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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Cellule staminali pluripotenti indotte: un nuovo protocollo sperimentale per il trattamento del diabete
Dagli USA la ricetta per la produzione di cellule che secernono insulina con maggiore efficienza. Si tratta per ora di sperimentazioni precliniche
Potremo usare le cellule staminali per produrre le cellule B delle isole del Langerhans e far si che producano insulina, curando così il diabete? La domanda rimbalza da molto tempo nella mente degli scienziati di tutto il mondo e, oggi, potrebbe trovare risposta affermativa grazie ai risultati di uno studio americano pubblicati sulla rivista Stem Cell Reports.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: ottimi risultati per la beta-talassemia
Lo studio condotto in Italia dimostra la sicurezza e l’efficacia della strategia terapeutica, anche su pazienti pediatrici
La terapia genica sbarca nel mondo della clinica. E lo fa passando per il territorio della beta-talassemia , una malattia tanto eterogenea sul piano della presentazione clinica quanto frammentata e variabile sul piano delle mutazioni che la innescano. Uno studio italiano di recente pubblicato sulla rivista Nature Medicine riporta i risultati di un trial clinico condotto su 9 pazienti di età diversa ma tutti accomunati dall’essere affetti da una forma grave di beta-talassemia ed essere perciò, trasfusione-dipendenti.
- Di: Enrico Orzes
Immunoterapia: quali tumori rispondo meglio?
Uno studio americano suggerisce che i tumori ad alto tasso di mutazioni a danno del DNA rispondano meglio alle terapie con farmaci immunoterapici
L’idea di usare il sistema immunitario per combattere i tumori ha sempre ricoperto un grande fascino e la scoperta dei cosiddetti farmaci inibitori dei checkpoint (ICI), alla quale è stato assegnato il premio Nobel per la Medicina 2018, ha rivoluzionato il trattamento di forme tumorali avanzate. Si tratta di una classe di anticopri, come il complesso PD-1/PD-L1, che agisce specificamente sulle molecole coinvolte nei tortuosi meccanismi che favoriscono il tumore nel suo tentativo di evasione dal controllo del sistema immunitario.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T, la rivoluzione dell'immunoterapia. La storia e le sperimentazioni in corso
L’Italia si sta ricavando un ruolo di primo piano nelle sperimentazioni cliniche che impiegano queste “cellule potenziate” contro leucemie, linfomi e alcuni tumori solidi
CAR-T cell è l’acronimo di Chimeric Antigen Receptor T-cell e, per esteso, indica una tecnica di modifica dei linfociti T che, così potenziati, riescono ad attaccare e distruggere le cellule tumorali.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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