IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Organoidi cerebrali: fino a dove può spingersi la scienza?
Si è tenuto a metà febbraio, al Sanford Consortium for Regenerative Medicine (Stati Uniti), il primo Summit con lo scopo di affrontare le implicazioni etiche della ricerca sugli organoidi cerebrali
Grazie all’evoluzione delle tecniche di manipolazione delle cellule staminali e all’introduzione di nuove tecnologie, oggi la ricerca ha a disposizione diversi modelli di organoidi umani per studiare le malattie e ideare possibili terapie. Tra gli organoidi creati fino ad oggi ci sono anche quelli cerebrali e, negli ultimi anni, la comunità scientifica ha cominciato a chiedersi quanto avanti fosse consentito spingersi nel tentativo di ottenere organoidi sempre più simili a un cervello vero e proprio. Proprio per discutere di questi dilemmi, e delle implicazioni che potrebbero esserci nel campo della ricerca sugli organoidi cerebrali, molti scienziati che si occupano di staminali si sono riuniti al Sanford Consortium for Regenerative Medicine dando luogo al primo vero ‘Summit etico’ sul tema.
- Di: Giulia Virtù
Editing genomico: due studi clinici sul carcinoma a cellule renali
Due terapie a base di cellule CAR-T, in un caso modificate con TALEN e nell’altro con CRISPR, sono in sperimentazione contro la più diffusa neoplasia maligna che colpisce il rene
Il carcinoma a cellule renali (RCC) è un tipo di tumore del rene che si sviluppa nel rivestimento dei piccolissimi tubi - chiamati tubuli renali - che si trovano in questo organo. È il tumore più comune che colpisce il rene nell'adulto e rappresenta circa il 90% di tutti i casi. Appare quindi evidente come la ricerca nel settore sia fondamentale e, tra le diverse opzioni, ci siano anche le terapie avanzate come l’editing genomico e le CAR-T. Sono due gli studi clinici in corso che prevedono la combinazione di queste due strategie: l’utilizzo di cellule T provenienti da donatori sani sono ingegnerizzate ex vivo tramite tecniche di editing genomico per esprimere CAR. La tecnica usata nella fase di “taglia-e-cuci” è però diversa: nel caso di ALLO-316 vengono utilizzati i TALEN, mentre CTX130 prevede l’utilizzo di Crispr-Cas9. Un recente articolo pubblicato su Crispr Medicine News ha fatto il punto su entrambi i trial clinici.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: solidi risultati contro il neuroblastoma dall’Ospedale Bambino Gesù
I dati su 27 bambini trattati in uno studio clinico di Fase I/II con GD2-CART01 sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e confermano la validità della terapia
Non c’era momento simbolicamente migliore della vigilia di Pasqua per la diffusione di una notizia relativa al raggiungimento di risultati estremamente incoraggianti da parte di una terapia a base di cellule CAR-T destinata a bambini affetti da neuroblastoma. Finalmente, le CAR-T iniziano a produrre successi anche contro i tumori solidi. Teatro dell’importante evento è stata la sala stampa dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, mentre a fornire ai numerosi giornalisti convenuti i dettagli di questo studio - contenuti in una pubblicazione apparsa sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine - sono stati gli stessi medici e ricercatori che lo hanno sviluppato, coordinati dal prof. Franco Locatelli.
- Di: Redazione
Terapia cellulare per HIV: il caso del “paziente di Düsseldorf”
Dopo il paziente di Berlino e il paziente di Londra, c’è un terzo caso di remissione del virus grazie al trapianto di midollo con cellule staminali resistenti all'HIV
Oggi, grazie alla terapia antiretrovirale (ART), l’HIV quasi scompare dall’organismo. Quasi perché, sebbene diventi praticamente irrilevabile e non possa infettare altre persone, sopravvive in uno stato silente. Nel caso di interruzione nell’assunzione della terapia, il virus si replica all’interno di serbatoi virali nel corpo umano e ricomincia a diffondersi. Per tagliare il traguardo della cura bisogna quindi eliminare le “riserve” virali. Il primo caso descritto di remissione del virus riguarda un uomo sieropositivo di 53 anni che ha subito un trapianto di midollo osseo a causa di una neoplasia ematologica: grazie all’utilizzo di cellule staminali con una mutazione che le rende resistenti all'HIV, provenienti da un donatore, il paziente ha smesso di assumere la terapia antiretrovirale e da allora è rimasto libero dall'HIV. L’ultimo caso è stato riportato su Nature Medicine lo scorso febbraio.
- Di: Rachele Mazzaracca
Newsletter
Recensioni libri
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
Con il patrocinio di
Video
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
