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Sclerosi multipla, nuovi studi fanno avanzare la ricerca sulle staminali
Negli ultimi due mesi sono stati pubblicati i risultati di due importanti studi clinici italiani, uno basato sulle cellule staminali ematopoietiche e l’altro sulle staminali neurali
Quello delle staminali come strategia di cura per la sclerosi multipla è un campo in fermento ormai da diverso tempo. Solo negli ultimi due mesi sono stati pubblicati i risultati di due importanti studi clinici, entrambi condotti in Italia. Il primo, retrospettivo e i cui dati sono stati riportati lo scorso dicembre sulle pagine della rivista Neurology, ha mostrato un'associazione tra il trapianto di staminali ematopoietiche e un rallentamento nella progressione della disabilità nelle persone con sclerosi multipla secondariamente progressiva. Il secondo, i cui risultati sono stati pubblicati a gennaio su Nature Medicine, ha testato per la prima volta in clinica la sicurezza delle cellule staminali neurali per forme progressive di sclerosi multipla. Ne abbiamo parlato con la dott.ssa Angela Genchi, ricercatrice dell’Unità di neuroimmunologia del San Raffaele di Milano.
- Di: Redazione
In sviluppo la prima terapia digitale per la tele-riabilitazione motoria
Giuseppe Recchia: “AuReha sarà validato in uno studio clinico e consentirà di effettuare esercizi basati sui dati generati dai sensori indossati dal paziente, quindi personalizzati sulle sue esigenze"
La riabilitazione è un passaggio chiave del percorso di cura dal momento che si propone di far recuperare al malato - alcune volte in maniera integrale, altre purtroppo solo parzialmente - le capacità motorie, funzionali o cognitive compromesse dalla malattia. Le chiavi del successo della riabilitazione sono la costanza delle sedute e un’approfondita valutazione dei progressi per migliorare il programma di esercizio. Ma entrambi questi aspetti possono trasformarsi in trappole nel corso dell’iter riabilitativo e, per evitare che ciò accada, servono strumenti di ultima generazione che supportino tanto il terapista quanto il paziente. È il caso di terapie digitali come AuReha della quale abbiamo parlato con il dott. Giuseppe Recchia, co-fondatore e CEO di daVi DigitalMedicine e DigitalRehab.
- Di: Enrico Orzes
Diario di una cellula, dalla fecondazione alla nascita
Una cellula racconta, in modo brillante e divertente, il viaggio che la porta dai primi istanti della fecondazione allo sviluppo di una nuova vita
Se c’è una cosa che non smetterà mai di stupire è la meraviglia della nascita: un incontro fortuito tra una cellula uovo e uno spermatozoo produce uno zigote che, dopo innumerevoli passaggi ed evoluzioni, si trasformerà in un bambino o una bambina. Lo stupore e l’incanto rischiano però di perdersi se la narrazione resta su un livello puramente scientifico e “freddo”, specialmente quando ci si rivolge ai più giovani. Questo non accade in “Diario di una cellula – come si forma e cresce il corpo umano” (settembre 2022, DeAgostini), libro per ragazzi - e non solo - scritto da Graziano Ciocca, biologo e divulgatore scientifico, e illustrato da Lorenzo De Felici, che accompagna il testo con disegni e fumetti simpatici e validissimi dal punto di vista scientifico.
- Di: Rachele Mazzaracca
In valutazione EMA la terapia CRISPR per anemia falciforme e beta-talassemia
Sulla base dei risultati di due studi clinici di Fase III, l’Agenzia Europea per i Medicinali ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel
Si fa più vicino il momento in cui il primo trattamento basato su tecniche di editing del genoma potrebbe varcare le soglie del mercato farmaceutico: si tratta di exagamglogene autotemcel (exa-cel), sviluppato da Vertex Therapeutics e CRISPR Therapeutics (l’azienda fondata dal Premio Nobel Emmanuelle Charpentier). Con un comunicato stampa congiunto, le due aziende hanno annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto la domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per questa innovativa terapia basata sul sistema Crispr-Cas9 e destinata al trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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