del National Institutes of Health statunitense, e valuterà la sicurezza, l'efficacia e il rapporto costo-efficacia dei due approcci terapeutici.
a cura di Anna Meldolesi
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