Partire con il piede giusto nella costruzione di un’ Europa più solida e coesa è fondamentale specie quando si fa riferimento alla sfera della salute e, in modo ancora più particolare, quando si affronta il tema delle malattie rare. In questo senso le differenze legislative e regolatorie tra i vari stati devono ridursi a zero in favore di una gestione del paziente universale e armonica sotto il profilo clinico e terapeutico. Tale è, infatti, uno degli obiettivi dell’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) che, con la pubblicazione di un documento sugli accessi regionali alle terapie avanzate, invita a una profonda riflessione. Ne parliamo con Michela Gabaldo, Responsabile Alleanze Industriali e Affari Regolatori di Fondazione Telethon, che ha contribuito ad un’analisi dei percorsi legali descritti nel documento.
Sedici anni fa si è concluso il Progetto Genoma, l’ambiziosa opera di mappatura del genoma umano avviata nel 1990 che ha permesso agli scienziati di fare una “fotografia” dell’insieme dei nostri geni e di scoprire che sono molti meno di quelli che si pensava (circa 25.000), mettendo così in luce una complessità funzionale che anche le menti più brillanti della biologia non avevano saputo immaginare. I ricercatori che hanno partecipato a quella straordinaria impresa sono il moderno equivalente di Charles Lindbergh o Neil Armstrong. Oggi lo stesso spirito di esplorazione sta spingendo gli scienziati del National Institutes of Health (NIH) ad intraprendere una nuova missione esplorativa per creare un atlante in tre dimensioni di tutti i tessuti che compongono il corpo umano.
Non si è ancora placato l’entusiasmo per i risultati che le CAR-T stanno riscuotendo per alcune gravi forme di tumori del sangue, che già esperti e non, incominciano a scalpitare anche per la loro possibile applicazione contro i tumori solidi. Due in particolare sono state le notizie al centro dell’attenzione pubblica in questi giorni: la ricerca di base (effettuata su modelli animali) dell’Università di Cardiff, che ha identificato una popolazione di cellule T che potrebbe offrire una nuova arma contro diversi tipi di tumori, anche solidi; la partenza in Italia di un progetto triennale in 13 dei 26 IRCCS di Alleanza Contro il Cancro (ACC), mirato proprio a sviluppare nuove CAR-T contro tumori oggi non coperti dall’industria farmaceutica.
Si tratta di una notizia che è stata riportata da molte testate giornalistiche, non solo perché il successo di questo intervento è da ascrivere ad un team di ricerca tutto italiano ma anche - e soprattutto - perché i piccoli pazienti che soffrono di queste rare patologie non possono far altro che attendere un trapianto di fegato che, purtroppo, non sempre si rende possibile nei primi mesi di vita con conseguenze per molti di loro spesso fatali. Pubblicato lo scorso dicembre sulla rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports, lo studio ha coinvolto medici e ricercatori dell’Ospedale Regina Margherita e dell’Ospedale Molinette afferenti alla Città della Salute di Torino, oltre che del Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (MBC). Un assalto diretto e plurispecialistico ad un insieme di patologie le cui ricadute sui neonati rischiano di diventare davvero molto gravi.
a cura di Anna Meldolesi
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