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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
La stampa 3D di organi umani vola in orbita
A novembre dello scorso anno la nuova biostampante 3D progettata dalla Redwire Space è arrivata a bordo della ISS: il suo primo compito sarà quello di creare un menisco umano
Lenti antigraffio per gli occhiali? In origine erano destinate alle visiere dei caschi degli astronauti. Strumenti a batteria senza fili? Il primo è stato una trivella ideata per prelevare campioni di roccia sulla Luna. La ricerca spaziale ha sempre avuto ricadute tecnologiche anche sulla Terra e può addirittura capitare che gli scienziati cerchino direttamente in orbita le soluzioni ai problemi “terrestri”. Sul nostro pianeta è molto difficile stampare i tessuti molli del corpo umano in 3D, perché collassano sotto il loro peso a causa della forza di gravità. Nello spazio, invece, mantengono la loro forma: sulla Stazione Spaziale Internazionale (ISS), in condizioni di microgravità, una nuova biostampante realizzerà il primo menisco 3D. Una tecnologia che potrebbe rivoluzionare i trapianti del futuro.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica: un PDTA per le distrofie retiniche ereditarie
Il percorso è dettagliatamente descritto nel documento stilato da un gruppo di 14 esperti con diverse competenze. Sarà un punto di riferimento anche per altre terapie avanzate
Pensare ad una terapia avanzata, produrla, svilupparla e introdurla sul mercato è un’ardua impresa. Tuttavia ritenere che la commercializzazione costituisca il traguardo finale rappresenta un errore perché l’ultimo miglio, quello più faticoso, consiste nel passare alla pratica clinica: portare la terapia al letto del paziente. A spiegare per quali ragioni quello che, in apparenza, sembra un passaggio scontato è, invece, un serio ostacolo da superare è la prof.ssa Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, la quale ha recentemente pubblicato - insieme a un gruppo di esperti - sulla rivista AboutOpen Ophthalmology il primo PDTA per l’erogazione della terapia genica per una specifica forma di distrofia retinica ereditaria.
- Di: Enrico Orzes
I pazienti diventano co-sviluppatori di nuove terapie
Nasce un progetto che mette in sinergia, in maniera sistematica, gruppi di pazienti e aziende sin dalle prime fasi di sviluppo di nuovi farmaci
In Europa è nata una realtà che intende mettere al centro dello sviluppo di nuove terapie, anche quelle più innovative come le terapie avanzate, i gruppi di pazienti con malattie rare. Un luogo dove questi gruppi diventano stakeholder attivi con l’obiettivo di condividere conoscenza e bisogni con le aziende biotech ancora prima dell’avvio delle sperimentazioni, creando una relazione che possa favorire l’avanzamento degli studi clinici e l’approvazione di nuove terapie. Ne abbiamo parlato con Ron Jortner, scienziato con un passato di ricercatore presso la Max Planck Society e fondatore della start up Aspire Biosciences, che ha presentato l’iniziativa al Convegno sulle Terapie Avanzate che si è tenuto a Londra lo scorso marzo.
- Di: Michela Moretti
CRISPR per ottimizzare la terapia cellulare nei cuori infartuati
Utilizzare l’editing genomico per prevenire l’insorgenza di aritmie cardiache associate al trattamento con staminali. Il prof. Giulio Pompilio commenta le potenzialità di questa ricerca di base
Le malattie cardiovascolari continuano a rappresentare la prima causa di morte in Italia, essendo responsabili di più di un terzo di tutti i decessi: si stima che siano più di 120 mila gli italiani colpiti da infarto del miocardio, gran parte dei quali muoiono prima dell’arrivo in ospedale. Ma anche nei sopravvissuti il cuore infartuato riporta delle “cicatrici” che, a lungo andare, possono metterne a rischio la funzionalità. Le terapie cellulari potrebbero rivelarsi in grado di limitare questa problematica, ma il trapianto di cellule staminali differenziate (in modelli di studio) provoca ancora pericolose aritmie. Con una recente pubblicazione sulla rivista Cell Stem Cell un’équipe internazionale di ricerca mostra come sia possibile superare questo problema. Il commento di Giulio Pompilio, Direttore Scientifico dell’IRCCS Centro Cardiologico Monzino e Presidente del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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