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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Una proteina che “fa ordine” nelle CAR-T per migliorarne l’efficienza
Lo studio di un gruppo di ricerca statunitense suggerisce come puntare ai segnali cellulari per la realizzazione di versioni più efficienti di cellule che sfruttano il CAR per combattere i tumori solidi
Alle terapie a base di cellule CAR-T sono affidate le speranze di quanti cercano una terapia efficace per il cancro poiché esse rappresentano il crocevia di tutte le terapie avanzate: sono, di fatto, una terapia genica, ma considerate anche una terapia cellulare, possono adattarsi ai protocolli di editing genomico e, soprattutto, esprimono le potenzialità del sistema immunitario nel rispondere alle proliferazioni neoplastiche. Tuttavia, il soffitto di cristallo che le cellule modificate per esprimere l’antigene CAR devono ancora sfondare è quello dell’oncologia solida e la chiave di questo risultato potrebbe risiedere nella fine comprensione dei processi di segnalazione cellulare. A spiegarlo è un interessante articolo pubblicato a febbraio sulla rivista Nature Biotechnology.
- Di: Enrico Orzes
Verrà da CRISPR una nuova strategia per la malattia di Huntington?
In uno studio preclinico su modelli murini condotto dai ricercatori della Johns Hopkins e dell’Università della California è stata testata una terapia basata su CRISPR-Cas13d
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), la malattia di Alzheimer e la malattia di Huntington occupano i primi posti nel capitolo della medicina dedicato alle patologie neurologiche per le quali non sono ancora disponibili trattamenti specifici. L’Huntington è una patologia estremamente rara ma conosciuta per i peculiari sintomi, in special modo quell’insieme di movimenti convulsi e scoordinati che prende il nome di corea. Dal momento della scoperta del gene responsabile della malattia (1993) svariati sono stati i tentativi di individuare una terapia che, purtroppo, ancora non è arrivata. Ma, grazie alle tecniche di editing del genoma il futuro potrebbe riservare nuove sorprese: uno studio, pubblicato recentemente su Nature Neuroscience, evidenzia come il sistema Crispr-Cas13d sarebbe in grado di silenziare i trascritti di mRNA mutanti che sono all’origine della malattia.
- Di: Enrico Orzes
Terapia cellulare per malattie neurologiche: l’ipotesi del bioreattore
Le cellule staminali non sostituiscono i neuroni danneggiati, ma contribuiscono a creare un ambiente anti-infiammatorio che promuove l’autoguarigione del tessuto nervoso
Venti anni di ricerca sui modelli animali suggeriscono che le cellule staminali possono avere dei benefici contro le malattie neurodegenerative. Ma nessuno ha ancora capito bene il perché. È poco probabile che le cellule staminali sostituiscano i neuroni danneggiati o che rilascino sostanze “curative”, come si pensava all’inizio, perché la maggior parte muore dopo pochi giorni dall’infusione. Sempre più indizi sperimentali sostengono invece l’ipotesi del bioreattore: la terapia agirebbe sugli organi periferici, riprogrammando le cellule immunitarie residenti nella milza o nei polmoni per attenuare l’infiammazione cronica che è alla base delle malattie neurodegenerative e salvaguardare i neuroni. Ad approfondire l’argomento è un articolo pubblicato a gennaio su Nature Reviews.
- Di: Erika Salvatori
Via libera in UK a quattro app per trattare l’ansia
Alcune applicazioni digitali per la terapia cognitivo-comportamentale (CBT) potranno essere utilizzate per il trattamento dei più giovani
Le nuove linee guida del National Institute for Health and Care Excellence (NICE), l'ente inglese deputato alla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA), riguardano quattro prodotti digitali: Lumi Nova Tales of Courage, Online Social anxiety Cognitive therapy for Adolescents (OSCA), "Space from" e ThinkNinja CBT Bytesize. Questi - una volta approvati per l'uso da parte dell'NHS England nell'ambito dei Digital Technology Assessment Criteria (DTAC) - potranno aiutare bambini e ragazzi, di età compresa tra i 5 e i 18 anni, con sintomi lievi o moderati di ansia o morale basso. Il NICE ha infatti recentemente dichiarato che le applicazioni digitali di terapia cognitivo-comportamentale (CBT) guidate e di auto-aiuto potranno essere utilizzate dal Servizio Sanitario Nazionale.
- Di: Rachele Mazzaracca
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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