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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate
Presentato a novembre 2022 durante l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate.
News
Una ChatGPT a base di chimica per progettare nuovi farmaci
Un modello di intelligenza artificiale basato sul deep learning è stato addestrato per progettare molecole terapeutiche in grado di legare simultaneamente due proteine bersaglio
Come ormai noto a tutti l'intelligenza artificiale (AI) impara a scrivere testi ricevendo in input una sequenza di parole o combinazioni linguistiche, ora, con un processo analogo, può anche imparare a progettare composti chimici. È il caso del modello di AI sviluppato all’università di Bonn (Germania), una sorta di “ChatGPT per molecole”, che offre ai ricercatori la possibilità di pensare fuori dagli schemi e ideare strutture chimiche innovative. La sua specialità è generare molecole che possono legare due bersagli, anziché uno solo come avviene nella maggior parte dei composti tradizionali. Questa caratteristica apre nuove prospettive terapeutiche, consentendo di influenzare diversi processi intracellulari con un’unica molecola. Lo studio è stato pubblicato su Cell Reports Physical Science.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR per la diagnosi di alcune forme di leucemia
La piattaforma SHERLOCK ha dimostrato altissimi livelli di sensibilità e specificità, e promette di abbassare notevolmente i tempi e i costi diagnostici
CRISPR è ormai conosciuto come l’acronimo dello strumento più innovativo nell’ambito biotecnologico con un forte impatto in diversi settori, dalla medicina all’agricoltura. In campo biomedico CRISPR è il croccante suono del progresso attraverso cui si mettono a punto nuovi farmaci mentre si perfezionano terapie avanzate già esistenti, come le CAR-T. Gli utilizzi del famoso sistema di editing vanno ancora al di là delle strategie terapeutiche, raggiungendo quelle delle diagnosi, come illustrato in uno studio statunitense pubblicato sulla rivista Blood in cui ad esser protagonista è la piattaforma SHERLOCK.
- Di: Enrico Orzes
"Io le patate le bollo vive", cosa sai sulla sperimentazione animale?
Un libro che offre dati e riflessioni sull’uso dei modelli animali nella ricerca scientifica con un linguaggio chiaro, in grado di avvicinare il lettore a un tema spesso controverso
“La produzione di farmaci e presidi sanitari sicuri ed efficaci, oggi, sulla base delle attuali conoscenze e tecnologie disponibili, non può essere garantita senza l’uso di modelli animali”. Questa frase si trova nell’introduzione del libro "Io le patate le bollo vive”, edito da Einaudi e firmato da Roberto Sitia e Giuliano Grignaschi. Il titolo, volutamente provocatorio, è un estratto di un commento pronunciato da Rita Levi Montalcini parlando proprio di sperimentazione animale. Il saggio, infatti, affronta uno dei temi più complessi e dibattuti della scienza contemporanea: l’utilizzo di modelli animali a fini di ricerca. Gli autori ci guidano attraverso un viaggio che intreccia etica e scienza, esplorando il controverso rapporto tra esseri umani e animali nel contesto della ricerca medica.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie cellulari per il Parkinson, una storia lunga 50 anni
Dai primi trapianti neuronali agli attuali studi con le cellule staminali, l’Europa guida il futuro della medicina rigenerativa per il Parkinson
Il Parkinson colpisce milioni di persone nel mondo, con sintomi debilitanti legati alla perdita di neuroni dopaminergici. Le terapie attuali, come la levodopa, alleviano i sintomi solo temporaneamente, rendendo urgente l’esplorazione di soluzioni innovative: qui entra in gioco il trapianto di neuroni derivati da cellule staminali. Durante l’evento “Stem cell revolutions for neurodegenerative diseases” - organizzato a fine novembre da Elena Cattaneo, Professoressa Ordinaria di Farmacologia dell’Università degli Studi di Milano e Senatrice a vita - i pionieri delle ricerche sulle staminali in campo neurologico hanno illustrato le scoperte scientifiche che hanno portato agli attuali studi clinici progettati per sviluppare promettenti terapie avanzate per il Parkinson.
- Di: Angelica Giambelluca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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