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News
Un oligonucleotide antisenso per combattere l’Alzheimer
Da un trial di Fase I/b le prime indicazioni di sicurezza della molecola e di efficacia in termini di riduzione della sintesi della proteina Tau. I dati sono incoraggianti ma sono necessari ulteriori studi
Se le malattie neurodegenerative fossero un codice segreto criptato, la chiave a cui gli analisti - o meglio i ricercatori - si potrebbero affidare per svelarlo è una parola di tre lettere: RNA. Infatti, i farmaci della categoria degli oligonucleotidi antisenso (ASO) stanno dando importanti risultati per malattie come l’atrofia muscolare spinale e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), e sono in valutazione contro la malattia di Huntington. Ultima - ma non per importanza - a un tale appello è la malattia di Alzheimer per la quale è allo studio, in un trial di Fase I/b, un nuovo ASO. I risultati preliminari sono stati pubblicati ad aprile su Nature Medicine e mostrano un buon profilo di sicurezza e concrete prove di efficacia della terapia sperimentale.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico: un’altra opzione per la SMA?
È stato dimostrato il potenziale correttivo del base editing nel modificare il gene SMN2 in modelli cellulari e murini. Una ricerca in fase ancora iniziale ma dalle prospettive incoraggianti
In Europa le terapie innovative approvate per l’atrofia muscolare spinale sono tre: una terapia avanzata, la terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), e due terapie che agiscono sull’RNA , nusinersen (Spinraza) e risdiplam (Evrysdi). Sebbene rappresentino un enorme traguardo, ci sono alcuni limiti e, nel caso della terapia genica, sono ancora in valutazione efficacia e sicurezza a lungo termine. Per questo motivo la ricerca non si è fermata e gli scienziati del Broad Institute of Harvard and MIT (Stati Uniti) - guidati da David R. Liu, uno dei pionieri del mondo CRISPR e delle sua varianti - hanno provato a dimostrare il potenziale del base editing per modificare il DNA e ripristinare la funzione motoria persa con l’avanzare della malattia. A fine marzo il lavoro è stato pubblicato su Science.
- Di: Rachele Mazzaracca
Modelli digitali cerebrali per lo studio dell’epilessia
I progressi nelle tecniche di modellazione del cervello aprono le porte ad approcci di digital twin. Laura Meneghetti, Postdoc nel gruppo mathLab presso la SISSA di Trieste, ci ha spiegato che cos'è
È uno dei disturbi neurologici più comuni e, proprio per questo, diverse sono le strategie già approvate per trattarla, tra cui la stimolazione cerebrale profonda e gli antiepilettici. Quando le terapie standard non funzionano – e questo accade in circa un terzo dei casi - la chirurgia può essere una valida alternativa per il trattamento dell’epilessia. Rimuovere l’area del cervello che causa le crisi è però un intervento delicato e rischioso: la creazione di modelli digitali del cervello da operare, detti digital twin (gemelli digitali) – potrebbe migliorare il tasso di successo del trattamento. I ricercatori dello Human Brain Project (HBP), una iniziativa europea incentrata sull’innovazione digitale applicata al cervello, hanno recentemente presentato le nuove applicazioni di modelli cerebrali su The Lancet Neurology.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-CIK contro i sarcomi, si muovono i primi passi
Prof. Dario Sangiolo (Torino): “In uno studio preclinico su modelli in vitro e in vivo abbiamo osservato la capacità delle CAR-CIK anti-CSPG4 di attaccare le cellule di sarcoma”
Alla fine degli anni Quaranta la sensazione di poter esser vicini a infrangere il muro del suono aveva infiammato piloti e ingegneri dell’aeronautica militare: incombeva lo spettro del fallimento ma la sfida era stata lanciata e nessuno si sentiva di abbandonare il campo. Esattamente come sta accadendo oggi con le terapie a base di cellule CAR-T contro i tumori solidi. Il filone di ricerca dedicato ai sarcomi guidato dal prof. Dario Sangiolo - Professore Associato presso il Dipartimento di Oncologia Medica dell’Università di Torino - costituisce, infatti, un promettente trampolino di lancio verso l’oncologia solida. Settore in cui il team del prof. Franco Locatelli ha colto un incredibile recente successo contro il neuroblastoma.
- Di: Enrico Orzes
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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Pierluigi Russo
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