IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing genomico: CRISPR come arma antivirale
Una ricerca statunitense ha testato l’efficacia del sistema Crispr-Cas13 nel rilevare e distruggere i virus a RNA a singolo filamento nelle cellule umane, causa di infezioni comuni e mortali, per cui i farmaci a disposizione sono ancora limitati
CRISPR è ormai nota come la tecnica di editing genomico in grado di tagliare e cucire il DNA, magari correggendo un difetto all’origine di malattie genetiche. In principio però, il sistema si è evoluto per difendere i batteri dall’invasione di batteriofagi (virus che sfruttano i batteri per replicarsi, causandone la morte) e altri acidi nucleici estranei. Così dopo che un gruppo canadese della Western University ha provato a utilizzare CRISPR contro i batteri resistenti, ora è la volta dei ricercatori del Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (MIT) e di Harvard che sono invece tornati all’originaria funzione del sistema e ne hanno testato l’efficacia come antivirale che può essere programmato per rilevare e distruggere i virus a RNA a singolo filamento (single-stranded RNA, ssRNA) nelle cellule umane.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie avanzate: Assobiotec lancia il primo position paper
Dalla fase preclinica e clinica, fino alla produzione e l’accesso alle cure, il gruppo di lavoro Cell&Gene dell’Associazione nazionale di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie, ha affrontato tutte le criticità in un documento ufficiale. Proponendo anche i possibili interventi per risolvere le sfide aperte
Non chiamatele “criticità”. Maria Luisa Nolli, Componente del Consiglio Direttivo Assobiotec-Federchimica, preferisce il termine “sfide”, per via della sua innata positività. Una sfida in fin dei conti si può affrontare e risolvere, ed è quello che sta provando a fare il Gruppo di Lavoro Cell&Gene – dell’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie Assobiotec – di cui Nolli è coordinatrice. Di recente infatti, il gruppo ha realizzato un primo documento ufficiale, un position paper, sulle terapie avanzate – che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) – individuando criticità e possibili interventi. Il problema principale, o meglio i problemi, derivano dal fatto che la tradizionale filiera del farmaco di sintesi chimica, è stata adottata anche per queste innovative terapie. Il che, se da una parte è corretto, dall’altra richiede aggiustamenti e ritocchi, come un abito sartoriale fatto su misura.
- Di: Cristina Tognaccini
CAR-T: anche axicabtagene ciloleucel è rimborsabile in Italia
Si tratta della seconda terapia CAR-T disponibile nel nostro Paese, indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (due forme aggressive di linfoma non Hodgkin), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica
Era nell’aria da tempo e, finalmente, oggi anche la seconda terapia CAR-T, approvata in Europa ad agosto 2018, sarà rimborsata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Si tratta di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta) di Gilead Sciences, indicata come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl, primary mediastinal B-cell lymphoma), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione segue quella di tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), sviluppata da Novartis, prima terapia CAR-T a essere arrivata nei centri clinici italiani dopo il semaforo verde di AIFA lo scorso 7 agosto .
- Di: Cristina Tognaccini
Regolare le terapie avanzate: un delicato equilibrio tra innovazione e sostenibilità
Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, presente lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live, illustra le sfide del sistema regolatorio.
Le terapie che definiamo “avanzate” non lo sono solamente in riferimento al carico di innovazione che portano con sé sul piano tecnico e scientifico ma anche in considerazione del fatto che necessitano di un sistema regolatorio completamente nuovo che ne consenta presto l’approdo al mondo del mercato.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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