Terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne: a che punto siamo?

Sono tre gli studi clinici attualmente in corso negli Stati Uniti

Si è tenuta a Roma, dal 16 al 17 febbraio, la  XVII Conferenza Internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e Becker (BMD)  organizzata da Parent Project onlus , che ha riunito circa 600 persone – ricercatori, clinici, aziende farmaceutiche, pazienti e famiglie -  provenienti da 27 nazioni del mondo. La sessione di apertura è stata dedicata alle strategie più innovative in via di sviluppo per la Duchenne: la terapia genica, la terapia cellulare e l’editing genomico.

Di: Francesca Ceradini, Enrico Orzes

, 27 Febbraio 2019

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Editing genomico, per CRISPR è tempo di CasX

Una nuova proteina potrà essere usata per migliorare ulteriormente la sofisticata tecnica che sta rivoluzionando la medicina

Si chiama CasX ed è la nuovissima innovazione in tema di editing genomico: un nuovo enzima che andrà presto ad aggiungersi all’arsenale del sistema CRISPR, il “taglia e cuci molecolare” che consente di intervenire sul DNA, correggendolo ed eliminando le mutazioni alla base di svariate patologie ereditarie.

Di: Enrico Orzes

, 26 Febbraio 2019

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CRISPR, create le prime cellule staminali "antirigetto": invisibili al sistema immunitario

Sono passati più di 50 anni dal primo trapianto di cuore effettuato da Christiaan Barnard, ma nonostante gli inimmaginabile avanzamenti medici i trapianti non rappresentano oggi una procedura completamente esente da rischi. Tuttavia, grazie alle intuizioni del dott. Tobias Deuse, cardiochirurgo presso l’università della California di San Francisco, il futuro dei trapianti potrebbe cambiare.

Di: Enrico Orzes

, 25 Febbraio 2019

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Scimmie clonate in Cina: con CRISPR un modello per studiare malattie neurodegenerative e tumori

Pubblicati sulla rivista dell’Accademia Nazionale delle Scienze due lavori che spiegano come i ricercatori cinesi siano giunti a ottenere modelli animali di malattia vicini all’uomo

Esattamente un anno fa fu diffusa la notizia delle prime due scimmiette clonate in Cina, ZZ e HH, che fecero discutere il mondo intero sui benefici e i rischi di questo filone di ricerca, accendendo un dibattito etico che si trascinò per giorni. Oggi, le scimmie clonate tornano a far parlare.

Di: Enrico Orzes

, 04 Febbraio 2019

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