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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per l’adrenoleucodistrofia
Pur essendo in fase sperimentale, i risultati sono buoni e paragonabili con quelli del trapianto da donatore. In futuro potrebbe essere la prima scelta terapeutica.
Con il termine adrenoleucodistrofia non ci si riferisce a una sola malattia, ma ad uno spettro di manifestazioni cliniche diverse e rare, causate da mutazioni del gene ABCD1 localizzato sul cromosoma X. Una diagnosi difficile da accettare, specialmente nel caso della forma cerebrale che colpisce i bambini in tenera età, con un percorso complesso da affrontare per il paziente e per i familiari. Il trapianto di midollo è attualmente l’unica terapia possibile per la forma cerebrale, ma con la terapia genica si potrebbero avere ottimi risultati e ridurre i rischi, anche se il punto cruciale resta la necessità di includere questa patologia nel pannello di screening neonatale esteso.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T. Avviato uno studio clinico per testarle contro la miastenia grave
Prodotta da una biotech americana e sperimentata all’Università di Miami. È la prima terapia CAR-T ad entrare in fase di sviluppo clinico contro le malattie autoimmuni
Descartes, il filosofo meglio noto in Italia come Cartesio, affermava che chiunque voglia ricercare la verità delle cose, non deve scegliere una scienza particolare, dal momento che esse sono tutte connesse tra loro e dipendenti l’una dall’altra. Un pensiero, il suo, che oggi si può applicare alle terapie CAR-T che non servono solo a combattere i tumori ma che potrebbero trovare impiego anche contro le malattie autoimmuni. Che le terapie a base di CAR-T possano costituire il minimo comune denominatore di diverse patologie devono averlo pensato anche nei laboratori di ricerca della Cartesian Therapeutics, una società biofarmaceutica americana attiva nel campo del potenziamento dei linfociti T con l’antigene chimerico CAR.
- Di: Enrico Orzes
La storia di CRISPR raccontata da Jennifer Doudna
“A crack in creation – The new power to control evolution”: conoscere origine, capacità, possibili applicazioni e ipotetiche conseguenze di questa tecnica di editing genomico grazie alle parole di una delle scienziate che l’ha scoperta
Jennifer Doudna si racconta e racconta CRISPR in un libro che fa immergere il lettore nella storia presentata in prima persona e gli permette di affrontare le questioni tecniche, etiche, sociali, economiche legate a quella che è stata più volte definita come una delle più importanti scoperte scientifiche della storia moderna. Pur essendo scritto a quattro mani assieme a Samuel Sternberg, suo fellow researcher, la voce narrante è solo quella della biochimica americana di fama mondiale. Saggio scientifico e memorie personali si intrecciano per dare al lettore la percezione di attraversare tutte le fasi della scoperta, dalle prime intuizioni alle considerazioni legate al futuro di questa tecnologia rivoluzionaria.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: Genenta Science è la startup dell’anno
A decretarlo la giuria dello StartupItalia Open Summit 2019. La biotech italiana sta testando una terapia genica basata sull’immunoterapia per il glioblastoma e mieloma multiplo
È Genenta Science – società biotecnologica italiana specializzata nello sviluppo di terapie geniche per la lotta ai tumori – la startup dell’anno 2019. A decretarlo la giuria composta da 100 rappresentanti del tessuto produttivo italiano e non solo, della quarta edizione dello StartupItalia Open Summit 2019 (#SIOS19). Appena lo scorso settembre, la biotech aveva chiuso il terzo round di finanziamento, pari a 13,2 milioni di euro (cifra ulteriormente salita fino a toccare i 15 milioni di euro), per due trial clinici di fase I/II progettati per testare Temferon – una terapia genica interamente “Made in Italy” basata sul principio dell’immunoterapia – su pazienti italiani affetti da glioblastoma multiforme di nuova diagnosi e da mieloma multiplo recidivato precocemente, entro 18 mesi dalla prima linea di trattamento.
- Di: Cristina Tognaccini
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a cura di Anna Meldolesi
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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