Franco Locatelli è il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità

Il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità è il prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Ordinario di Pediatria dell’ Università “La Sapienza”.
Il Prof. Locatelli, membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, ha recentemente messo a punto una nuova e sofisticata tecnica di immunoterapia Car-T, basata sull’ingegnerizzazione genetica dei linfociti T.

Di: Ilaria Vacca

, 25 Febbraio 2019

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Luigi Naldini vince il Premio Louis-Jeantet 2019 per la ricerca traslazionale

Un riconoscimento prestigioso per il suo lavoro pionieristico nel portare la terapia genica dal laboratorio al trattamento dei pazienti con gravi malattie genetiche rare

I ricercatori italiani continuano a riscuotere grandi successi a livello internazionale. Dopo il conferimento del Premio Internazionale “Innovators in Science” al prof. Michele De Luca  è stata da poco diffusa la notizia che per il 2019 la Fondazione Louis-Jeantet ha assegnato al prof. Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon Insititute for Gene Therapy (SR-Tiget) il Premio Louis-Jeantet 2019.

Di: Enrico Orzes

, 03 Febbraio 2019

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Terapie che mirano all’RNA: combattere la distrofia di Duchenne, la SMA e altre patologie con gli oligonucleotidi

Una classe di farmaci nuova che, grazie a esempi come eteplirsen e nusinersen, sta riscuotendo molti successi nel trattamento di malattie per cui fino a pochi anni fa non c’era speranza

Una delle prime lezioni che si apprendono sui banchi di biologia è la struttura del DNA. Seguita dal modo in cui l’informazione genetica si traduce nei componenti essenziali della vita e, in ultima analisi, in ciò che siamo. Aver ben chiaro queste due nozioni è fondamentale per capire come funzionino le terapie che hanno come bersaglio l’RNA e, di conseguenza, apprezzarne la genialità.

Di: Enrico Orzes

, 21 Gennaio 2019

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Riprogrammazione cellulare: create in laboratorio cellule staminali ad uno stadio immaturo

Un team di ricerca padovano ha fatto ricorso alla bioingegneria per produrre cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) “naive”, simili a quelle presenti nei primi giorni di sviluppo nell’embrione. Apre le porte a nuovi importanti modelli cellulari per lo studio delle malattie rare

Tanto è sfaccettato l’universo della terapia genica e dell’editing genomico quanto è complesso quello delle cellule staminali. Nel libro Curarsi nel futuro, Valentina Fossati e Angela Simone spiegano chiaramente come sia improprio parlare solo di staminali senza specificare di che tipo di cellule si stia parlando.

Di: Enrico Orzes

, 16 Gennaio 2019

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