CAR-T: una tecnica rivoluzionaria in oncologia

Le terapie CAR-T, acromimo di Car-T cells, per esteso Chimeric Antigens Receptor Cells-T, rappresentano una strategia rivoluzionaria in oncologia.
In questa sezione raccogliamo tutti gli articoli dedicati alle terapie e alle sperimentazioni cliniche con CAR-T.

  • Alberto Mantovani, noto immunologo e divulgatore, prende per mano il lettore e lo conduce alla scoperta del sistema immunitario e di come possa essere usato per combattere i tumori

    Si potrebbero riempire pagine intere e scrivere libri su libri sul cancro e sulle modalità con cui aggredisce l’organismo senza riuscire a chiudere, in via definitiva, il capitolo sulle opportunità di cura. Quello che tutti i lettori corrono subito a leggere quando prendono in mano un libro dedicato a questo drammatico argomento. Ma non c’è modo migliore per approcciarsi all’universo della ricerca e comprendere le difficoltà di chi sta studiando una terapia oncologica efficace se non con la lettura di uno dei libri scritti dal prof. Alberto Mantovani, direttore scientifico dell’IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Milano e ricercatore italiano più citato nella letteratura scientifica internazionale. E “Bersaglio Mobile - Il ruolo del sistema immunitario nella lotta al cancro” (Mondadori, 2018) ne è un perfetto esempio.

  • Sbarca negli Stati Uniti la seconda terapia a base di cellule CAR-T di Gilead. Rappresenta il primo trattamento per le forme recidivanti/refrattarie di linfoma mantellare, con una risposta da parte dell’87% dei pazienti

    La famiglia delle terapie a base di cellule CAR-T si allarga. Dopo l’approdo di Yescarta negli Stati Uniti, Europa ed Italia contro il linfoma diffuso e il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, Kite Pharma - la società biofarmaceutica del gruppo Gilead da anni focalizzata sui processi di ingegnerizzazione del recettore chimerico delle cellule T - ha annunciato l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della sua seconda CAR-T. Brexucabtagene autoleucel, d’ora in poi nota con il nome commerciale Tecartus™, è una nuova terapia a base di cellule CAR-T che sarà commercializzata negli Stati Uniti per le forme recidivanti o refrattarie di linfoma mantellare (MCL).

  • Una ricerca preclinica condotta sulle cellule T regolatorie (Treg) dimostra l’utilità della tecnica per trovare una soluzione a patologie come il diabete di tipo 1

    Non è più un mistero per nessuno che i linfociti T stiano diventando gli indiscussi protagonisti della medicina del prossimo futuro e il successo delle terapie CAR-T costituisce una solida prova del loro valore. Tuttavia, la comprensione del ruolo dei linfociti T passa attraverso la realizzazione che si tratta di un poliedrico insieme di cellule, altamente differenziate. La loro stessa eterogeneità è il punto su cui fare leva per poterli impiegare anche contro malattie autoimmuni quali il diabete e, come dimostrato da uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, la tecnica di editing del genoma nota come CRISPR potrebbe essere la leva giusta per questa operazione.

  • Potrebbe contrastare le cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di patologie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete

    Sbagliato pensare che si tratti di una sorta di “Sacro Graal” in grado di donare la vita eterna. Quello che stanno provando a sviluppare i ricercatori che studiano il processo di invecchiamento biologico, chiamato senescenza, è infatti un sistema per farci vivere una vecchiaia più serena e in salute. Così tra lista dei farmaci geroprottettori e senolitici, che hanno proprio questo scopo, si potrebbe inserire anche una terapia CAR-T, mirata però non alle cellule tumorali – come quelle approvate finora – ma alle cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di malattie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete. È questa l’idea di un gruppo di ricerca del Memorial Sloan Kettering (MSK) Cancer Center di New York, negli USA, che ha presentato i primi dati della loro terapia CAR-T “senolitica” in uno studio pubblicato a giugno su Nature.

