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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie CAR-T per le infiammazioni muscolari
Per la prima volta le cellule ingegnerizzate sono state somministrate, con successo, ad un paziente con una rara forma di miosite. Il caso è stato descritto sulla rivista scientifica The Lancet
Situata poco a nord di Norimberga, nel cuore della Baviera, Erlangen è una ridente e tranquilla cittadina sede di un’antica Università su cui nel mese scorso scorsi molti medici e altrettanti giornalisti hanno cercato informazioni. Infatti, presso il Dipartimento di Reumatologia e Immunologia del Policlinico ad essa collegato è stata somministrata per la prima volta una terapia a base di cellule CAR-T a un paziente affetto da una rara e grave forma di miosite: la sindrome da antisintetasi. Il caso, descritto sulle pagine della rivista The Lancet, sembra poter confermare l’efficacia di questi innovativi trattamenti anche contro patologie diverse da quelle tumorali. Nuovi studi clinici sono già ai blocchi di partenza per verificare le potenzialità di questa strategia terapeutica.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: finanziato uno studio sull’atassia di Friedreich
Quasi 5 milioni di dollari all’Università della California - San Diego con l’obiettivo di portare in sperimentazione clinica una terapia basata sull’editing genomico per la malattia neurodegenerativa
Alla fine del 2022, il California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) ha sovvenzionato con 4,8 milioni di dollari il gruppo di ricerca della professoressa Stephanie Cherqui dell’Università della California – San Diego: i fondi permetteranno al team di proseguire lo studio di una terapia basata su CRISPR in grado di correggere ex vivo il gene che causa l’atassia di Friedreich. Come raccontato nell’intervista pubblicata su CRISPR Medicine News (CMN), il trattamento prevede il prelievo di cellule staminali ematopoietiche dai pazienti, queste saranno “corrette geneticamente” per eliminare la mutazione nel gene FXN (causa della malattia) e successivamente reinfuse nei pazienti.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per l’emofilia A: i dati a due anni di follow up
Confermata la durata dell’attività del Fattore VIII e la conseguente riduzione degli episodi di sanguinamento dopo la somministrazione di valoctocogene roxaparvovec
A febbraio sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine i risultati di uno studio osservazionale che ha coinvolto 134 persone affette da emofilia A grave a cui era stata precedentemente somministrata valoctocogene roxaparvovec (nome commerciale Roctavian). L’obiettivo consisteva nella valutazione del profilo di sicurezza e di efficacia della terapia genica approvata lo scorso anno in Europa e, più nello specifico, la variazione nel numero di eventi emorragici a distanza di due anni dal trattamento. I risultati dimostrano la durata dell’attività del Fattore VIII prodotto grazie alla terapia e una diminuzione degli episodi di sanguinamento, che possono essere paragonati a quelli che si verificano nei casi lievi e moderati di emofilia A.
- Di: Rachele Mazzaracca
Intelligenza artificiale: un progetto europeo sull’endometriosi
Marzo è il mese dedicato alla consapevolezza su questa malattia cronica. Il progetto FEMaLe vuole utilizzare il machine learning e l’AI per migliorarne diagnosi, prevenzione e cura
Il fiocco giallo è universalmente conosciuto come il colore della sensibilizzazione all'endometriosi, una malattia caratterizzata dalla presenza di tessuto simile all'endometrio al di fuori dell'utero. A causa dei sintomi spesso debilitanti e gravi, l'endometriosi ha notevoli implicazioni sociali, di salute pubblica ed economiche. Dato che attualmente non c’è modo di prevenire l'endometriosi, una maggiore consapevolezza, accompagnata da diagnosi precoce e presa in carico della paziente, potrebbe aiutare a gestire meglio la progressione della malattia. Il progetto europeo FEMaLe (Finding Endometriosis using Machine Learning) ha lo scopo di sviluppare un modello per l'individuazione e la gestione di persone affette da endometriosi, migliorare la medicina di precisione, fornire nuove terapie e migliorare la qualità di vita di coloro che ne soffrono.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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