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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica: le malattie genetiche rare come banco di prova
Trasformare la ricerca in qualcosa di fruibile per i pazienti: la visione della fondazione Telethon nell’intervista a Francesca Pasinelli
“Le malattie genetiche rare sono state il banco di prova ideale per sviluppare terapie innovative basate sulla terapia genica. La nostra ricerca, finalizzata a trovare una cura, ha messo a punto una piattaforma di terapia genica che sfrutta il vettore lentivirale, cioè il virus HIV modificato, e negli anni questa ricerca l’abbiamo trasformata a tutti gli effetti in una terapia”, commenta Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, intervistata durante l’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies. “A quel punto siamo entrati in partnership con l’industria farmaceutica perché facesse diventare quella terapia qualcosa di duraturo nel mondo e ne garantisse produzione e distribuzione nel tempo, in linea con la nostra visione di trasformare la ricerca in qualcosa di fruibile per i pazienti”.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T. I pazienti confermano il miglioramento nella qualità di vita
Le indiscutibili prove di efficacia e di sicurezza grazie a cui Kymriah è stato approvato da EMA e AIFA si accompagnano al miglioramento della qualità di vita riportato dai pazienti
Il primo e più importante parametro per capire se le CAR-T funzionino davvero è la proporzione di pazienti andati incontro a remissione. Oltre, ovviamente, a capire se la terapia è anche sicura e ben tollerata dall’organismo. Lo studio clinico ELIANA ha dato risposte concrete a questi interrogativi tanto che tisagenlecleucel – con il nome commerciale Kymriah - ha ricevuto il via libera alla commercializzazione prima dall’EMA e poi, circa tre mesi fa, anche dall’AIFA.
Tuttavia, un altro obiettivo di ELIANA era quello di tracciare un quadro dell’impatto che la terapia con le cellule CAR-T ha avuto sui pazienti trattati e, per raggiungerlo, medici e infermieri hanno raccolto ed analizzato i dati prodotti dai pazienti stessi attraverso la compilazione di specifici questionari (Pediatric Quality of Life Inventory, PedsQL, e European Quality of Life-5 Dimensions questionnaire, EQ-5D).
- Di: Enrico Orzes
Modificare i geni per curare malattie rare e tumori. La terapia genica raccontata al grande pubblico
Correggere i difetti genetici che portano allo sviluppo di malattie genetiche e tumori oggi sta diventando una realtà. Lo spiega il prof. Luigi Naldini, intervenuto lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live per raccontare come ci cureremo nel 2029.
Nei laboratori di ricerca di tutto il mondo gli scienziati stanno lavorando su tre grossi filoni di ricerca identificabili nella capacità di trasferire informazioni genetiche per correggere quelle difettose o per istituire nuove funzioni cellulari, sfruttando a volte anche le cellule staminali, e nella possibilità di manipolare le cellule del sistema immunitario rendendole in grado di attaccare cellule nocive come quelle tumorali. Le terapie avanzate, di cui si sente spesso parlare nell’accezione di terapia genica, editing genomico, immunoterapia o terapia cellulare, stanno offrendo modo di sviluppare approcci terapeutici per malattie, fino a pochi anni fa, ritenute incurabili.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico. Piccolissimi biomagneti alla ricerca di nuovi farmaci
Unire CRISPR con l’identificazione delle cellule tramite mini biomagneti per rivelare nuovi bersagli farmacologici per il cancro e la medicina rigenerativa
Gli screening genomici delle cellule servono per identificare i principali regolatori genetici di un determinato fenotipo (cioè l’insieme delle caratteristiche che un organismo manifesta) di interesse e le eventuali mutazioni, o segnali, inserite dai ricercatori per riconoscerle. Tuttavia, il processo richiede l’analisi di un gran numero di cellule, cosa che aumenta i tempi operativi e limita la vitalità delle cellule stesse. Un dispositivo portatile simile a un chip, che sfrutta dei minuscoli magneti per individuare le cellule in cui Crispr-Cas9 ha introdotto la modifica voluta, potrebbe essere la soluzione. Si tratta del MICS (MIcrofluidic Cell Sorting), un metodo che coniuga ingegneria e genetica, e che permetterà ai ricercatori di accelerare i tempi di analisi del genoma e delle proteine per trovare nuovi obiettivi farmacologici. Lo studio, pubblicato a fine settembre su Nature Biomedical Engineering, è stato condotto presso la l’Università di Toronto.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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