  • Osservatorio Terapie Avanzate ospite a RAI Radio1 GR1 Economia per illustrare cosa sono le terapie avanzate e parlare di costi e sostenibilità

    Ogni mercoledì pomeriggio il GR1 Economia di RAI Radio 1 dedica uno spazio alla tematica “Salute ed Economia”, questa settimana il focus è stato fatto sulle terapie avanzate - con una puntata dal titolo “Sanità, i costi e la sostenibilità delle terapie avanzate”. Se da una parte queste terapie stanno rivoluzionando la medicina perché rappresentano una possibilità di cura per malattie rare, patologie degenerative e tumori ad oggi definiti incurabili, d’altra parte comportano dei costi elevatissimi e un dilemma per la sostenibilità dei sistemi sanitari. Francesco Macchia, coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate, è stato ospite della trasmissione per far conoscere le terapie avanzate e rispondere alle domande degli ascoltatori sul loro impatto economico, oltre che terapeutico.

  • Un progetto italiano, sostenuto dall’AIRC e coordinato dalla prof.ssa Bonini del San Raffaele di Milano, punta a combinare questi due campi di ricerca per combattere le metastasi epatiche

    In termini medici la metastasi indica una disseminazione delle cellule tumorali presso diversi distretti dell’organismo: le cellule metastatiche si staccano da un tumore primario, viaggiano nel sangue o nei vasi linfatici e formano un nuovo tumore secondario in altri organi o tessuti. Tale processo è oggi al centro di un articolato progetto di ricerca coordinato da Maria Chiara Bonini - professore ordinario di Ematologia alla Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano - che sta studiando la possibilità di combinare l’uso dell’immunoterapia e della terapia genica per aggredire le metastasi al fegato derivate dal carcinoma del pancreas e dal cancro del colon-retto.

  • Presentati al Convegno Annuale ASCO i dati del trial ZUMA-5: elevati i tassi di risposta ad axicabtagene ciloleucel nei pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente, recidivante o refrattario

    Una nuova promessa da parte delle terapie a base di cellule CAR-T contro il linfoma non-Hodgkin. È stato questo l’annuncio che Kite, società del gruppo Gilead, ha diffuso nel corso di una sessione orale al Convegno Annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) – svoltosi per la prima volta in forma virtuale alla fine del mese di maggio - durante la quale sono stati presentati i risultati di un’analisi intermedia dello studio clinico ZUMA-5, condotto su pazienti adulti con linfoma non-Hodgkin (NHL) indolente (a crescita lenta) recidivante o refrattario, dopo almeno due precedenti linee di terapia.

  • I risultati preliminari di due trial, presentati a fine maggio al Congresso Mondiale ASCO, supportano l’efficacia delle CAR-T contro forme di malattia recidivanti o refrattarie al trattamento.

    Quando il grafico dell’elettroforesi proteica mostra un tracciato anomalo al quale si accompagna il commento “sospetta componente monoclonale” è opportuno pianificare una serie di esami di approfondimento perché incombe il rischio di trovarsi al cospetto di un mieloma multiplo. Questo raro tumore maligno – che sarà protagonista della 15° edizione della Giornata Nazionale per la lotta contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma che si celebrerà domenica 21 giugno - colpisce il midollo osseo e risulta associato ad elevati tassi di recidiva i cui esiti nella quasi maggioranza dei casi sono infausti. Ecco perché è stato accolto con ottimismo e speranza l’annuncio dei risultati positivi ottenuti in due studi clinici in cui sono state impiegate le terapie CAR-T.

