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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T in gel per ridurre il rischio di recidive tumorali
La nuova strategia prevede una somministrazione locale di CAR-T dopo un intervento chirurgico di rimozione del tumore. Si tratta di uno studio preclinico, i cui risultati sono molto incoraggianti
Quanti siano stati sottoposti a chirurgia per rimuovere una massa tumorale avranno potuto leggere la dicitura “margini chirurgici” tra le conclusioni del referto operatorio. Si tratta di un parametro essenziale per l’oncologo che, sulla base di esso, stabilisce il proseguo del cammino terapeutico. Infatti, se i margini chirurgici sono positivi significa che è stata rilevata la presenza di cellule tumorali a contatto con la superficie del pezzo operatorio: ciò comporta un rischio di recidiva tumorale, rendendo necessaria la valutazione di una terapia secondaria (ad esempio, radioterapia o chemioterapia adiuvante). Uno studio statunitense, apparso a gennaio sulle pagine della rivista Science Advances, suggerisce la possibilità che un innovativo gel a base di cellule CAR-T possa ridurre in maniera significativa il rischio di recidiva. I risultati dello studio preclinico stanno aprendo le porte ad un trial clinico.
- Di: Enrico Orzes
Nanoparticelle di grasso e mRNA per le malattie ereditarie della retina
Un gruppo di ricerca statunitense ha messo a punto una nuova strategia di terapia genica basata su nanoparticelle lipidiche in grado di veicolare mRNA terapeutici nei fotorecettori
Le malattie ereditarie della retina sono causate da mutazioni del DNA che compromettono il funzionamento e la sopravvivenza di cellule essenziali per il processo visivo, attraverso meccanismi fisiopatologici complessi e non contrastabili con i farmaci tradizionali. Le strategie terapeutiche più innovative mirano a far esprimere nelle cellule del paziente una molecola in grado di compensare il difetto genetico, agendo a monte del processo fisiopatologico. A tal fine si può utilizzare DNA veicolato mediante vettori virali o mRNA (RNA messaggero) veicolato mediante nanoparticelle lipidiche. Quest’ultimo sistema offre notevoli vantaggi, un recente studio pubblicato su Science Advances mostra come lo sviluppo di nanoparticelle lipidiche specifiche per i fotorecettori apra la porta a nuove opportunità terapeutiche per molte malattie ereditarie della retina che conducono a cecità.
- Di: Jung Hee Levialdi Ghiron
Approvata in Europa la prima terapia genica per l’emofilia B
La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione di etranacogene dezaparvovec, trattamento one shot per la forma grave e moderatamente grave della malattia del sangue
L'emofilia B da moderata a grave richiede la somministrazione continua e per tutta la vita del Fattore IX della coagulazione per prevenire le emorragie. Questo può avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti: rispondere a un bisogno medico insoddisfatto, e liberare i pazienti dall’onere delle infusioni, è l’obiettivo della terapia genica one-shot etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix®) per il trattamento della carenza congenita del Fattore IX. CSL Behring, l’azienda che ha rilevato lo sviluppo clinico da UniQure, ha ottenuto l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio da parte degli enti regolatori europei, dopo aver ottenuto il parere positivo espresso dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'European Medicines Agency a dicembre 2022.
- Di: Redazione
Cellule staminali: come fare uno studio sugli esseri umani
In questi ultimi anni è cresciuto il numero delle terapie basate sulle cellule staminali che arrivano in fase avanzata di sperimentazione: quali sono i punti fondamentali di questo percorso?
Lavorare con le cellule staminali richiede diverse accortezze e il percorso che va dai primi studi in laboratorio fino alla terapia vera e propria non è semplice, anzi è spesso tortuoso e interrotto prima del previsto. Gli studi clinici con le staminali cosiddetti “first-in-human” (cioè i primi studi sugli esseri umani) stanno aumentando e, con essi, le informazioni a disposizione degli studiosi su come portare avanti al meglio questo tipo di sperimentazione. In un articolo recentemente pubblicato su Stem Cell Reports, alcuni accademici che si occupano di studiare terapie a base cellule staminali – tra cui la prof.ssa Graziella Pellegrini del Centro di Medicina Rigenerativa dell’Università di Modena e Reggio Emilia - hanno condiviso la loro conoscenza e sottolineato quali siano le sfide principali per trasformare una strategia terapeutica basata sulle staminali in una terapia approvata.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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