  • Dalle duoCAR-T, ai vettori virali per la produzione di anticorpi neutralizzanti e CRISPR per rendere le cellule resistenti al virus, sono diversi gli approcci in sperimentazione

    Ci sono malattie che non sono mai scomparse, ma di cui semplicemente si parla molto meno. Una di questa è l’AIDS (Acquired Immune Deficiency Syndrome), malattia causata dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV) che tra gli anni ’80 e ’90 fu al centro di una lunga attenzione mediatica. D’altra parte al tempo si trattava di una malattia mortale, il cui unico rimedio era la prevenzione. Negli anni la terapia antiretrovirale (ART) – che si basa su un cocktail di farmaci antivirali – è riuscita a trasformarla in una malattia cronica, a lunga sopravvivenza, ma nessuna strategia è finora riuscita a eradicare il virus. La scienza però – nonostante i fondi dedicati a questo campo siano sempre meno – continua a cercare una soluzione, puntando anche a strategie avanzate, come la terapia genica.

  • Con la nascita della piattaforma digitale WelCARe migliorano sia la possibilità di comunicazione tra i medici che l’accesso dei pazienti a terapie innovative come le CAR-T

    Le terapie a base di cellule CAR-Tcostituiscono un raffinato prodotto della moderna medicina ma questa straordinaria innovazione terapeutica, racchiusa in questo manipolo di linfociti ingegnerizzati per combattere il cancro, richiede una complessa gestione, non solamente in fase produttiva, ma anche nelle fasi di erogazione ai pazienti. Oltre ad un indispensabile approccio multidisciplinare è infatti necessario continuare a seguire i pazienti in maniera vigile, costante e scrupolosa. Su questi presupposti è nata WelCARe, uno strumento digitale in grado di coniugare sistemi di telemedicina e intelligenza artificiale, frutto della collaborazione tra Novartis - che ha sviluppato tisagenlecleucel (Kymriah) - e la start up Soluzioni Salute Informatica.

  • La Rete Oncologica Nazionale promossa dal Ministero della Salute invita le realtà industriali alla cooperazione per superare gli ostacoli dei costi e delle difficoltà di produzione delle terapie CAR-T.

    Ci si può rendere immediatamente conto di quanto le terapie a base di cellule CAR-T siano innovative riassumendo i passaggi principali attraverso i quali sono prodotte. Al termine di un processo detto leucaferesi, i linfociti T vengono prelevati dal malato e inviati presso officine di produzione specializzate dove possono essere ingegnerizzati per esprimere in maniera mirata sulla superficie cellulare gli antigeni CAR grazie ai quali, una volta reinfusi nel corpo del paziente, sono in gradi di combattere e uccidere le cellule cancerose. Questo percorso di produzione è estremamente complesso e molto costoso. Su questa base, l’Alleanza Contro il Cancro (AAC) ha rivolto un invito a tutte le realtà farmaceutiche e industriali impegnate in questo settore, a unire le forze con l’obiettivo di abbattere i costi di manifattura e incrementare la capacità produttiva.

  • Uno studio pubblicato su The New England Journal of Medicine conferma che le cellule CAR-T possono costituire una valida opzione per i pazienti con il tumore in forma recidivante o resistente

    La terapia perfetta non esiste, specialmente in Oncologia. È un concetto molto duro da accettare ma corrisponde alla verità perché nella lotta contro il cancro nulla funziona completamente: quello che, tuttavia, permette di guardare al futuro con ottimismo è la trasversalità d’applicazione che trova un ottimo esempio nelle terapie a base di cellule CAR-T già approvate contro il linfoma diffuso a grandi cellule B, in sperimentazione contro il linfoma follicolare e ora promettenti anche contro il linfoma mantellare.

  • Dall'Università della Pennsylvania arrivano promettenti risultati dagli studi preclinici su macrofagi ingegnerizzati contro il carcinoma ovarico metastatico.

    Se fossero un videogioco, le CAR-T sarebbero senza dubbio “space invaders” e le CAR-M il ben noto “Pac-Man”. La differenza tra le due strategie sta infatti nelle proprietà intrinseche delle cellule immunitarie utilizzate rispettivamente per il loro sviluppo: se le cellule T funzionano infatti bersagliando gli antigeni per distruggerli (sostanze riconosciute come estranee o pericolose dal sistema immunitario), proprio come il cannone mobile di Space invaders, i macrofagi svolgono invece la loro funzione “mangiando” le cellule nemiche, esattamente come Pac-man. A mettere a punto la nuova immunoterapia CAR-M – promettente contro i tumori solidi – è stato un gruppo di ricercatori della Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania (Stati Uniti), che lo scorso 23 marzo ha pubblicato i primi risultati preclinici su Nature Biotechnology.

  • I pazienti continuano a ricevere le cure salvavita programmate. Alcuni rallentamenti riguardano invece gli studi clinici per altre terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con Franco Locatelli.

    Le terapie avanzate sembrano resistere all’impatto che lo tsunami COVID-19 sta provocando in tutto il mondo. Almeno per il momento. Il blocco dei voli tra i diversi Paesi, infatti, ha messo a serio rischio il trasporto di materiale cellulare necessario sia per i trapianti di cellule staminali, che spesso provengono da donatori residenti in Paesi esteri, sia per le terapie cellulari CAR-T, che nella stragrande maggioranza dei casi vengono ingegnerizzate negli Stati Uniti. Per ora però le soluzioni intraprese sembrano garantire le cure salvavita, come conferma anche Franco Locatelli - Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità. Mentre a risentirne un po’ di più sono i trial clinici.

  • Ricorrendo a tecniche di editing del genoma un gruppo di ricerca finlandese ha studiato quali molecole possono aumentare l’effetto terapeutico delle CAR-T limitandone gli effetti collaterali.

    La storia dell’oncologia insegna che la ricerca di “un’unica cura contro tutti i tipi di tumore” è un po’ come la ricerca della pietra filosofale. È uno slogan che medici e ricercatori di tutto il mondo sanno bene non avere attinenza con la realtà che punta, invece, a combinazioni di farmaci e strategie terapeutiche per giungere alla tanto agognata vittoria. Così anche adesso, con l’approvazione delle terapie CAR-T, non basta pensare di produrre e somministrare ai pazienti le cellule ingegnerizzate contando unicamente su un loro successo garantito, ma serve predisporre la strada a questi “superlinfociti”, facilitandone l’azione e anche limitandone i possibili effetti avversi.

  • La clorotossina è stata usata per sviluppare una terapia più precisa ed efficace per questo grave tumore del cervello. In avvio uno studio clinico negli Stati Uniti.

    Certe volte anche le cose negative possono tornare utili, o come si suol dire “non tutto il mal vien per nuocere”. Cosi è per il caso del veleno dello scorpione: utilizzato da un gruppo di scienziati, dell’Istituto per i Tumori “City of Hope” in California, per sviluppare una nuova versione di terapia CAR-T per il glioblastoma. La clorotossina (CLTX) estratta dal veleno dello scorpione, infatti, già in precedenza aveva dimostrato la capacità di riconoscere e legarsi alle cellule di questo grave tumore cerebrale. Motivo per cui il team di ricerca ha deciso di utilizzarla per progettare un nuovo recettore dell'antigene chimerico (CAR) in grado di superare le limitazioni delle attuali terapie CAR-T per il glioblastoma, che finora sono risultate non efficaci. Lo studio preclinico è stato pubblicato il 4 marzo su Science Translational Medicine e sulla base di questi risultati è in partenza un trial clinico di Fase I.

  • Secondo un recente studio, oltre alle cause di resistenza già note, un’altra potrebbero essere attribuita alle cellule tumorali “immortali”

    È caccia aperta al colpevole che provoca una resistenza alle terapie CAR-T finora approvate (Kymriah sviluppata da Novartis e Yescarta da Gilead) nel 10-20% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta (LLA). Sebbene infatti, si tratti di terapie rivoluzionarie che hanno drasticamente cambiato il modo di trattare alcuni tumori del sangue, come la LLA, molto resta ancora da fare sia per ridurne la potenziale tossicità sia per capire cosa induce la resistenza al trattamento. Un recente studio ha ipotizzato che il motivo della mancata efficacia in alcuni pazienti potrebbe risiedere nelle cellule tumorali stesse.

  • Una ricerca preclinica ha mostrato che utilizzare le nanoparticelle per veicolare l’RNA messaggero attraverso la membrana delle cellule T potrebbe portare a minori effetti collaterali

    Punti di forza e punti critici sono intrinsechi di ogni fatto, persona o cosa. Le terapie CAR-T non escluse. Da quando sono arrivate sul mercato statunitense nel 2017 infatti, la comunità scientifica oltre a decantarne i vantaggi, ha continuato a lavorarci per migliorarle ulteriormente ed estenderne ancora le potenzialità. Un punto particolarmente importante su cui diversi gruppi di ricerca sono impegnati è la sicurezza, che può ancora essere migliorata. Proprio su questo fronte alcuni scienziati dell’Università della Pennsylvania hanno sviluppato di recente un sistema sperimentale per produrre cellule CAR-T meno tossiche, sfruttando per la manipolazione genetiche nanoparticelle che veicolano l'RNA messaggero (mRNA), anziché il classico virus contenente il DNA.

  • In occasione della Giornata delle Malattie Rare 2020, Osservatorio Terapie Avanzate fa una panoramica sull’evoluzione delle terapie avanzate applicate alle malattie rare

    Quest’anno torna il giorno più raro dell’anno: il 29 febbraio in cui si celebra in tutto il mondo la Giornata della Malattie Rare, occasione per sensibilizzare e aumentare la consapevolezza sull’argomento nel grande pubblico. Il tema di questa edizione è l’equità per i malati rari e le famiglie, in poche parole l’accesso alle pari opportunità per le persone con una malattia rara. Malattie rare e terapie avanzate viaggiano su binari paralleli, dato che la ricerca ha applicato le più grandi innovazioni proprio a queste patologie. Questo perché il futuro si concentrerà sempre di più sull’erogazione di terapie su misura per le singole mutazioni genetiche, come affermato nella review “A brief history of human disease genetics” , pubblicata a gennaio su Nature.

  • L’Ospedale Bambino Gesù mette a punto un protocollo per bloccare gli effetti collaterali della terapia, mentre l’Humanitas crea un team multidisciplinare per la valutazione dei pazienti da inserire nei programmi di trattamento.

    Da mesi non si fa che parlare d’altro: le terapie CAR-T costituiscono al di fuori di ogni dubbio uno dei traguardi medici più importanti del nuovo secolo. Nella battaglia contro i tumori. Ai loro successi - e anche ai loro limiti - sono stati dedicati centinaia di lavori tra articoli, saggi e pamphlet ma finalmente le terapie che trovano in Kymriah (Novartis) e Yescarta (Gilead) i due più celebri protagonisti di questa pagina della medicina entrano nelle stanze degli ospedali. E lo fanno con due fatti esemplificativi: l’attivazione di un’unità speciale presso il centro Humanitas di Rozzano per la gestione dell’intero percorso clinico dei pazienti e la sperimentazione presso l’Ospedale Bambino Gesù di un protocollo per ridurre gli effetti collaterali della terapia.

  • Viralym-M ha appena ricevuto la designazione PRIME dall’EMA. Si tratta di una terapia sperimentale, a base di cellule di donatori terzi e pronte all’uso, che ha l’obiettivo di ripristinare l’immunità contro specifici virus in pazienti immunocompromessi.

    Quando il sistema immunitario non funziona correttamente le difese dai patogeni sono disattivate. È più o meno la stessa cosa che accade ad un personal computer collegato ad internet ma privo di un antivirus: può essere facilmente infettato e, in casi estremi, diventare del tutto inutilizzabile. Il sistema immunitario è il nostro antivirus ma, come avviene nelle immunodeficienze o nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali da donatore, può essere disattivato aprendo così le porte a nemici quali citomegalovirus, herpesvirus o virus di Epstein Barr. Per questo AlloVir ha sviluppato una terapia cellulare a base di linfociti T virus specifici, che fanno parte del sistema di difesa naturale dell’organismo e proteggono le persone sane da numerosi virus responsabili dell’insorgenza di malattie.

  • Risale a novembre la pubblicazione di uno studio che descrive i risultati preliminari di un trial clinico di Fase I con Crispr-Cas9 per il cancro: nuovi dati ne confermano fattibilità e sicurezza

    CRISPR e CAR-T: due approcci diversi che si incrociano in una sperimentazione clinica di Fase I, la prima autorizzata in USA per la valutazione dell’efficacia e della sicurezza dell’utilizzo di cellule T modificate geneticamente con Crispr-Cas9 su tumori in stadio avanzato. In un precedente articolo, Osservatorio Terapie Avanzate ha riportato i risultati preliminari dello studio coordinato da Edward A. Stadtmauer, che vede la collaborazione dell’Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, del Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics. Il 6 febbraio, sulla prestigiosa rivista Science, è stato pubblicato un aggiornamento che dimostra sicurezza e applicabilità di questa strategia innovativa che unisce CRISPR e CAR-T.

  • Al CIBIO di Trento si lavora su un modello tridimensionale estremamente accurato di medulloblastoma per capire come si sviluppi questo tumore e per identificare nuovi specifici farmaci

    Al solo sentir pronunciare la frase “cervelli in provetta” si evocano le fantascientifiche atmosfere di cartoni come Futurama, tuttavia questa semplicistica ma efficace espressione si può riferire alla produzione degli organoidi, modelli cellulari estremamente realistici che gli studiosi di tutto il mondo stanno impiegando nella ricerca di una cura per patologie oncologiche prive di un’eziologia e di una terapia specifica. Proprio in Italia, presso il Centro di Biologia Integrata (CIBIO) di Trento, l’uso degli organoidi nella ricerca sul medulloblastoma ha recentemente prodotto risultati di notevole interesse.

  • Il primo paziente ha già ricevuto la nuova terapia a base di CAR-T CD44v6 sviluppata in collaborazione con MolMed. Le sue condizioni sono buone.

    Dopo aver ricevuto l’approvazione ufficiale di AIFA, è ora partito il primo studio clinico con terapia CAR-T CD44v6 per la leucemia mieloide acuta e il mieloma multiplo all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. Il primo paziente, affetto da mieloma multiplo, è stato infuso poche settimane fa e il trattamento non ha causato nessuna reazione avversa. Lo ha dichiarato Fabio Ciceri, professore di Ematologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e primario dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, quale Principal Investigator dello studio internazionale multicentrico di Fase I/II, la settimana scorsa durante l’European CAR T Cell Meeting svoltosi a Barcellona.

  • Una ricerca di base, effettuata in Gran Bretagna, ha identificato una popolazione di cellule T che potrebbe offrire una nuova arma contro diversi tipi di tumori, anche solidi

    Non si è ancora placato l’entusiasmo per i risultati che le CAR-T stanno riscuotendo per alcune gravi forme di tumori del sangue, che già esperti e non, incominciano a scalpitare anche per la loro possibile applicazione contro i tumori solidi. Due in particolare sono state le notizie al centro dell’attenzione pubblica in questi giorni: la ricerca di base (effettuata su modelli animali) dell’Università di Cardiff, che ha identificato una popolazione di cellule T che potrebbe offrire una nuova arma contro diversi tipi di tumori, anche solidi; la partenza in Italia di un progetto triennale in 13 dei 26 IRCCS di Alleanza Contro il Cancro (ACC), mirato proprio a sviluppare nuove CAR-T contro tumori oggi non coperti dall’industria farmaceutica.

  • Due aziende indiane stanno mettendo a punto un piano di sviluppo per terapie CAR-T a costi ridotti da impiegare sul mercato interno e, in futuro, su quello mondiale.

    Le terapie che sfruttano le CAR-T stanno rapidamente conquistando l’interesse dei ricercatori, che lavorano per produrne versioni sempre più efficienti, precise e sicure, e quello dei pazienti, che finalmente vedono profilarsi nuove speranze per patologie fino a pochi anni fa inarrestabili. Gli enti regolatori di diversi Paesi, tra cui anche l’Italia, hanno già dato l’ok alla commercializzazione di due diversi trattamenti (Kymriah e Yescarta) per garantire ai pazienti con specifiche leucemie, o linfomi, trattamenti di ultimissima generazione. Ma, ancora una volta, il collo di bottiglia è rappresentato dai costi di queste terapie e dalla sostenibilità dei Sistema Sanitario Nazionali di ciascuna nazione.

  • Osservatorio Terapie Avanzate - Video

    Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T, spiegando gli incredibili vantaggi che l’ingresso in scena di questa terapia sta portando ai pazienti

    È sempre una buona notizia quella che ci riporta la vittoria della medicina su una brutta malattia. Ma che si sia tradotta in realtà l’idea di usare il sistema immunitario - inizialmente sconfitto - per annientare una patologia oncologica non più contrastabile con altri mezzi è straordinario. Ed è quello che i visitatori del Focus Live 2019 hanno potuto imparare lo scorso 24 novembre nel corso dello speaker’s corner dal titolo “Curare i tumori ai tempi dei superfarmaci” tenuto da Alessandro Rambaldi, professore ordinario di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore Dipartimento Ematologia-Oncologia, Ospedale Papa Giovanni XXIII Bergamo.

  • Prodotta da una biotech americana e sperimentata all’Università di Miami. È la prima terapia CAR-T ad entrare in fase di sviluppo clinico contro le malattie autoimmuni

    Descartes, il filosofo meglio noto in Italia come Cartesio, affermava che chiunque voglia ricercare la verità delle cose, non deve scegliere una scienza particolare, dal momento che esse sono tutte connesse tra loro e dipendenti l’una dall’altra. Un pensiero, il suo, che oggi si può applicare alle terapie CAR-Tche non servono solo a combattere i tumori ma che potrebbero trovare impiego anche contro le malattie autoimmuni. Che le terapie a base di CAR-T possano costituire il minimo comune denominatore di diverse patologie devono averlo pensato anche nei laboratori di ricerca della Cartesian Therapeutics, una società biofarmaceutica americana attiva nel campo del potenziamento dei linfociti T con l’antigene chimerico CAR.

  • Claudio Jommi illustra quali sono le peculiarità di questa nuova classe di farmaci e quali gli aspetti comuni ai farmaci tradizionali. Per metterne in risalto opportunità e criticità e proporre soluzioni vincenti.

    Più la corsa alla conquista della nuova frontiera delle terapie avanzate si fa affollata di protagonisti, con medici e ricercatori che si avvicinano al traguardo della realizzazione di terapie personalizzate per i pazienti e risolutive per molte malattie, più si fa urgente l’evoluzione dell’assetto regolatorio e di accesso. Quello che definisce in che modo queste terapie potranno essere introdotte e giudicate nei sistemi attualmente in vigore per la valutazione dei farmaci. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con Claudio Jommi, Professor of Practice della SDA Bocconi School of Management di Milano.

  • Per la prima volta negli Stati Uniti è in corso uno studio clinico con Crispr-Cas9 per combattere i tumori. I risultati preliminari sono promettenti.

    Il trial clinico si basa sull’utilizzo di cellule immunitarie modificate con il sistema Crispr-Cas9, una strategia terapeutica che si avvicina molto al concetto delle CAR-T, ma con qualche fondamentale differenza. L’obiettivo è quello di migliorare l’efficienza della terapia genica grazie all’editing genomico, senza modificare il DNA del paziente. Lo studio vede la collaborazione dell’Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, del Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics.

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